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今日《自然》：基因操控进入AI新时代！设计数千种DNA“开关”，有望带来精准基因治疗前沿研究因此， 如何从未经开发的DNA序列中挖掘有治疗潜力的CRE，成为科学界面临的一大挑战。 今日，来自博德研究所（Broad Institute of MIT and Harvard）、杰克森实验室（The Jackson Laboratory）、耶鲁大学医学院等机构的联合研究团队借助AI技术，实现了前所未有的特异性基因调控。 这项研究基于机器学习 合成了数千个全新的CRE，它们可以精准控制基因在不同细胞类型中的表达情况，并且具有比天然CRE更强的细胞类型特异性。学术经纬2024-03-14基因治疗
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穿透血脑屏障，拯救受损神经元！潜在“first-in-class”分子为“渐冻症”治疗带来新希望前沿研究在已经进行的1b期临床试验中，DNL343表现出良好的效力与耐受性。 目前，DNL343治疗ALS的2b/3期临床试验正在进行中。 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致命的神经退行性罕见病，它还有一个我们更加熟悉的俗称：“渐冻症”。学术经纬2024-03-14渐冻症 first-in-class 血脑屏障
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《自然》子刊研究揭示血源性李斯特菌固有免疫逃逸机制前沿研究李斯特菌能够穿透机体的多重生理或免疫屏障，严重时可进入血液循环诱发脑膜炎、败血症等致命性疾病，然而对于血液中的李斯特菌如何逃逸机体固有免疫监视尚不清楚。 该研究利用高分辨活体显微成像技术可视化阐明了李斯特菌在体内感染的动态过程及其逃逸肝脏枯否细胞和中性粒细胞免疫监视的机制 ，并揭示I型干扰素抑制中性粒细胞集群反应是导致病毒易继发细菌感染的潜在原因。 在病毒细菌共感染模型中，病毒诱发的IFN-I同样可以导致中性粒细胞集群反应受损，从而加重继发性李斯特菌感染。学术经纬2024-03-14粒细胞 脑膜炎 败血症
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瘙痒难忍、皮肤肿胀……这个年龄段高发！JAMA：关注荨麻疹的4大类“克星”前沿研究荨麻疹可急性发作（6周）或慢性发作（持续时间＞6周，通常为几年），可由特定外部因素触发，如寒冷、摩擦、炎热、运动、紫外线等。 近日，《美国医学会杂志》（ JAMA ）发表关于 慢性自发性荨麻疹 的综述 ，阐述了慢性自发性荨麻疹的症状、诊断和治疗临床最近进展，特别是 4大类治疗策略： 第二代H1抗组胺药、奥马珠单抗、 全身性皮质类固醇和新型治疗方式 ， 以期为临床实践提供参考。 慢性自发性荨麻疹 患者如出现单个风团，直径在几毫米到几厘米（巨大风团）不等，单天 出现后几个小时即可消失，但如果是血管性水肿，则通常会持续1~3天。学术经纬2024-03-14H1 慢性自发性荨麻疹 皮肤肿胀
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首次应用于胰腺癌，纳米刀消融技术提供更高效安全肿瘤治疗方案！前沿研究日前，北京大学国际医院肿瘤微创科郑加生教授成功为两名晚期癌症患者施行了肿瘤微创手术。 尤为引人注目的是， 其中一名胰头癌患者接受了北京地区首例正式应用于临床的“纳米刀消融术”，开启了胰腺癌等危险部位肿瘤微创治疗新篇章。 作为国家卫生健康委《肿瘤消融治疗技术管理规范》专家组的领航者，同时也是科技部肿瘤微创治疗产业技术创新战略联盟的理事长，郑加生教授在肿瘤微创治疗领域深耕39载，累计完成肿瘤微创介入手术超过5万例，其中肿瘤微创消融手术高达1.4万余例，用针的微创闭合式手术技术开启了保人体解剖结构、保器官生理功能、治病不致残肿瘤治疗新模式。动脉网-最新2024-03-14胰腺癌 纳米刀消融技术
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首次应用于胰腺癌，纳米刀消融技术提供更高效安全肿瘤治疗方案！前沿研究日前，北京大学国际医院肿瘤微创科郑加生教授成功为两名晚期癌症患者施行了肿瘤微创手术。 尤为引人注目的是， 其中一名胰头癌患者接受了北京地区首例正式应用于临床的“纳米刀消融术”，开启了胰腺癌等危险部位肿瘤微创治疗新篇章。 作为国家卫生健康委《肿瘤消融治疗技术管理规范》专家组的领航者，同时也是科技部肿瘤微创治疗产业技术创新战略联盟的理事长，郑加生教授在肿瘤微创治疗领域深耕39载，累计完成肿瘤微创介入手术超过5万例，其中肿瘤微创消融手术高达1.4万余例，用针的微创闭合式手术技术开启了保人体解剖结构、保器官生理功能、治病不致残肿瘤治疗新模式。动脉网2024-03-14胰腺癌 纳米刀消融技术
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超广角荧光素眼底血管造影成像适合评估糖尿病视网膜病变进展风险前沿研究随着视网膜成像技术的进步，现在可以评估更大范围的视网膜区域，增强了评估糖尿病视网膜病变（DR）进展风险的能力。 2022年，由DRCR视网膜网络（DRCR Retina Network）牵头的一项名为Protocol AA的观察性纵向研究，旨在使用超广角（UWF）成像来检测是否存在主要位于周边的病变，以识别DR进展风险较高的眼睛。 本研究显示，主要位于周边的病变，特别是严重的出血/微动脉瘤和视网膜内微血管异常，与糖尿病视网膜病变的进展有很强的相关性，这强调了使用超广角荧光素血管造影（FA）成像来评估这些患者的价值。医信眼科2024-03-14糖尿病视网膜病变
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AI制药，正在批量制造高价BD！审批动态近日，石药集团就一款临床前创新小分子脂蛋白(a) (Lp(a)) 抑制剂YS2302018，与阿斯利康签订独家授权协议。 根据协议条款， 石药集团将收取1亿美元的预付款，并有权收取最高3.7亿美元的潜在开发里程碑付款以及最高15.5亿美元的潜在销售里程碑付款 。 根据协议条款， 基因泰克将支付8.5亿美金首付款，这刷新了AI制药的首付款纪录 。动脉网-AI2024-03-14AI制药
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AI制药，正在批量制造高价BD！审批动态近日，石药集团就一款临床前创新小分子脂蛋白(a) (Lp(a)) 抑制剂YS2302018，与阿斯利康签订独家授权协议。 根据协议条款， 石药集团将收取1亿美元的预付款，并有权收取最高3.7亿美元的潜在开发里程碑付款以及最高15.5亿美元的潜在销售里程碑付款 。 根据协议条款， 基因泰克将支付8.5亿美金首付款，这刷新了AI制药的首付款纪录 。动脉网2024-03-14AI制药
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盟科药业：自主研发的抗菌新药MRX-5澳大利亚I期临床试验圆满完成临床研究盟科药业自主研发的拟用于治疗非结核分枝杆菌感染（NTM）的新型苯并硼唑类抗菌药MRX-5在澳大利亚的I期临床试验已顺利完成，并达到预期目标。 近年来，NTM的发病率呈增长趋势，已成为威胁人类健康的重要公共卫生问题之一。 近日，上海盟科药业股份有限公司（“盟科药业”，688373.SH） 自主研发的拟用于治疗非结核分枝杆菌（non-tuberculous Mycobacteria，NTM）感染的新型苯并硼唑类抗菌药MRX-5在澳大利亚的I期临床试验已顺利完成，并达到预期目标 。盟科2024-03-14结核分枝杆菌 感染 I期
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