11月13日，美国临床阶段生物制药上市公司 Pulmatrix Inc. ( NDAQ:PULM )宣布，与创新药公司 Cullgen Inc. 达成 合并协议 。 合并后的公司将以 Cullgen 的名义运营，总部设在加利福尼亚州圣地亚哥，并在纳斯达克上市。 此前， 弘晖团队 于2019年支持了 Cullgen 的 A轮 融资。

PTC Therapeutics今天宣布，美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec） 用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD） 的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。 根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 AADCD 是一种致病率极高且会缩短寿命的罕见遗传性疾病。

和誉医药近日宣布，根据独立盲审委员会（BIRC）的RECIST v1.1标准，评估 匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT） 的3期MANEUVER研究 在第25周客观缓解率（ORR）方面取得了统计学意义上的显著改善， 达到54.0%，而安慰剂为3.2% 。 该研究 在所有关键次要终点（包括疼痛和僵硬）方面也取得了有统计学意义和临床意义的显著改善。 MANEUEVER研究第1部分的详细疗效和安全性数据将于 结缔组织肿瘤学会（ CTOS）年会上 公布，该会议于 2024年11月13日至16日于美国圣地亚哥举行。

11月21日晚，百济神州发布了2024年三季报：公司在第三季度实现营业收入10.02亿美元，其中产品收入9.93亿美元（同比增长66.88%、环比增长7.87%），无论是泽布替尼还是替雷利珠单抗都实现高速的同比增长和稳健的环比增长。 同时，公司第三季度 净利润为2.15亿美元， 主要由于与BMS-Celgene达成和解及终止协议带来的非现金收入3.63亿美元； 经调整经营利润为6563万美元（去年同期为-1634万美元），GAAP经营利润为-1.2亿美元。 2024年第二季度，百济神州实现 GAAP经营利润 -1.07亿美元，而非GAAP口径（ 经调整 ）下取得经营利润4846.4万美元，首次在数据层面实现扭亏为盈，这显然是个重大的里程碑事件。

随着全球对心理健康需求的认识不断提高，对安全、高质量和有效的 非典型抗精神病药物 (Atypical Antipsychotics, AAs)的需求也在增加。 非典型抗精神病药物在治疗精神分裂症等疾病时，需要精确的剂量以确保有效性。 因此，准确的效力测定至关重要。

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近日，康威生物的合作伙伴——美国生物技术公司UbiVac,Inc.在癌症免疫治疗学会（SITC2024）会议上展示DPV-001在其Ib期临床研究的最新研究结果。 HNSCC是全球第六大常见癌症，每年有89万例新发病例和45万例死亡病例。 DPV-001与抗PD-1及其他免疫疗法联合使用，有望为HNSCC和其他实体癌症患者带来更好的治疗效果。

近年来，靶向CD19的CAR T细胞疗法在治疗儿童和青少年复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）方面卓有成效，但约一半的患者在CAR T细胞输注后一年内会出现复发，意味着我们还需要深入了解五年以上持久反应背后的分子机制。 近日， Li Tang 等带领的研究组于 Nature 发表题为 Single-cell CAR T atlas reveals type 2 function in 8-year leukaemia remission 的文章， 其中详细研究了从82名复发/难治性ALL儿童患者中制造的输注前CD19靶向CAR T（CTL019）细胞，以及来自6名健康供体（HD）的CTL019细胞。 作者结合单细胞RNA-seq（scRNA-seq），CITE-seq，细胞内流式以及多重分泌组学技术，构建了一份CTL019细胞的多组学图谱，并阐述了2型T细胞功能与这些患者中长达8.4年的长期缓解相关。

血脂异常初期往往没有明显不适，但随着疾病进展，会显著增加动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险， 也是导致中国居民死亡的首要原因。 随着血脂异常患者逐年增多，他汀类药物等传统降脂药已经被越来越多人熟知。 他汀类药物是降LDL-C治疗的首选，中等强度的他汀类药物可以降低LDL-C水平约30%~50%。

研究为发现全新胰腺癌标志物、药物靶点提供了系统功能蛋白质组大数据和新思路。 胰腺导管腺癌（PDAC）是胰腺癌的主要类型，也是最致命的癌症类型之一，它的5年生存率低于10%，中位生存时间不到6个月。 预计到2040年，它将成为癌症相关死亡的第二大原因。