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新突破！郑大一附院应用CAR-T细胞基因疗法成功治疗一例系统性红斑狼疮合并难治性血小板减少症患者前沿研究近期，郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心/生物免疫治疗病区张毅教授团队与风湿免疫科刘升云教授团队合作，应用CAR-T细胞基因疗法成功治疗一例系统性红斑狼疮（SLE）合并难治性免疫性血小板减少（ITP）患者并完成为期一年的随访工作。 该患者是目前省内有报道的CAR-T细胞基因治疗SLE合并难治性ITP首例随访超一年的患者。 SLE是一种全身性自身免疫性疾病，可累及多个脏器。细胞与基因治疗领域2024-03-14系统性红斑狼疮 CAR-T
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干细胞疗法带来的奇迹： 三位患者的真实故事前沿研究干细胞疗法，被誉为个性化医疗的关键技术，正逐渐为众多患者带来希望。 Discovery 走访日本再生医疗诊所HELENE Clinic，聚焦三位患者的真实经历，揭示干细胞疗法在不同疾病中的潜力与效果。 治疗三个月后，她的膝盖疼痛大幅减轻，活动能力明显提升。细胞与基因治疗领域2024-03-14干细胞疗法
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基因编辑安全性再引关注：腺嘌呤碱基编辑器引发小鼠胚胎和人类T细胞脱靶结构变异前沿研究11月11日，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心孙怡迪研究组联合周昌阳研究组，与深圳农业基因组研究所左二伟研究组等多家机构的科研人员成功揭示了腺嘌呤碱基编辑器（Adenine Base Editor，ABE）在小鼠胚胎和原代人T细胞中引发脱靶结构变异的现象。 单碱基编辑器作为新一代基因编辑工具，因其能够在不引发DNA双链断裂的情况下实现精准的碱基转换，受到广泛关注。 （A）ABE和CRISPR/Cas9在小鼠胚胎中引发脱靶结构变异。细胞与基因治疗领域2024-03-14脑科学与智能技术卓越创新中心
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和誉医药在2024年美国定量药理学大会展示匹米替尼模型引导的剂量选择研究结果前沿研究2024年11月13日 ，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司在2024年美国定量药理学大会（ACoP）上公布了其自主研发的全新口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的模型引导的剂量选择研究。 此次发布的研究综合药物代谢动力学、安全性、有效性建立了群体药代动力学模型和暴露效应模型，用于指导匹米替尼最佳剂量的选择， 研究结果支持50 mg QD做为匹米替尼在全球开发和治疗TGCT的推荐剂量。 标题：综合药代动力学、安全性和有效性信息的模型以引导匹米替尼剂量选择。上海和誉生物医药科技有限公司2024-03-14CSF-1R 匹米替尼
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石药集团mRNA治疗性疫苗获批临床，针对宫颈癌前病变审批动态11月12日， 石药集团 (01093.HK)发布公告，集团开发的针对人乳头瘤病毒(HPV)16或18型所引起的相关癌前病变的治疗性二价信使RNA(mRNA)疫苗SYS6026(该产品)已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展临床试验。 该产品为集团基于mRNA平台自主开发的首款治疗性疫苗，由mRNA分子结合脂质纳米粒(LNP)递送系统组成。 该产品通过mRNA表达人乳头瘤病毒16或18型的E6和E7抗原，诱导机体产生特异性T细胞免疫应答，进而清除人乳头瘤病毒感染的细胞并阻断癌变过程。细胞与基因治疗领域2024-03-14人乳头瘤病毒 HPV 癌前病变
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传奇生物公布2024年第三季度业绩及近期亮点财报业绩与早至二线治疗的标准疗法相比， CARVYKTI ® 是目前首个且唯一能显著延长多发性骨髓瘤患者总生存期的细胞疗法。 第三季度在瑞士获批上市，并于近期将适应症扩展至用于治疗三线及以上多发性骨髓瘤患者。 获得国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗四线及以上多发性骨髓瘤患者。细胞与基因治疗领域2024-03-14多发性骨髓瘤
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刘道明|AI周观察：AI搜索显著提升应用活跃度，AI端侧设备渗透率继续上升专家观点AI搜索助力AI聊天应用活跃度继续提升，ChatGPT活跃度续创新高，作为竞品的Perplexity活跃度也在持续增长。 我们认为搜索功能作为对大模型知识库的补充，能大幅提升AI聊天应用的效果，提高AI应用的渗透率。 腾讯开源最新的389B MoE模型混元 Large以及混元 3D 生成大模型Hunyuan3D-1.0，标志着国内又一家互联网在大模型领域拥抱开源。国金证券研究2024-03-14AI
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ADC皮下注射前沿研究2024 年 11 月 10 日 ， Alteogen Inc.宣布，该公司已与第一三共达成独家许可协议。 Alteogen 将获得 2000 万预付款，并有资格在第一三共实现指定的开发、监管和销售里程碑后获得里程碑付款，2.8亿美元。 此外，Alteogen 将有权获得商业化产品销售额的分级特许权使用费。医药速览2024-03-14第一三共 ADC皮下注射
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ADC的未来将如何发展？前沿研究抗体偶联药物（ ADCs ）是一种通过一个合理构建的连接子将细胞毒性小分子药物偶联到单克隆抗体上的复合物，可以向肿瘤内选择性地输送有效的细胞毒性药物。 在过去的十几年中ADC取得了长足的进展。 新的细胞毒性物质也被开发出来，如PBDs、杜卡霉素和喜树碱衍生物等。医药速览2024-03-14联药 肿瘤 ADC
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摸不准的AD市场审批动态市场预期似乎在AD领域中失效了。 第一款 Aβ单抗 Aduhelm曾被预测，一旦其在上市上推出，将迅速成为史上最畅销的药物之一， 渤健 也将因为这款史无前例的药物在今后的十年内将现金流无忧。 刚刚披露的 渤健 第三季度财报中，两家公司 推出的第二款AD药物 Leqembi的销售表现还被认为超出市场预期，然而风向一转，Leqembi的销售预期就又被下调了。医药速览2024-03-14渤健 AD
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