强生（Johnson & Johnson）日前宣布，美国FDA已授予其靶向新生儿Fc受体（FcRn）的在研抗体疗法nipocalimab突破性疗法认定（BTD），用于治疗中度至重度干燥综合征（Sjögren’s disease，SjD）成人患者。 根据新闻稿，nipocalimab是在SjD领域获得BTD的首个疗法。 SjD是最常见的自身抗体驱动的疾病之一，目前尚无获批疗法针对该疾病的根本原因。

阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）今日宣布，根据美国FDA的反馈，两家公司已为其联合开发的Trop2靶向抗体偶联药物（ADC）datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）递交生物制品许可申请（BLA），寻求该疗法获加速批准，用以治疗携带表皮生长因子受体（ EGFR ）突变肿瘤的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者，这些患者之前曾接受过全身性治疗（包括EGFR靶向治疗）。 同时，两家公司自愿撤回之前向FDA所递交该疗法用以治疗晚期或转移性非鳞状NSCLC患者的BLA。 TROPION-Lung05和TROPION-Lung01试验评估datopotamab deruxtecan对经治 EGFR 突变NSCLC患者的疗效与安全性。

今日，阿利斯康（AstraZeneca）和默沙东（MSD）联合公布KOMET临床3期试验的积极顶线结果。 分析显示，两家公司共同开发的Koselugo（selumetinib）用于治疗患有症状性、不可手术丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者时，能够使患者的肿瘤体积显著缩小，达成试验主要终点。 NF1是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。

Trace Neuroscience公司今日宣布完成了由Third Rock Ventures领投、Atlas Venture、GV和RA Capital Management参投的1.01亿美元A轮融资。 该公司正在开发创新反义寡核苷酸（ASO）疗法，通过恢复UNC13A蛋白功能，以重新建立受神经退行性疾病影响的神经和肌肉细胞之间的信号传导。 Trace Neuroscience的首个研发项目是一款靶向编码UNC13A蛋白的mRNA的ASO疗法，旨在保护并可能改善肌肉功能。

80%患者疾病得到控制，创新免疫组合疗法2期临床结果公布。 HOOKIPA Pharma日前宣布，在第39届癌症免疫治疗学会（SITC2024）年会上，展示了评估eseba-vec联合pembrolizumab作为一线疗法治疗人乳头瘤病毒16型阳性（HPV16+）复发或转移性头颈部鳞状细胞癌（R/M HNSCC）的2期临床数据。 Schrödinger今日宣布与诺华（Novartis）达成一项研究合作与许可协议， Schrödinger与诺华将整合现有的研究工作，以发现并推进诺华核心治疗领域中针对未公开靶点的在研疗法。

该合作将利用Flare Therapeutics的蛋白质组学和质谱平台及其专有的亲电化合物库，发现新型小分子药物以靶向肿瘤学中尚未成药的转录因子靶点。 Flare Therapeutics是一家专注于开发靶向转录因子药物的生物技术公司。 该公司的综合发现引擎融合了丰富的遗传、生化和化学洞见，以发现可靶向的口袋并识别具有高治疗潜力、能够调节的转录因子的小分子配体。

但当tau蛋白经历过度磷酸化的异常修饰，这些tau蛋白会错误折叠、传播到邻近细胞中，聚集形成纤维缠结。 现在，贝勒医学院Huda Zoghbi教授领导的团队揭示了致病性tau蛋白聚集的关键过程。 这项发表于《自然-神经科学》的最新研究指出， 酪氨酸激酶2（TYK2） 通过介导特定位点的磷酸化，促进了正常tau蛋白向错误折叠的tau蛋白聚集体的转变，导致阿尔茨海默病的进展。

自监督学习（SSL）使模型能够从未标记的数据中学习，在分子性质预测领域得到了广泛的关注。 对比学习（CL）作为一种有效的SSL范式，在各个领域都表现出卓越的能力，现有的许多分子表示的CL方法采用不同的策略来提高预测精度。 作者提出了一种基于双图神经网络（Dual-GNN）的对比学习（CL）与混合分子指纹（MFP）相结合的分子性质预测方法DGCL。

基底细胞是气道中的干细胞群体，具有增殖和分化为其他上皮细胞的能力，在呼吸道上皮稳态维持和损伤修复中发挥着重要作用 。 但其中的分子机制尚不明确。 因此，靶向线粒体代谢，探索并揭示其在调节气道基底干细胞功能及命运决定中的作用具有重要意义。

睡眠障碍，是常见的神经科疾病之一。 《2024中国居民睡眠健康白皮书》数据显示，我国居民整体睡眠状况不容乐观，受访者中64%的人睡眠质量欠佳，59%的人存在失眠症状， 而完全无睡眠障碍的人群仅19%。 睡眠障碍不仅可能导致翌日精神不佳、情绪低落，影响日常生活，而且长期睡眠问题还会对心理和身体健康造成不良影响，增加患抑郁症、焦虑症等精神疾病的风险。