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全球首款IDH双靶点创新药在博鳌乐城实现“亚洲首用”临床研究施维雅是一家由基金会管理的国际集团，以服务人类健康为宗旨，期望为患者和世界可持续发展带来意义深远的社会影响。 因此，集团将超过70%的研发预算用于开发肿瘤靶向和创新疗法。 神经科学和免疫炎症是未来集团持续增长的动力。施维雅2024-03-14博鳌乐城
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一天两家MNC官宣！诺华、武田如何描绘「细胞疗法蓝图」？公司动态2024年11月20日， Vyriad宣布与诺华达成战略合作 ，以发现和开发体内嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。 根据协议条款，诺华专注于将Vyriad识别和开发的体内 CAR-T 细胞疗法推进临床，Vyriad 将获得选择项目的预付款、里程碑付款和分级版税。 无独有偶，另外一家临床阶段公司 Alloy Therapeutics（“Alloy”）宣布，公司与武田达成战略合作与许可协议， 共同开发诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生的 CAR-T细胞平台 (iCAR-T) 和 CAR-NK 平台 (iCAR-NK)，用于实体和血液肿瘤。药渡2024-03-14细胞疗法
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lncRNA研究进展盘点丨20241125期前沿研究转录组规模的RNA靶向CRISPR筛选揭示了人类细胞中必需的lncRNAs。 然而，大多数长链非编码RNAs（lncRNAs）的功能作用仍然不清楚。 本研究使用RNA靶向CRISPR-Cas13筛选，探索了∼6,200个lncRNAs的缺失如何影响五种人类细胞系的细胞适应性，并鉴定了778个具有特定背景或广泛必要性的lncRNAs。锐博生物2024-03-14lncRNA
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有望打破这种病“无药可治”局面！NEJM：基因疗法改善多个心功能指标前沿研究Danon病是一种严重的多系统疾病，通常由溶酶体蛋白酶-2（ LAMP2 ）突变引起，导致 LAMP2蛋白减少或完全缺失 。 Danon病极其罕见，从1981年至今，全球仅约500例相关案例报道，2012年北京协和医院才首次诊断并报道了中国第一例Danon病。 当前还没有治疗 Danon 病 的特定疗法 。药明康德2024-03-14LAMP-2 基因疗法 NEJM
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首款！默沙东抗肿瘤新药HIF-2α抑制剂国内获批上市审批动态HIF-2α抑制剂研发现状。 HIF-2α抑制剂的作用机制主要在于抑制HIF-2α的转录和表达，从而阻断其与下游靶基因的相互作用，减少肿瘤细胞的增殖和血管生成。 Belzutifan作为首款获批的HIF-2α抑制剂，具有显著的优势和特点。药渡2024-03-14HIF-2α 肿瘤 肿瘤新药
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一次注射有效半年的下一代RNAi疗法；12周减少肝脏脂肪近70%的MASH疗法…… | 一周盘点临床研究2. 抗体偶联药物PYX-201在一项1期临床试验中，在头颈部鳞状细胞癌患者中的疾病控制率（DCR）达100%，客观缓解率（ORR）达50%。 Alnylam Pharmaceuticals公司公布了其下一代RNAi疗法nucresiran（曾用名ALN-TTRsc04）用于治疗转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性患者的1期临床研究的 最新数据 。 Nucresiran通过Alnylam专有IKARIA平台所开发，旨在迅速降低突变型和野生型TTR的水平，从根本上治疗ATTR淀粉样变性。药明康德2024-03-14TTR 转甲状腺素蛋白 头颈部鳞状细胞癌
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明日下午3点！加速商业化进程——创新药临床后期CMC关键策略临床研究在新药开发中，CMC（化学、生产、控制）担任着重要角色，创新药开发到了临床后期阶段，CMC工作通常聚焦于可放大的工艺、好的质量研究、清晰的质量目标以及一体化解决方案等方面，但无论是原料药、制剂、分析乃至申报资料撰写都极具挑战。 合全药业在赋能客户新药开发的过程中，积累了大量的从早期开发推进至后期并成功申报的经验，目前管线中正在支持68个商业化项目。 本次研讨会免费对外开放，请长按下方二维码报名，快速进入直播通道。药明康德2024-03-14CMC
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中药研究首登《柳叶刀》，20年老药被证无效?临床研究近日，“中风醒脑方”被证实对急性脑出血无效的研究，让全球医学界的目光都聚焦在了国际顶尖医学刊物《柳叶刀》上。 这是《柳叶刀》创刊200年来， 首次刊登中草药多中心临床试验 ，因此引起广泛关注，但这次“首秀”，并没有为中医药带来多少掌声，反而引发了许多争议。 对中医中药的影响是个案还是推翻？药渡2024-03-14医学界 脑出血 中药
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AI设计创新药物类型，新锐获得1300万美元融资医药投融资日前，Aizen Therapeutics公司走出隐匿模式，推出由其创新药物发现平台DaX支持的早期开发项目。 新闻稿指出，DaX平台由加州理工学院教授David Van Valen博士及Aizen的研究团队开发，是 首个针对镜像肽（mirror peptides）的计算蛋白设计模型。 新闻稿指出，DaX是首个针对镜像肽结构基础的蛋白质设计模型。药明康德2024-03-14AI
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CGT赛道群雄逐鹿，合适且高质量的病毒载体是破局关键前沿研究在细胞和基因治疗研究中，病毒基因导入平台成为主要的基因导入手段。 目前常用的病毒载体包括慢病毒、逆转录病毒、腺相关病毒、腺病毒等等。 与逆转录病毒和腺病毒相比，慢病毒和腺相关病毒因为安全性较好，使用比例大幅提升。医麦客2024-03-14腺病毒 CGT 病毒载体
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