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[重大突破]Nature cell biology:体外模拟造血系统和心脏共同发育的血源性心脏形成类器官研究前沿研究在生物学和医学领域，造血干细胞（hematopoietic stem cells, HSCs）和造血祖细胞（hematopoietic progenitor cells, HPCs）的研究具有重要的科学和临床价值。 在体外模拟造血过程一直是一个挑战，因为这一过程复杂，涉及多种信号和标记物的精密调控。 尽管已有研究通过转录因子的外源性表达或通过WNT信号通路激活及生长因子的补充，在体外诱导人多功能干细胞（human pluripotent stem cells, hPSCs）分化为HSCs和HPCs，但这些方法通常未能完全模拟体内造血发生的多方面特征。药精通Bio2024-03-14生长因子 血源性心脏
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一文纵览国内纵览国内ADC药物靶点竞争格局前沿研究近期，安信证券发布有关国内企业研发 ADC药物 进度梳理报告，报告指出目前国内ADC药物竞争格局复杂，清晰且准确地认知国内ADC药物研发进度有助于挖掘产业投资机会。 由于ADC药物形式的高确定性，包括国内企业以及外企均在这一领域有所布局，目前国内已有多个不同靶点的ADC药物在研，产品布局数量居于前8的靶点主要有HER2、CIaudin 18.2、Trop-2、HER3、EGFR、FOLR1、c-Met、NECTIN4.其中数量前三的靶点主要有HER2、Claudin 18.2、Trop-2.竞争格局稍显复杂。 HER2靶点是目前市场开发最为成熟也是国内竞争格局最复杂的靶点，国内上市的药物也最多。药精通Bio2024-03-14HER2 ADC药物靶点竞争格局
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投融资10月21日，炫景生物和士泽生物分别宣布完成超亿元融资，用于CGT疗法研发。炫景生物专注小核酸药物，士泽生物开发iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病。CGT领域持续热门，2024年前三季度国内融资企业超60家。摩熵医药（原药融云）2024-03-14炫景生物 士泽生物 投融资 CGT疗法 药物研发 临床应用 -
细胞缺氧的关键调控者：缺氧诱导因子前沿研究氧气之于生命是极其重要的，虽然在某些特定的成年组织中低氧属于正常的生理状态，但是它会影响细胞功能并破坏各种生物学功能，比如细胞增殖和分化、血管生成、代谢和 pH 稳态。 因此，低氧与一些病理状况息息相关，如慢性阻塞性肺疾病、肺动脉高压、先天性心脏病、脑缺血和肿瘤等。 羟基化的 HIF-1α 与 VHL（von Hippel-Lindau）蛋白结合并启动泛素-蛋白酶体系统，导致 HIF-1α 被降解（图 1，左）。RnDSystems2024-03-14HIF-1α 蛋白酶 细胞缺氧
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投融资10月21日晚，四川双马公告称，拟15.96亿元收购深圳健元92.1745%股权，以增强生物医药业务。深圳健元主营多肽类原料药等，业绩良好。四川双马近年来转型产业投资及管理，重点布局科技创新领域。生物药大时代2024-03-14四川双马 健元医药 企业收购 多肽类原料药 业务拓展 -
一线治疗胃癌和食管癌，百济神州PD-1抑制剂获欧洲CHMP积极意见审批动态替雷利珠单抗 是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合， 帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。 对于G/GEJ腺癌患者， CHMP的积极意见支持百泽安 ® 联合含铂和含氟嘧啶类化疗用于PD-L1肿瘤面积阳性（TAP）评分≥5%的HER-2阴性、局部晚期、不可切除或转移性G/GEJ癌症成年患者 一线治疗 。 对于ESCC患者， CHMP 的积极意见支持百泽安 ® 联合含铂化疗用于PD-L1 TAP评分≥5%的HER-2阴性、局部晚期或转移性 ESCC 成年患者 一线治疗 。医药观澜2024-03-14HER2 CHMP PDL1
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2024年，这13款核酸1类创新药首次在中国获批临床！审批动态随着今年的诺贝尔生理学或医学奖花落微小RNA（microRNA）领域，RNA疗法以及其蕴含的疾病治疗潜力再次引起广泛关注。 在中国，核酸类药物也进展颇多。 根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网， 今年以来，至少有13款核酸类创新药首次在中国获批IND，针对的疾病领域 涵盖了罕见病、心血管疾病、感染性疾病、癌前病变等类型 。医药观澜2024-03-14感染性疾病 核酸1类创新药
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超94%有效，吉利德/默沙东长效HIV口服疗法最新数据公布临床研究目前该HIV口服组合疗法正在临床3期试验当中接受检视。 新闻稿指出，这一创新组合具有成为首款每周一次治疗HIV口服组合疗法的潜力。 数据显示， 在2023年，全球共有近4000万艾滋病患者，其中有约130万新确诊患者，63万人因艾滋病相关疾病死亡。医药观澜2024-03-14HIV HIV
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君实生物任命BD副总裁人事变动期待Mehul Shah博士的到来，能够让我们的研发管线实现更大的商业价值，推动公司全球业务进一步增长，加速公司实现‘立足中国，布局全球’的国际化战略目标，让全球更广泛的患者受益于君实生物的创新成果。 Mehul Shah博士具有极强的商业敏锐度，在众多疾病治疗领域和平台拥有超过20年的商务拓展专业经验。 在加入君实生物之前，Mehul Shah博士担任百时美施贵宝肿瘤业务发展交易的执行总监，期间，他成功推进了在肿瘤学、血液学和细胞治疗方面的几项战略交易。细胞与基因治疗领域2024-03-14肿瘤 BD
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NBT|体内基因编辑药物递送与药物设计最新突破前沿研究在基因编辑领域，使用脂质纳米颗粒（LNP）递送CRISPR-Cas9核糖核蛋白（RNP）正逐渐成为一种高效且低毒的体内基因编辑方法。 研究团队通过定向进化的方法改造了GeoCas9，开发出了编辑效率显著提升的版本——iGeoCas9，其编辑效率比原始GeoCas9提升了百倍以上。 利用iGeoCas9与LNP形成的复合物，实现了对多种细胞类型的基因编辑。细胞与基因治疗领域2024-03-14NBT 基因编辑药物递送
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