强生（Johnson & Johnson）今日宣布，已向美国FDA提交了一份生物制品许可申请（BLA），寻求全球首次批准其在研的新生儿Fc受体（FcRn）靶向抗体疗法nipocalimab，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）。 根据此前的新闻稿，该疗法是在抗体阳性gMG患者（包括抗AChR+、抗MuSK+和抗LRP4+患者）中，与标准治疗（SOC）联合使用时，在改善患者日常生活活动（MG-ADL）评分方面上 显著优于安慰剂 的首个FcRn阻断剂。 重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫疾病，全球约有70万名患者受到其影响。

Gain Therapeutics今天宣布其用于治疗帕金森病（PD）的在研变构小分子GT-02287在1期试验中获得积极结果。 分析显示， 该口服疗法能够穿越血脑屏障并与靶标结合，同时展现良好的安全性与耐受性。 GT-02287是Gain Therapeutics的主要候选药物，正在开发用于治疗伴有或不伴有 GBA1 突变的帕金森病。

Lp （ a ） 水平与动脉粥样硬化以及钙化性主动脉瓣狭窄具有因果关联。 《中国血脂管理指南（2023年）》推荐以30 mg/dL作为中国人群Lp(a)的风险截点值。 中国的Lp （ a ） 相关流调与人群分布数据显示，30.6%的人群≥30 mg/dl，其中＞50 mg/dl的比例更低 。

拜耳（Bayer）公司今日宣布，首例患者已入组全球性3期临床试验SOHO-02。 BAY 2927088是一种口服、可逆性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能够强效抑制突变的HER2，包括 HER2 外显子20插入突变和 HER2 点突变，同时也能抑制表皮生长因子受体（EGFR）。 SOHO-02是一项全球性、开放标签、随机、多中心3期临床试验，旨在评估BAY 2927088作为晚期NSCLC成人患者一线治疗的疗效和安全性，这些患者的肿瘤携带激活性HER2突变。

文 l 中肽生化 近日，礼来在《Nature Medcine》期刊上发表了GLP-1R/GCGR/GIPR激动剂Retatrutide（LY3437943）治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD，旧称非酒精性脂肪性肝病（NASLD））的IIa期研究（NCT04881760）数据。 从2021年5月20日至2022年11月22日，共338例患者入组接受了Retatrutide（1/4/8/12mg，每周1次）或安慰剂治疗。 子研究的疗效和安全性分析人群包括98例患者，其基线平均肝脏脂肪含量为19.1%。

在这里我们 基于最新口服PROTACs设计指导原则研究进展，详细总结了一系列药物设计的指导原则 ，希望可以为药物研发提供科学基础和方向指引。 Lipinski “五规则”。 基于上述分析，在1997年Christopher A.Lipinski提出 Lipinski“五规则”（Ro5）（图1），用以预测小分子药物的口服生物利用度。

基于RNA的疫苗创下了历史上最快疫苗研发时间的记录，从开发到获FDA上市仅仅用时一年时间。 发现了核苷碱基修饰的科学家更是凭此获得了2023年诺贝尔奖。 顶尖国际期刊 Nature 发文称“circRNA是RNA疗法的下一代重磅技术”。

成为医麦优品会员，免费参展2025IBIEXPO。 吉源生物表示，这是国内首次 基因修饰间充质干细胞治疗2型糖尿病的临床试验获批，有望为糖尿病患者带来新希望。 而目前，市场上尚无获批的用于全面综合治疗的药物。

Bepirovirsen (GSK3228836，GSK836) 是 Ionis Pharmaceuticals 和 GSK合作开发用于慢性乙型肝炎治疗的一款非结合型反义寡核苷酸（ASO），靶向所有HBV RNA，包括HBV信使RNA和前基因组RNA。 此前公布的Phase 2b期临床试验（B-Clear）显示，在稳定接受核（苷）酸类似物（NA）治疗的慢乙肝患者中，经过与24周的 Bepirovirsen （ 300mg w/LD（使用负荷剂量） ）联合用药后，有28%的慢乙肝患者实现 HBsAg < LLOQ 和 HBV DNA < LLOQ，而停药24周后有9%的慢乙肝患者达到主要终点，多达75%的参与者在停止治疗后复发。 基线HBsAg水平较低的参与者更有可能达到主要终点（在接受稳定NA治疗且基线HBsAg≤1000 IU/mL的参与者中，高达16%的人达到了主要终点）。

2020年8月1，强生以65亿美元收购生物技术公司Momenta，获得Nipocalimab（当时处于三期临床阶段，彼时研发管线如下）在内的自免研发管线。 三期临床Vivacity-MG3中，经过24周治疗，Nipocalimab+标准治疗、安慰剂+标准治疗组，重症肌无力日常生活量表（MG-ADL）分别下降4.70、3.25，差值Wie2.45，p值为0.002。 Argenx的Efgartigimod为目前唯一一款已经上市的FcRn靶向药物，2023年销售额12亿美元，今年上半年销售额8.76亿美元，这还是仅依靠gMG一个适应症实现的。