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  • CAR-T疗法应用于自身免疫性疾病领域,能否展现“治愈”潜力?
    前沿研究
    嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T 细胞疗法)是指通过向T细胞中导入人工设计CAR分子,赋予T细胞靶向功能,再将这种改造后的CAR-T细胞回输到患者体内进行治疗。 这个疗法最初来自于1989年,科学家Gross G 、Waks T和Eshhar Z将表达特定抗体的基因序列赋予细胞毒性T细胞(CTL),给予T细胞识别半抗原——2,4,6-三硝基苯基(TNP)的能力,使得T细胞实现了抗原特异性的、非主要组织相容性复合物(MHC)限制的活化及其效应的增强。 包括美国FDA在内的多个国家药监部门已经批准了多达300 个以上的CAR-T 细胞治疗临床实验的项目,也有部分CAR-T细胞已上市生产。
    医学新视点
    2024-03-14
    自身免疫性疾病 CAR-T
  • 影响全球约10亿人!NEJM:新药让1/3患者偏头痛发作天数减少至少50%
    前沿研究
    既往研究发现,垂体腺苷酸环化酶激活性多肽(PACAP)是导致偏头痛发病的潜在介质,PACAP增加可诱导患者偏头痛发作。 因此,阻断PACAP信号传导可能是预防偏头痛发作的具有前景的药物靶点。 Lu AG09222是一种人源化单克隆抗体,可通过与PACAP的两种亚型相结合,抑制其受体介导的信号传导。
    医学新视点
    2024-03-14
    PACAP 偏头痛 NEJM
  • 一举两得,降糖又降心血管风险!JACC近150万人研究支持优先用这两类药
    临床研究
    然而,目前尚缺乏头对头临床试验的证据,以证实SGLT2i和GLP-1RA及其他二线降糖药物的有效性。 近日, JACC 发表的一项研究显示, 对患有2型糖尿病合并CVD的患者,SGLT2i和GLP-1RA能降低心血管风险,这两类药物的效果均优于二肽基肽酶-4抑制剂(DPP-4i),而DPP-4i的效果又优于磺脲类药物。 这些发现建议,在已确诊心血管疾病的患者中,GLP-1RA和SGLT2i应被优先考虑作为二线治疗药物。
    医学新视点
    2024-03-14
    心血管风险 降糖 JACC
  • 附属北京安贞医院李玉琳教授团队发现扩张型心肌病新致病基因
    前沿研究
    近日,首都医科大学附属北京安贞医院李玉琳教授团队在《Journal of Clinical Investigation》上发表了题为“Frameshift variants in C10orf71 cause dilated cardiomyopathy in human, mouse, and organoid models”的研究论文,发现C10orf71是扩张型心肌病新致病基因,其突变通过干扰心脏形态建成和心肌细胞收缩导致扩张型心肌病。 遗传因素是扩张型心肌病(DCM)的重要风险因素,过去30年的研究部分揭示了DCM的遗传病因,鉴定了不同类别的致病基因,包括肌节和Z盘蛋白、细胞骨架复合体、转录因子等的编码基因。 体内外功能分析发现C10orf71敲除小鼠在胚胎发育过程中心脏形态异常,成年后心脏功能障碍,心肌收缩相关蛋白表达和剪接改变;C10orf71缺失的小鼠原代心肌细胞表现出收缩功能受损;携带C10orf71功能缺失性突变的人诱导多能干细胞来源的心肌细胞和心脏类器官也表现出收缩缺陷。
    首都医科大学
    2024-03-14
    首都医科大学附属北京安贞医院 dilated cardiomyopat 李玉琳
  • 尾气变丁醇!合成生物初创获数千万元融资
    医药投融资
    近日,生物制造企业 食气生化 宣布完成 数千万元Pre-A轮 融资,明德资本担任独家顾问。 本轮融资资金主要用于工程团队扩容、中试装置建成后运行维护,以及千吨级示范产线的前期准备等。 据了解,目前公司已启动新一轮融资。
    合成生物学态势+
    2024-03-14
    尾气变丁醇 合成生物
  • 架构调整!阿斯利康全渠道事业部纳入BBU;10亿美元!礼来与Haya达成合作,开发黑暗基因组RNA疗法
    交易并购
    No.1 / 诺和诺德每周一次长效生长激素中国上市申请获受理。 2024年9月5日,诺和诺德长效生长激素帕西生长素注射液(somapacitan,英文商品名:Sogroya)的上市申请获得中国国家药监局(NMPA)受理。 帕西生长素是一种每周1次的长效生长激素类似物,此前已于2020年8月获美国FDA批准用于治疗成人生长激素缺乏症(AGHD)。
    GBIHealth
    2024-03-14
    生长激素 BBU 黑暗基因组RNA疗法
  • FDA审评:repotrectinib胶囊溶出方法区分力的设计
    审批动态
    2023.11.27。 根据现有的24个月长期稳定性数据,申请人拟定的药物产品在20°C至25°C(68°至77°F)储存时的36个月保质期,允许在15-30°C(59°-86华氏度)之间进行短暂偏离是可以接受的。 所有的临床研究都使用了拟定的处方制剂。
    蒲公英Ouryao
    2024-03-14
    repotrectinib FDA
  • 四川:15批次药品不合格
    招标采购
    蒲公英「药品不合格公告」专栏→。 品种: 麻杏止咳片; 蒲公英(3批次)、 僵蚕(2批次) 苍术、当归、地骨皮、净山楂、款冬花(蜜款冬花)、龙眼肉、桑枝、山药、炙甘草。 经资阳市食品药品检验检测中心检验,标示为四川生乐制药有限公司生产的1批次桑枝不符合规定,不符合规定项目为总灰分。
    蒲公英Ouryao
    2024-03-14
    四川
  • 百令颗粒等3品种转换非处方药公示
    招标采购
    用于肺肾两虚引起的咳嗽、气喘、腰背酸痛;慢性支气管炎的辅助治疗。 一次1~3袋,一日3次。 监测及文献数据显示,百令制剂可见以下不良反应报告:胃肠系统:口干、恶心、呕吐、消化不良、胃扩张、胃食管反流病、胃肠气胀、腹痛、腹泻、腹胀、腹部不适、便秘等。
    蒲公英Ouryao
    2024-03-14
    百令 咳嗽 慢性支气管炎
  • 【官方问答】B证企业验证批次药品可否上市销售
    研发注册政策
    回答: 根据《药品生产监督管理办法》第五十二条:“通过相应上市的药品生产质量管理规范符合性检查的商业规模批次,在取得药品注册证书后,符合产品放行要求的可以上市销售”;。 蒲公英Ouryao视频号。 我们上线了蒲公英Ouryao视频号,每期3分钟,学习制药英语,用制药点燃你的语言星球。
    蒲公英Ouryao
    2024-03-14
    B证企业
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