大B细胞淋巴瘤（LBCL）是最常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）亚型，约占NHL病例的40%~50%，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤以及滤泡性淋巴瘤等类型。 尽管大多数LBCL患者对传统治疗方案反应较好，仍有约40%的患者在治疗后发生疾病进展或复发（R/R LBCL）。 这类患者的预后较差，传统化疗或自体造血干细胞移植的总体疗效欠佳。

近日， 在北京大学第三医院心血管内科监护病房，顺利完成由锐正基因（苏州）有限公司自主研发的基因编辑药物ART001注册I期临床试验的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）首位受试者用药。 主要研究者北京大学第三医院唐熠达副院长及心血管内科陈 宝霞主任医师率领的特发性心肌病多学科团队携手完成首例患者给药，标志着临床专家为罕见病治疗策略的积极探索和该创新药研发进程又一重大阶段性进展。 ATTR-CM是一种罕见的导致多系统受累的进展致死性疾病，由TTR蛋白在心脏的异常沉积引起，可导致呼吸困难、疲劳、心力衰竭、心律失常等症状，患者发病后的预期生存期仅为2至4年。

About KQ-2002。 KQ-2002 是基于公司自主创新研发核心技术—增强型双靶CAR-T平台，自主研发CD19&CD22增强型双靶点自体CAR-T产品， 重点针对成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病和复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤， 针对CD19和CD22靶点进行组合治疗，可以覆盖原发与复发的B细胞恶性血液肿瘤患者的各种细胞亚群，给患者带来新的治疗希望和深入持久的治疗效果。 基于双功能抗体平台，公司自主研发国内首个βγ偏向的PD1/IL2融合蛋白，目前单药/联合PD-L1单抗处于中国临床Phase Ib，美国也均获得IND批件；基于纳米双抗ADC平台，公司自主研发全球首个纳米双抗ADC，即将获得中美IND批件；基于增强型双靶CAR-T平台，公司自主研发全球首个并联增强型结构双靶CAR-T，现处于临床PhaseⅠ/Ⅱa。

中国生物医药产业发展指数CBIB2024·产业园区创新力20强名单 中 ，长三角入榜数量最多，分别有8个高新区和经开区、7个专业园区入选，是最具创新力的区域之一。 我们来盘一盘，2024年长三角地区生物医药产业创新成果进展。 2024年1-9月，长三角地区共获准国产首次注册创新药22件。

干眼是最常见的影响视觉与生活质量的慢性眼表疾病，我国发病率约21%-30%，通常由泪液分泌不足或质量不佳引起。 干眼传统治疗方法多限于补充泪膜部分成分，无法实现天然泪液的补充，为此，医学界亟需探索全新机制的治疗方法。 iTEAR睦沁 ® 是一种创新干眼物理治疗设备，是国内首个 通过鼻外神经刺激促进天然泪液分泌的二类医疗器械。

HIE在我国活产儿中的发病率大约为3-6‰，是导致新生儿神经系统损伤甚至死亡的主要原因之一，每年我国大约有5-10万新生儿深受HIE的困扰，严重影响患儿的生存质量，给社会和家庭带来沉重负担。 由于HIE损伤导致脑内神经细胞的死亡和丢失，目前临床上只能对症处理，无任何有效治疗药物。 在皮层损伤的神经系统疾病的干细胞治疗研究中，皮层神经干细胞或前体细胞移植后，往往会有过度增殖的现象，产生占位较大的移植块，对宿主脑组织形成挤压。

III期HARMONi-A研究的期中分析结果在2024年ASCO大会上重磅公布，并同步发表于《JAMA》。 基于此研究的优异结果，依沃西单抗已于同年5月被国家药品监督管理局批准上市 ，联合化疗用于EGFR-TKI治疗进展的EGFR突变的局部晚期或转移性nsq-NSCLC的治疗，正式惠及国内患者。 为中国患者带来重大福音，。

而在肿瘤的转移过程中，一项刚刚发表于《细胞》（ Cell ）的新研究发现， 不饱和脂质（尤其是多不饱和脂肪酸）还有促进癌细胞转移性扩散的多重作用 。 研究人员介绍，卵巢癌的远端侵袭至少存在三条不同的转移路径：腹水转移、血运转移和淋巴转移。 特别突出的化合物包括细胞铁死亡诱导剂，如GPX4抑制剂ML210、RSL3、ML162和SLC7A11抑制剂Erastin（参见Zou Y et al. 2019 Nature Communications ）。

蛋白质在生物系统中起着至关重要的作用，对其功能的精确预测是实际应用中必不可少的。 作者提出了从蛋白质结构出发，将卷积神经网络（CNN）和图卷积网络（GCN）结合成一个统一框架的方法，称为双模型自适应权重融合网络（two-model adaptive weight fusion networks，TAWFN），用于蛋白质功能预测。 实验表明，TAWFN的性能超越了现有方法。

人们对GCG及其受体的功能作用，上下求索，不断钻研。 直至今日，GCG协同胰高糖素样肽-1（GLP-1）的双靶点、多靶点激动剂，终于成为糖尿病和肥胖等代谢领域药物开发的重磅热点。 GCG成药之路几经波折，也曾走入“死胡同”，最终才能柳暗花明又一村，我们不禁好奇：。