Vironexis Biotherapeutics今日走出隐匿模式，推出其TransJoin腺相关病毒（AAV）基因疗法平台，并展示了治疗血液癌症、预防实体瘤转移以及癌症疫苗等十余款候选产品。 Vironexis首个候选基因疗法VNX-101的IND申请已经获得美国FDA的许可。 该产品用于治疗CD19阳性急性淋巴细胞白血病。

吉利德科学（Gilead Sciences）今日宣布，其第二项关键3期PURPOSE 2试验的中期分析结果显示， 接受该公司每半年注射一次的HIV-1衣壳抑制剂lenacapavir的患者，有99.9%未感染HIV ，且其预防HIV感染的效果，优于现有每日一次口服疗法。 根据此积极结果，独立数据监测委员会（DMC）建议吉利德在中期分析时停止该试验的盲法阶段，并向所有受试者提供开放标签的lenacapavir。 根据新闻稿，吉利德预计在2024年底前向全球监管单位递交lenacapavir的上市申请，以支持该疗法在2025年上市，成为首款每年两次的HIV预防选择。

日前，强生（Johnson & Johnson）宣布美国FDA已批准Tremfya（guselkumab）用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。 根据新闻稿， Tremfya是首个获批用于治疗活动性溃疡性结肠炎的双作用机制白细胞介素-23（IL-23）抑制剂。 在关键的QUASAR项目中，该药物显示出具有高度统计学意义的内镜缓解率。

赛诺菲（Sanofi）今日宣布，已与RadioMedix和Orano Med达成总额约3.2亿欧元的独家许可协议，将共同开发基于同位素铅（lead）的放射性配体疗法（RLT）用于癌症治疗。 这次赛诺菲、RadioMedix和Orano Med之间的合作主要聚焦于后期临床项目AlphaMedix（ 212 Pb-DOTAMTATE），该项目目前正在接受评估用于治疗无法切除或转移性、进展性生长抑素受体表达神经内分泌肿瘤（NET）的成年患者。 美国FDA在近日授予 AlphaMedix 突破性疗法认定（BTD），用以治疗 未接受过肽受体放射性疗法的 胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）患者。

3个月缓解阿尔茨海默病症状，NK细胞疗法早期临床结果积极。 NKGen Biotech今日公布了其自体增强型自然杀伤（NK）细胞疗法troculeucel用于治疗中度阿尔茨海默病（AD）的1/2a期临床试验中1期患者队列的中期数据，并宣布完成了2期试验的首位患者给药。 1期患者队列已显示出积极的中期结果，三位患者在接受60亿细胞治疗的三个月后，均未发生与药物相关的不良反应。

EGFR 19号外显子缺失或21号外显子L858R突变一线治疗。 一线全身治疗前 EGFR 突变其他推荐方案新增“埃万妥单抗+拉泽替尼（1类）”，优选药物依旧是奥希替尼。 本次更新后，一线治疗方案调整至九个。

靶点 PDE10A 机制探索。 磷酸二酯酶（ PDE ）庞大的家族成员 为不同疾病领域新药开发提供多种极具潜力靶点。 PDE10A 是一种主要存在于纹状体多巴胺能神经元中的磷酸二酯酶，可终止多巴胺与 D1 和 D2 受体结合所诱导的细胞内信号，因此，被认为是治疗精神分裂症的潜在靶点。

寡核苷酸偶联抗体（Antibody oligonucleotide conjugates, AOC） 从分类上属于偶联抗体的一种，类似于目前火热的 抗体 偶联 药物 （Antibody drug conjugates, ADC），为寡核苷酸（siRNA或者ASO等）通过定点偶联或非定点偶联在特定靶向性的抗体或抗体片段上（例如可与Transferrin receptor结合的FC片段）构建。 使用抗体递送Oligo药物的理念最早可以追溯到2005年，那年哈佛大学的Judy Lieberman使用靶向HIV-1衣壳蛋白mRNA的siRNA，将其偶联在抗体FAB片段上，采用基于电荷吸附的鱼精蛋白（protamine）的偶联方式。 这个AOC药物的原型成功的将降低了被感染T细胞的HIV病毒表达量，发表在Nature Biotechnology上 。

基于寡核苷酸的基因疗法因其在调控基因表达方面的独特优势，在过去几年中如火如荼地发展。 寡核苷酸药物的引入拓宽了疾病治疗的手段和边界，为许多疾病的治疗带来了新的希望。 然而，未修饰的寡核苷酸由于其高分子量、高亲水性和负电荷，以及体内稳定性低和 非特异性积累问题 ，导致很难穿过细胞膜和血脑屏障。

由于实体瘤CAR-T体内 扩增困难、对肿瘤组织的浸润不足、肿瘤微环境的免疫抑制 及实体瘤安全有效的 靶点少 等问题，实体瘤治疗一直是CAR-T疗法难以逾越的一座高峰。 为了解决实体瘤治疗的痛点问题，国内外研发人员另辟蹊径，开始寻找CAR-T之外的研发点。 自然杀伤（NK）细胞就是其中一个重要的方向，其表达的PD-L1水平较低，几乎不会引起免疫抑制。