国家药监局 会同国家卫生健康委、国家中医药局 答复函中提到：。 国家卫生健康委高度重视细胞与基因领域临床前沿医疗器技术的研发与转化。 国家卫生健康委承接国家重点研发计划“前沿生物技术”、“干细胞研究与器官修复”等重点专项，在细胞与基因领域医疗技术研发方向进行布局，系统加强前沿核心科技攻关，重点突破一批引领性技术，开展临床应用研究，加快细胞与基因领域前沿技术相关医疗产业发展，培育新质生产力。

嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法是一种通过基因工程技术将CAR结构修饰于患者自身T细胞并回输以实现抗肿瘤效应的免疫治疗手段 。 近年来，CAR-T细胞疗法已展现了显著的疗效和安全性，且仍拥有巨大的发展空间 。 1.CAR-T细胞疗法尚面临一定挑战。

这一上市申请的策略调整是在FDA反馈的基础上做出的。 此前阿斯利康在TROPION-Lung01达到PFS终点的基础上递交了2-3线治疗非鳞状NSCLC的上市申请。 TROPION-Lung05和TROPION-Lung01针对EGFR突变经治NSCLC的最新临床数据将在12月6日的ESMO Asia 2024会议上报告。

BG-60366为一款EGFR PROTAC分子，此次一期临床试验计划入组93例EGFR突变非小细胞肺癌患者。 百济神州围绕实体瘤尤其是肺癌进行了广泛布局，EGFR PROTAC、EGFR/cMET三抗为切入EGFR突变NSCLC适应症最重要的产品。 近几年来，百济神州在早研上扩大布局，多种药物形式百花齐放，细胞因子、ADC、双抗、三抗、PROTAC等陆续进入临床阶段。

该1/2期临床试验计划入组214例晚期实体瘤患者，预计2028年完成。 普方生物已被Genmab以18亿美元并购。 强生EGFR/cMET双抗已经获批上市，普方生物EGFR/cMET双抗ADC率先推进到临床阶段，翰森制药/普米斯生物也在开发EGFR/cMET双抗ADC。

这项针对ISM001-055开展的IIa期临床研究（NCT05938920）是一项持续12周的随机、双盲、安慰剂对照试验，在中国21个临床研究中心招募了71名IPF患者，分为30mg QD、30mg BID、60mg QD和安慰剂对照共四组，以安全性和耐受性评估为主要终点。 根据英矽智能此次公布的顶线数据，ISM001-055在各剂量组均体现出良好的耐受性，与药物相关的不良事件（TEAE）大多为1级或2级，其中以腹泻（14.8%）和肝功能异常（14.8%）最为常见。 与基线水平相比， 60mg BID组用力肺活量（FVC）平均提升98.4ml，该数据在安慰剂组的水平是-62.3ml，差距明显。

2024年11月13日，2024年11月13日，中国苏州，康宁杰瑞生物制药（股票代码：9966.HK）宣布，HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）与PD-L1抑制剂的高浓度皮下注射复方制剂JSKN033的一项临床试验（研究编号：JSKN033-102）符合《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》相关要求，获得上海市药品监督管理局（经药品审评中心（CDE）同意）纳入试点项目，将按要求向CDE提交临床试验申请，预计通过快速通道进行审评审批，以加速启动该项针对晚期恶性肿瘤的Ⅰ/Ⅱ期临床研究。 国家药监局于2024年7月31日发布的《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》明确提出探索建立全面提升药物临床试验质量和效率的工作制度和机制，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批，缩短药物临床试验启动用时。 JSKN033-102是一项开放、多中心、Ⅰ/Ⅱ期临床研究，旨在评估JSKN033在晚期转移性恶性肿瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学/药效学及抗肿瘤活性，并确定最大耐受剂量（MTD）和/或推荐Ⅱ期剂量（RP2D），本项目试点机构为复旦大学附属肿瘤医院。

11月5日，早期疾病测试产品开发商PrognomiQ获得3400万美元D轮融资，由Seer, Inc.领投，新的战略投资者和现有投资者包括Catalio Capital Management、aMoon、Invus和Bruker。 PrognomiQ使用领先的蛋白质组技术，以及代谢组学和基因组学技术，开发多组学产品以改善人类健康。 蛋白质组学是对蛋白质分子的大规模研究，旨在了解它们在生物学中的作用。

2024年10月29日，渤健和Neomorph宣布一项总价14.5亿美元的最新合作，渤建新闻稿称通过此次合作双方将利用双方优势，共同开发用于治疗阿尔茨海默病、罕见神经系统疾病和免疫疾病的多个分子胶降解剂。 这是MNC自进入10月以来，在分子胶降解剂领域的第三笔合作，此前（2024年10月28日）诺华曾宣布就一款处于临床阶段的分子胶产品MRT-6160跟Monte Rosa Therapeutics达成，交易总价超过22亿美元的总价值。 事实上，自2023年起，就有包括BMS、罗氏、诺和诺德、默沙东等MNC与biotech达成分子胶技术平台/项目相关合作，潜在交易金额总值已远超过百亿美元。

任何文章转载需得到授权。 近些年，在公众面前鲜有露脸。 他先后创办了山东轩竹医药、KBP BIOSCIENCES PTE. LTD.（新加坡）、山东亨利医药科技和KBPBIOSCIENCES USA. INC（美国）、珊顿制药（Shanton Pharma）等。