lncRNA是一类长度大于200个核苷且不具备蛋白质编码能力的核糖核酸分子，目前已有大量的细胞与动物模型揭示了多个lncRNA以不同的分子机制参与基因表达调控，然而临床上由于lncRNA表达缺陷而导致遗传学疾病的直接证据还很少，lncRNA的生理病理学意义有待明确。 2024年10月24日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心 陈玲玲 研究员受邀在 The New England Journal of Medicine 上发表了题为 Linking a Neurodevelopmental Disorder with a lncRNA Deletion 的科学评述 （Science Behind the Study） ， 介绍了Ganesh等同期发表的关于长非编码RNA（lncRNA） CHASERR 单倍剂量不足导致神经发育疾病的科学依据，并论述了 CHASERR 剂量效应的生理病理学意义。 Ganesh et al 报道了三例因 CHASERR 单倍体缺陷引起剂量不足而导致严重神经发育缺陷的儿童临床病例 。

过去一年，我们为超过200个用户提供了SPIDER实验技术服务，获得了很好的反馈和口碑。 现在，我们正式推出SPIDER TM 试剂盒，以更高的性价比、更大的灵活性，服务更多的用户。 2024年10月30日（星期三）晚19：00 ，我们将举行 SPIDER TM 试剂盒新品发布会。

水熊虫 ，是缓步动物的俗称，为微小的无脊椎动物，大部分体长不超过1毫米，通体透明，有4对短而粗的足，末端有爪子、吸盘或脚趾。 目前已报道的水熊虫近1500余种，它们可耐受超强辐射、高温、高压、低温、干燥等多种极端环境 【3】 ，这些耐受特性具有很高的科学研究价值和生物医学应用价值。 研究其极端环境耐受机制有助于深入理解生物体在极端环境中存活的适应性进化机制，拓展我们对生命本质和极限的认识。

百诚医药通过专业、高效的技术服务，助力合作伙伴温岭市创新生物医药科技股份有限公司盐酸美金刚口服溶液获批。 盐酸美金刚口服溶液适用于治疗中重度至重度阿尔茨海默型痴呆。 研究表明，谷氨酸能神经递质功能障碍（尤其是NMDA受体功能损害时）会表现出神经退行性痴呆的临床症状和疾病进展，本品的主要成分为盐酸美金刚，是一种电压依赖性、中等程度亲和力的非竞争性NMDA受体拮抗剂，可以阻断谷氨酸浓度病理性升高导致的神经元损伤。

根据摩熵数据统计，2024.10.14-2024.10.20期间全球TOP10创新药研发进展包括：第一三共德曲妥珠单抗在中国获批肺癌新适应症；海创药业HP568片获批乳腺癌临床；默克M9140在中国获批临床；默沙东sotatercept在中国申请上市；原启生物OriC613获批实体瘤临床等。

根据摩熵数据统计，2024.10.14-2024.10.20期间，全球医药大健康行业共发生投融资事件43起，其中创新药类融资共14起，医疗/医药技术投资热度也较高，本周占比为42%，为18起。国内医药大健康行业共发生投融资事件12起；其中礼新医药、平方和、丹诺医药、睿健医药融资金额在1亿元人民币以上。本周国内创新药大类，干细胞技术、生物技术为热点。

IBI302在II期研究中展现出了积极的治疗效果，并且展现了长间隔的给药潜力。 在nAMD治疗领域，VEGF药物已成为重要治疗手段，但存在药物频繁注射的问题，此次IBI302展现出的长间隔给药潜力，或将对眼科VEGF赛道带来新的竞争格局。 差异化竞争优势，助力IBI302出圈。

根据摩熵数据统计，2024.10.14-2024.10.20期间国内医药大健康行业政策频出，包括影像超声设备、滴眼剂包装及阻菌技术要求、医保用药管理、医用耗材采购等指导原则及通知，其中乳房植入体和放射性治疗药物的风险管理指导原则备受关注。

近期，大睿生物在第20届寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布了在肝外中枢神经系统（CNS）递送的小干扰RNA（siRNA）的开创性数据。 APOLLO是大睿生物的肝外中枢神经系统递送平台，该平台利用配体siRNA生物偶联物实现组织特异性递送。 通过新型受体靶向偶联siRNA，在非人灵长类动物（NHP）的鞘内（IT）给药后，可在中枢神经系统的多个不同区域实现高达87%的目标蛋白敲低。

2024年10月24日，华赛伯曼First-in-Class的TIL细胞治疗产品HS-IT201治疗晚期实体肿瘤的临床试验启动会在青岛大学附属医院（青大附院）顺利召开。 HS-IT201基于华赛伯曼 PowerTexp ® 和TMExpT ® 两大核心平台开发 ，是全球首款兼具肿瘤微环境（TME）调节、自我激活和靶向拓展的TIL细胞治疗产品。 创新的分子设计在传统TIL细胞的优势基础上，进一步提升体内存续和肿瘤杀灭能力。