如果健康人群中有其他心血管风险因素（如高血压、糖尿病、吸烟习惯等）， 医生可能会根据综合评估的结果，考虑使用他汀类药物。 “有病治病，没病强身”的光环，如今也照耀在了“神通广大”的GLP-1药物Zepbound（有效成分tirzepatide）上。 最新的研究结果显示，礼来的肥胖症药物Zepbound具有显著降低特定人群罹患2型糖尿病风险的功效。

SpringWorks Therapeutics今天宣布，美国FDA已接受该公司在研MEK抑制剂mirdametinib的新药申请（NDA），用于治疗神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的成人和儿童患者，FDA同时授予该申请优先审评资格。 该申请的PDUFA目标日期为2025年2月28日。 根据新闻稿， mirdametinib有可能成为用以治疗NF1-PN成人患者的首个获批药物，并有望成为儿童NF1-PN患者的“best-in-class”疗法。

诺华（Novartis）今天宣布其V-MONO临床3期试验达到主要终点。 其每年两次给药的 小干扰RNA（siRNA） 疗法Leqvio（inclisiran）作为单药，可显著降低中、低风险动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，这些患者此前未接受降脂治疗。 诺华将向美国FDA等监管机构递交试验结果，并在未来的医学会议上公布详细数据。

Flagship创立的Quotient Therapeutics公司将与辉瑞合作进行两个研究项目。 双方将分析患者组织中发生的体细胞突变，以指导心血管和肾脏疾病潜在变革性疗法的发现和开发。 Flagship旗下的药物发现与开发部门Pioneering Medicines负责领导与辉瑞的战略合作，包括推动探索过程，快速发现基于Flagship多样化生物平台和模式的潜在药物开发项目。

精神分裂症口服疗法2期临床试验结果积极，即将进入3期临床试验。 Neurocrine Biosciences和Nxera Pharma今日共同宣布，在研疗法NBI-1117568（NBI-'568）在成人精神分裂症患者中进行的2期临床试验获得积极的顶线数据。 新闻稿指出， NBI-'568是首个用于治疗精神分裂症的口服选择性M4型毒蕈碱受体激动剂。

拜耳和NextRNA Therapeutics今天宣布， 双方已达成一项总额近5.5亿美元的合作和许可协议，将共同开发两项靶向 长链非编码RNA（lncRNA） 的潜在"first-in-class"小分子疗法 ，进一步增强拜耳的精准肿瘤学研发管线。 NextRNA是一家生物技术公司，专注于开发变革性药物以治疗lncRNA驱动的肿瘤学和神经科学疾病。 失调的lncRNA会募集RNA结合蛋白（RBP）来驱动疾病的病理过程。

一篇名为“ Manufacturing CD20/CD19-targeted iCasp9 regulatable CAR-TSCM cells using a Quantum pBac-based CAR-T engineering system ”的文章报道了 利用基于 piggyBac 转座子的载体 Quantum pBac （ qPB ） ，开发了一种无病毒的细胞工程系统，用于开发和生产多重 CAR-T 疗法。 在小鼠模型中，CARiC9-20/19 CAR-T细胞显示出增强的抗肿瘤效果，且可通过iCasp9自杀基因安全控制，小鼠的存活时间显著延长，特别是在高剂量组中，CAR-T细胞的治疗导致肿瘤完全清除，并且小鼠在整个试验期间均未复发。 整体而言，本研究展示了利用qPB系统制造CAR-TSCM细胞的可行性，这为生成高效、持久的CAR-T细胞疗法提供了一种新的策略。

成为医麦优品会员，免费参展2025IBIEXPO。 这是药明巨诺针对倍诺达 ® 递交的第三项上市许可申请，并成为首个在中国批准用于治疗r/r MCL患者的细胞治疗产品。 倍诺达 ® 于2022年3月被NMPA授予治疗r/r MCL的突破性治疗药物认定，并于2023年12月获得优先审评资格。

扫码预约报名，锁定限量免费门票。 各区市场监管局、临港新片区市场监管局，稽查局、药审中心、食药检院、监测中心：。 上海市药品监督管理局。

近日，中国生物制药（1177.HK）下属企业正大天晴药业自主研发的1类创新药盐酸安罗替尼胶囊联合派安普利单抗用于晚期肝细胞癌一线治疗的III期临床研究已完成方案预设的期中分析， 独立数据监查委员会（IDMC）判定主要研究终点无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）均达到方案预设的优效界值 。 这是全球第2个口服多靶点小分子TKI联合免疫药物组合用于一线晚期肝细胞癌取得成功的III期研究。 据2022年全球癌症数据统计，原发性肝癌位居全球恶性肿瘤发病率第6位，死亡率第3位，其中，中国原发性肝癌新发病例数达367657例，约占全球新发病例数的42.5%，患者疾病负担沉重 。