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Nature丨合计细胞数量超过170万——构建人类神经类器官的整合细胞转录组谱图前沿研究人类神经类器官 （neural organoids） ，或脑类器官 （brain organoids） ，是一种源于人类多能干细胞的体外培养神经组织三维模型。 如今，这一模型已经发展为对人类脑部发育、进化和疾病相关研究的有力工具。 迄今为止，可用于培养人类神经类器官的实验方案已经有不下数十种。BioArt2024-03-14神经类器官
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首个口服IL-23受体靶向多肽银屑病三期成功临床研究2024年11月18日，强生宣布ICONIC-LEAD 的积极顶线结果，这是一项关键的三期临床试验，研究对象为 icotrokinra (JNJ-2113)，icotrokinra 是首个选择性阻断 IL-23 受体的靶向口服肽，针对患有中度至重度斑块状银屑病 (PsO) 的成人和 12 岁及以上的青少年。 与安慰剂相比，每日一次的icotrokinra在患有中度至重度斑块状银屑病的成人和青少年中表现出显著的皮肤清除效果。 在第16周，近三分之二 (64.7%) 接受icotrokinra治疗的患者 IGA 评分达到 0/1（皮肤清除或几乎清除），49.6% 达到 PASI 90，而接受安慰剂治疗的患者分别为 8.3% 和 4.4%。医药速览2024-03-14IL-23 ICON 斑块状银屑病
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百济达成一项和解公司动态近日，百济神州宣布与MSN Pharmaceuticals就泽布替尼仿制药诉讼达成和解，据协议条款，MSN同意在2037年6月15日之前不销售其生产的泽布替尼仿制药。 此次和解也一并解决了百济针对寻求销售泽布替尼仿制药厂家所提起的所有专利诉讼。 但是 泽布替尼的强势崛起，不断吞噬艾伯维伊布替尼的市场份额 ， 2022年开始， 伊布替尼的市场份额开始出现下滑， 至76%。医药速览2024-03-14MSN Pharmaceuticals 艾伯维
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Science：敲除这个表观遗传调节因子，防止T细胞耗竭，改善免癌症疫治疗前沿研究免疫疗法的蓬勃发展显著改变了癌症的治疗格局。 基于T细胞的癌症免疫疗法，包括 免疫检查点阻断疗法 （ICB） 以及 嵌合抗原受体T细胞疗法 （CAR-T） ，对传统方法难治的癌症具有强大的治疗潜力。 其中，T细胞耗竭的表观遗传强化是免疫治疗期间限制T细胞反应的主要障碍。医药速览2024-03-14癌症 T细胞耗竭 表观遗传调节因子
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英矽智能自研口服小分子ISM5939获美国FDA临床试验批件审批动态● 英矽智能利用专有Pharma.AI平台下属生成式AI引擎，实现ISM5939早期开发加速，在项目启动3个月内高效获得了先导化合物。 马萨诸塞州剑桥市，2024年11月21日 --- 全球领先由生成式AI驱动的生物科技公司英矽智能 宣布，公司自研潜在“同类最佳”（best-in-class）ENPP1口服小分子抑制剂已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批件，用于实体瘤治疗。 研究结果显示，ENPP1抑制剂可通过调节胞外cGAMP水平激活cGAS-STING通路，进而增强宿主免疫系统抗肿瘤效果。Insilico Medicine2024-03-14ENPP1 口服小分子 FDA
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耐立克®海外临床进展荣登国际权威期刊《JAMA Oncology》，再证可有效克服Ponatinib和Asciminib耐药临床研究亚盛医药（6855.HK）今日宣布，公司核心品种奥雷巴替尼（商品名：耐立克 ® ）治疗慢性髓细胞白血病（CML）和费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的Ib期海外临床研究（NCT04260022）数据，已在2024年11月期的《JAMA Oncology》成功发表，再一次体现国际血液学界对奥雷巴替尼这一全球层面best-in-class潜力药物的高度认可。 《JAMA Oncology》是在全球肿瘤学领域极具影响力的领先学术期刊，2023年的影响因子（IF）为28.4。 该期刊在临床肿瘤领域的读者广泛，每年的原始下载或阅览量达640万次。亚盛医药2024-03-14耐立克 耐药 Asciminib
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降低“坏胆固醇“近50%！小分子疗法达3期临床主要终点临床研究NewAmsterdam Pharma日前宣布，3期临床试验TANDEM达到所有共同主要终点。 新闻稿指出， TANDEM试验结果将支持obicetrapib（10 mg）和ezetimibe（10 mg）固定剂量复方药物全球监管申请的递交。 该药物适用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者，或携带多项ASCVD风险因素的成人患者。药明康德2024-03-14ASCVD 小分子疗法 胆固醇
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DMD基因疗法积极临床结果公布，明年启动关键性试验临床研究Genethon日前公布了在研 基因疗法GNT-0004在治疗杜氏肌营养不良症 （DMD）的国际性多中心一体化1/2/3期临床试验中的1/2期剂量递增部分的积极结果。 基于这些结果， 该公司计划于2025年第二季度在欧洲启动关键性临床试验，并在美国开展相关研究。 该一体化试验的1/2期部分旨在评估耐受性和初步疗效证据，于10月底完成，并确定了关键性试验中将使用的GNT-0004治疗剂量。药明康德2024-03-14杜氏肌营养不良 基因疗法 DMD
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突破性小分子近15亿美元全球开发合作公布；靶向四种受体的多肽减重疗法……交易并购开发靶向四种受体的多肽 减重 疗法，初创公司首度亮相。 Versant Ventures今日宣布推出下一代减重疗法初创公司Pep2Tango Therapeutics。 本次金额未公开的大规模融资将用于支持公司开发新型单分子四受体激动剂多肽，这些肽旨在治疗肥胖及相关疾病。药明康德2024-03-14多肽减重疗法 多肽减重
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布局基因疗法！诺华达11亿美元收购交易交易并购诺华（Novartis）今日宣布以总额11亿美元收购临床前阶段生物技术公司Kate Therapeutics。 诺华预计此次收购将显著增强该公司在基因疗法和神经科学创新领域的战略布局。 Kate Therapeutics的主要研发项目包括杜氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和Ⅰ型肌强直性营养不良症（DM1）的临床前候选药物。药明康德2024-03-14基因疗法 达
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