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连续两次“疗效显著，股价大跌”？财报业绩近日（11月12日），Syndax公司宣布了核心管线menin抑制剂revumenib的临床数据，意外的是，即便revumenib达到了临床终点，但是公司股价却截止12日收盘大跌了约25.6%，实际上这已经不是Syndax第一次出现这种“疗效显著，但是股价大跌”的情况了，在去年10月份时，看似积极的消息同样引发了股价下跌。 revumenib主要有两个适应症，伴有NPM1突变的急性髓系白血病（AML）和KMT2A重排急性白血病患者。 此次遭到诟病的是NPM1突变AML的临床数据，而早先出现问题的则是KMT2A重排急性白血病的临床数据：。药渡2024-03-14NPM1 menin
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单磷酸脂质A（MPL）的研究进展及应用前沿研究文 l WT 单磷酸脂质A （Monophosphoryl Lipid A，MPL/MPLA） 是革兰氏阴性菌细胞壁中脂多糖（Lipopolysaccharide，LPS）中的最内层脂质A部分，虽被广泛用作疫苗、过敏药物和免疫治疗的佐剂，以增强免疫应答 是开发新型疫苗佐剂的重要靶分子，由沙门氏菌突变株 Salmonella Minnesota R595 中提取，然后通过化学处理获得，与野生型 LPS 相比，MPL 的毒性仅为其 0.1 %，却不影响其免疫能力。 MPL的各个成分包含：。 第二种是通过整合/或删除与染色体中脂质A生物合成和修饰相关的关键基因，构建了合成六酰基化MPLA或五酰基化MPLA（P-MPLA）的大肠杆菌突变体。生物药知识云享2024-03-14MPL
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这款创新药呼之欲出，外泌体赛道迎来割裂一刻前沿研究近日，创新型生物技术公司Capricor Therapeutics宣布，已向FDA提交其在研细胞疗法Deramiocel（CAP-1002）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗 杜氏肌营养不良症（DMD） 相关的心肌病，目前该领域还没有批准上市的药物。 Deramiocel 是一种基于外泌体作用的异体细胞治疗产品，其通过分泌外泌体进行免疫调节、抗炎、抗纤维化，来减缓DMD疾病进展。 目前，Deramiocel已获得FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）和孤儿药指定，用于治疗DMD。药渡2024-03-14外泌体 创新药
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一次治疗5年有效，FDA批准直接注入大脑的基因疗法审批动态根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。 AADCD是一种致病率极高且会缩短寿命的罕见遗传性疾病。 2022年，它首次获得欧盟委员会批准 上市（商品名Upstaza），成为直接注入大脑的首款获批基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。医麦客2024-03-14基因疗法 大脑
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全球百余款CGT产品成功上市，后来者如何把控细胞质量通关上市审批动态全球范围内，已有约100款CGT产品成功上市，其中细胞疗法占据了主导地位，共有60款产品，它们涵盖了T细胞、DC细胞、干细胞等多种细胞类型，为临床治疗提供了更为丰富和有效的选择。 在基因治疗领域， 75%的产品采用了AAV等病毒载体，且以HEK 293、Sf9昆虫细胞等作为病毒包装和生产细胞。 各类型CGT疗法已获批上市产品数量。医麦客2024-03-14CGT 细胞质量通关
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政策支持！“关于进一步扶持干细胞治疗产业发展的提案”答复函研发注册政策第 1136 号提案的答复。 建议中指出国家政策和监管是干细胞产业蓬勃发展至关重要的环节，提出加强基础研究、提升监管能力、建立分级分类管理机制、加强人才培养等建议。 你们的建议具有很强的针对性，为进一步促进干细胞治疗产业发展提供了重要参考。医麦客2024-03-14干细胞治疗
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肿瘤微环境中影响T细胞功能的诱导物和效应物前沿研究在过去的几十年里，我们对癌症的理解发生了根本性的变化。 肿瘤微环境（ TME ）能够逃避T细胞介导的免疫反应。 作为输入信号，它们在大多数TME细胞类型中触发免疫抑制程序；作为输出信号，它们直接抑制T细胞，并调节其他细胞以增强免疫抑制。博生吉细胞研究2024-03-14癌症 T细胞功能
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锦篮基因又添一新：治疗肝豆状核变性的AAV基因药物申报IND获受理审批动态这是继GC101，GC301，GC304之后锦篮基因申报新药临床试验的第4款基因治疗药物产品。 GC310腺相关病毒注射液。 GC310腺相关病毒注射液是锦篮基因自主研发的一款用于治疗肝豆状核变性的AAV基因治疗药物，非临床研究显示出良好的药物安全性和显著的疗效。BJGC锦篮基因2024-03-14肝豆状核变性
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首付42.5亿！默沙东拿下中国PD-(L)1/VEGF双抗管线医药投融资根据协议条款，礼新医药已授权默沙东LM-299的全球开发、生产和商业化独家许可。 礼新医药将获得5.88亿美元的首付款。 基于三大特色技术平台，3款产品已授权MNC。动脉新医药2024-03-14PD-(L)1
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首付42.5亿！默沙东拿下中国PD-(L)1/VEGF双抗管线医药投融资11月14日，默沙东宣布与礼新医药达成协议，获得礼新医药新型在研PD-1/VEGF双特异性抗体LM-299的全球开发、生产和商业化独家许可权利。 根据协议条款，礼新医药已授权默沙东LM-299的全球开发、生产和商业化独家许可。 礼新医药将获得5.88亿美元的首付款。动脉网-最新2024-03-14PD-(L)1
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