2024年9月9日，利用生成生物学、化学和机器学习方法彻底改变药品生产速度和准确性的“膜技术公司”Superluminal Medicines宣布完成1.2亿美元的A轮融资。 （此前融资参见 AI+GPCR药物开发｜Superluminal完成3300万美元种子轮融资 ）。 这笔资金将支持Superluminal的领先项目进入临床开发阶段，并增加专注于高价值G蛋白偶联受体 (GPCR) 靶点的小分子药物发现项目的数量。

2024年9月26日，生物平台创新公司Flagship Pioneering推出了 Mirai Bio--生物技术行业首个开放式端到端平台的开拓者，能够共同创造完全优化的基因药物。 Mirai拥有基于机器智能的开放式平台，它运用专有数据算法和机器智能技术，实现了对任何组织和细胞类型的高效输送、携带物设计的优化、并促进生产，从而加速了基因药物的临床转化进程，为公司的合作伙伴带来了显著的成功。 Mirai计划利用Flagship的5000万美元初始承诺进一步推进其平台的发展，加强和加速广泛治疗领域和模式的基因药物开发。

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，苏州 瑞博生物 技术股份有限公司 （以下简称“瑞博生物”） 申报的RBD1016注射液获批临床默示许可，适应症为 慢性乙型肝炎病毒 （HBV） 感染。 RBD1016注射液是由瑞博生物开发的用于慢性乙型肝炎治疗的在研siRNA药物。 该药物采用N-乙酰氨基半乳糖（GalNAc）递送技术， 靶向乙型肝炎病毒（HBV）的X基因保守区， 通过RNA干扰机制对HBV的4个转录本均有抑制作用，具有同时抑制HBV DNA复制、降低cccDNA和整合DNA来源的HBsAg以及降低其他抗原的能力。

嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法是一种通过基因工程技术将CAR结构修饰于患者自身T细胞并回输以实现抗肿瘤效应的免疫治疗手段，目前，针对复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者的研究较多 ，展现了良好的应答率及持续缓解潜力。 尽管如此，CAR-T治疗也伴随着潜在的不良事件（AE），如细胞因子释放综合征（CRS，发生率为30%~100%） 和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS，发生率为20%~60%） 。 因此，在评价CAR-T治疗疗效的同时，需对AE执行安全性监控，以确保风险与疗效之间的平衡。

近日，专注四倍体补偿技术的明迅生物(MingCeler) 宣布完成Pre A+轮融资，投资方为高捷资本。 此前，明迅生物已经获得了天使轮、Pre-A轮2轮融资，累计总融资额数千万元。 本轮融资资金将主要用于SPF级动物设施建设、研发中高端成品鼠库以及营销推广。

10月22日上午，凤凰镇与苏州沃美生物有限公司成功签约“沃美生物合成学CDMO工厂”项目，该项目是飞翔医药产业园获批以来的首个入驻项目。 苏州沃美生物成立于2020年，是国内首批实现个性化培养基大规模研发生产的培养基的高新技术企业，产品矩阵涵盖个性化培养基、细胞和发酵反应器、高通量设备、生化试剂等。 项目总投资额5亿元，建成后预计将实现年产万吨发酵产能，年承接超过50个CDMO项目，年孵化10项以上技术专利，产值5亿-10亿元人民币，推动区域经济发展，形成生物产业集群效应。

应激包括高原低氧、辐射和心理应激等，可引起免疫系统紊乱诱导抑郁。 造血干细胞 （HSC） 可以直接感受神经内分泌信号并维持免疫系统稳态。 然而HSC在应激诱发抑郁中的具体作用及其机制尚不明确。

间质性肺病 （ ILD ） 是超过200多种肺部疾病的统称。 肺表面活性蛋白C （SP-C） 的编码基因 SFTPC 突变引发的肺部稳态的破坏是多种间质性肺病的重要原因，其中最常见的突变为SP-C蛋白序列73位异亮氨酸到苏氨酸的错义突变 （I73T） 。 目前由 SFTPC I73T 遗传突变导致间质性肺病发生发展的具体机制尚不清楚，除肺移植外尚无有效治疗手段。

2024年10月23日 ， 西奈山伊坎医学院 时毅 、 Adolfo García-Sastre 、 Kris M. White 和牛津大学 章培君 合作 （第一作者为向宇菲） 在 Cell 上发表了文章 Adaptive Multi-Epitope Targeting and Avidity-Enhanced (AMETA) Nanobody Platform: Diverse Mechanisms for Ultrapotent, Durable Antiviral Therapy ， 开发了广谱抗病毒平台AMETA，旨在应对病毒快速突变逃逸现有疫苗和抗体治疗的难题。 AMETA平台通过工程化纳米抗体靶向病毒多个不易突变的稳定区域，并通过增强结合强度，为抗击SARS-CoV-2及其他快速进化病原体提供了持久且稳固的防护策略。 自新冠大流行以来，病毒不断突变，导致现有疫苗和抗体逐渐失效。

尿路上皮癌 （ UC ） 是一种常见且致命的癌症，具有显著的遗传异质性 【1】 。 在癌症发展过程中，突变过程和DNA修复之间不断相互作用，导致产生独特的突变特征和广泛的基因组结构变化。 尽管已有研究探讨了化疗对癌症突变的影响，初步探索了化疗耐药性晚期UC的进化动态 【1】 ，但关于内源性突变压力 （如APOBEC3） 和外源性突变过程 （如化疗） 的相对时序、克隆性及其对UC进化的影响仍存在许多未解之谜；复杂结构变异 （SV） ，包括 染色体外DNA （ ecDNA ） ，如何影响UC的进化和药物抗性也尚未可知。