该研究为基因编辑技术的安全性提供了新的重要数据，对未来的临床应用具有深远影响。 单碱基编辑器作为新一代基因编辑工具，因其能够在不引发DNA双链断裂的情况下实现精准的碱基转换，受到广泛关注。 此次，研究团队通过全基因组测序和单细胞RNA测序等技术手段，深入分析了ABE、CRISPR/Cas9和CBE （胞嘧啶碱基编辑器） 在小鼠胚胎和人类T细胞中的脱靶效应。

摘要： 间充质干细胞（MSCs）具有强大的免疫调节和再生特性，因此被认为是基于细胞治疗炎症性和退行性疾病，包括眼病的潜在新治疗剂。 MSCs对治疗进行性视神经病变也有很大的希望。 MSCs产生神经营养因子，防止视网膜神经节细胞（RGCs）的凋亡细胞死亡，这些神经元将视觉信息从视网膜传导到大脑。

摘要： 加快腺相关病毒（AAV）制造的规模扩大对于满足日益增长的基因治疗需求至关重要。 然而，AAV基因治疗的生物工艺开发仍然耗时且具有挑战性。 质量源于设计（QbD）方法确保生物工艺设计能够满足所需的产品质量和安全特性。

合成生物学的步骤是确定好产品后，要根据产品特性选择合适的底盘细胞，并设计基因线路，将设计好的基因线路导入到底盘细胞进行测试筛选，根据测试反馈对线路再进行修正得到更好的线路，如此反复构建最优细胞工厂，最终实现规模化生产。 底盘细胞在合成生物学中扮演着重要的角色。 它们是代谢反应发生的宿主细胞，通过将合成的功能化元件、线路和途径等系统置入其中，以达到理性设计的目的。

卫材（Eisai）和渤健（Biogen）日前宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准其阿尔茨海默病（AD）疗法Leqembi（lecanemab） 用于治疗经临床诊断为阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍和轻度痴呆（早期阿尔茨海默病）的成人患者，这些患者为载脂蛋白E ε4等位基因（ ApoEε4 ）非携带者或杂合子，且具有明确的淀粉样蛋白病理 。 淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）是靶向 β 淀粉样蛋白的AD疗法常见的不良反应。 主要表现为两种形式：ARIA-E（水肿），即脑内积液；ARIA-H（出血），即脑内少量出血。

今日（11月17日）， 君实生物宣布，其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗（英国商品名：LOQTORZI®）于近日获得英国药品和保健品康局（MHRA）批准用于治疗两项适应症：特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于复发、不能手术或放疗的，或转移性 鼻咽癌（NPC）成人患者的一线治疗 ；特瑞普利单抗联合顺铂和紫杉醇用于不可切除的晚期/复发或转移性 食管鳞癌（ESCC）成人患者的一线治疗 。 今年9月，该产品刚刚获欧盟委员会（EC） 批准 用于治疗上述两项适应症。 本次MHRA对于NPC和ESCC适应症的批准分别基于JUPITER-02（一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心3期临床研究）和JUPITER-06（一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期研究）的研究结果。

RNA可变剪接(Alternative splicing)是基因转录后一种重要的调控机制，也是生物体多样性和蛋白质多功能性的重要来源之一。 研究开发了基于Transformer架构的多模态深度学习模型SpliceTransformer（简称SpTransformer），用于预测pre-mRNA序列中的组织特异性可变剪接位点。 SpTransformer可以用于解析组织特异性剪接变异相关的疾病，为疾病相关遗传变异提供基于可变剪接机制的全新见解。

2024年的医保谈判已 收官，对于那些想要抓住市场增量机遇的企业来说，考验才刚刚开始。 其中 ， 包含56个化药占进医保药品总数的74.7% ， 占 上市化药创新药总数的86.2% ； 10个生物药占进医保药品总数的13.3% ， 占上市生物药创新药总数的28.6% ； 9个中药占进医保药品总数的12% ， 占上市中药创新药总数的60%。 从全国来看，国家医保局数据显示，2019年-2023年，75个创新药进入医保目录后，总体的销售额和销售量在进入医保的次年都得到了大幅的提高。

近日，葛兰素史克（GSK）中国宣布，前礼来中国跨生化产品事业部副总裁傅祁越将加入GSK中国特药事业部，担任副总裁及抗感染负责人。 傅祁越将直接向GSK中国特药业务负责人张宁汇报工作。 跨国药企在华人事变动频繁。

VTP-300 是一款由临床阶段生物制药公司 Barinthus Biotherapeutics 开发用于慢性乙型肝炎治疗的治疗性乙肝疫苗，是一种 HBV 特异性免疫疗法，由黑猩猩腺病毒载体 (ChAdOx1-HBV) 剂量和改良安卡拉疫苗 (MVA-HBV) 剂量组成，这两种载体都编码灭活的聚合酶、核心以及共识基因型 C HBV 病毒的整个 S 区。 HBV003 研究是一项正在进行的开放标签、随机、Phase 2b 期研究，目的是评估VTP-300联合小剂量抗PD-1抗体（nivolumab ）的不同治疗方案对正在接受核苷（酸）类似物（NUC）抑制治疗的非肝硬化慢乙肝患者的安全性、免疫原性和疗效。 受试者均为慢性乙型肝炎患者，筛选前服用核苷酸类似物 (NUC) 至少 6 个月，HBV-DNA 病毒载量≤1000 IU/mL，HBsAg 在≥10 IU/mL 和≤4,000 IU/mL 之间。