公开资料显示，这是诺华研发的 PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto （ 曾用名 177 Lu-PSMA-617 ），此前已于2022年3月获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。 在中国，该产品于今年9月被CDE纳入优先审评， 适用于治疗 前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者 。 2022年3月， 诺华宣布FDA批准该公司的 Pluvicto 上市 ，用于治疗PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日公示， 赛诺菲（Sanofi）申报的1类新药lunsekimig注射液获得一项新的临床试验默示许可，拟开发用于 治疗 成人高风险哮喘 。 该产品此前已经在中国获批IND，针对适应症为 成人中重度哮喘。 公开资料显示，哮喘是一种慢性肺病，影响所有年龄段的人。

住友制药（Sumitomo Pharma）两款血液肿瘤新药将于本次ASH年会上以口头报告形式公布最新临床研究结果，包括： enzomenib （DSP-5336），一款Menin-KMT2A相互作用抑制剂，针对复发或难治性急性白血病患者 ；以及 nuvisertib （TP-3654），一款高选择性PIM1激酶抑制剂，针对复发/难治性骨髓纤维化患者 。 DSP-5336 治疗复发或难治性急性白血病患者的1/2期首次人体临床研究结果积极。 DSP-5336是住友制药在研的一款 Menin- KMT2A 相互作用抑制剂， 正在开展针对 复发或难治性急性白血病 患者的1/2期临床研究，该产品还曾获FDA授予用于急性髓性白血病的孤儿药资格。

GLP-1（胰高血糖素样肽-1）靶点药物近年来在代谢疾病治疗领域取得了显著进展，尤其是司美格鲁肽的问世，更是将GLP-1药物推上关注的焦点。 GLP-1受体激动剂（GLP-1 RAs）作为糖尿病治疗的重要药物，能够有效降低血糖，并具有体重减轻和心血管保护的额外益处。 目前，多个GLP-1靶点药物已在临床应用中取得成功，并有更多新型药物在研发管线中。

强生（Johnson & Johnson）日前宣布，美国FDA已授予其靶向新生儿Fc受体（FcRn）的在研抗体疗法nipocalimab突破性疗法认定（BTD），用于治疗中度至重度干燥综合征（Sjögren’s disease，SjD）成人患者。 根据新闻稿，nipocalimab是在SjD领域获得BTD的首个疗法。 SjD是最常见的自身抗体驱动的疾病之一，目前尚无获批疗法针对该疾病的根本原因。

阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）今日宣布，根据美国FDA的反馈，两家公司已为其联合开发的Trop2靶向抗体偶联药物（ADC）datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）递交生物制品许可申请（BLA），寻求该疗法获加速批准，用以治疗携带表皮生长因子受体（ EGFR ）突变肿瘤的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者，这些患者之前曾接受过全身性治疗（包括EGFR靶向治疗）。 同时，两家公司自愿撤回之前向FDA所递交该疗法用以治疗晚期或转移性非鳞状NSCLC患者的BLA。 TROPION-Lung05和TROPION-Lung01试验评估datopotamab deruxtecan对经治 EGFR 突变NSCLC患者的疗效与安全性。

今日，阿利斯康（AstraZeneca）和默沙东（MSD）联合公布KOMET临床3期试验的积极顶线结果。 分析显示，两家公司共同开发的Koselugo（selumetinib）用于治疗患有症状性、不可手术丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者时，能够使患者的肿瘤体积显著缩小，达成试验主要终点。 NF1是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。

Trace Neuroscience公司今日宣布完成了由Third Rock Ventures领投、Atlas Venture、GV和RA Capital Management参投的1.01亿美元A轮融资。 该公司正在开发创新反义寡核苷酸（ASO）疗法，通过恢复UNC13A蛋白功能，以重新建立受神经退行性疾病影响的神经和肌肉细胞之间的信号传导。 Trace Neuroscience的首个研发项目是一款靶向编码UNC13A蛋白的mRNA的ASO疗法，旨在保护并可能改善肌肉功能。

80%患者疾病得到控制，创新免疫组合疗法2期临床结果公布。 HOOKIPA Pharma日前宣布，在第39届癌症免疫治疗学会（SITC2024）年会上，展示了评估eseba-vec联合pembrolizumab作为一线疗法治疗人乳头瘤病毒16型阳性（HPV16+）复发或转移性头颈部鳞状细胞癌（R/M HNSCC）的2期临床数据。 Schrödinger今日宣布与诺华（Novartis）达成一项研究合作与许可协议， Schrödinger与诺华将整合现有的研究工作，以发现并推进诺华核心治疗领域中针对未公开靶点的在研疗法。

该合作将利用Flare Therapeutics的蛋白质组学和质谱平台及其专有的亲电化合物库，发现新型小分子药物以靶向肿瘤学中尚未成药的转录因子靶点。 Flare Therapeutics是一家专注于开发靶向转录因子药物的生物技术公司。 该公司的综合发现引擎融合了丰富的遗传、生化和化学洞见，以发现可靶向的口袋并识别具有高治疗潜力、能够调节的转录因子的小分子配体。