国家药监局副局长黄果13日表示，今年1至8月，我国共批准49个儿童药上市，儿童药上市速度加快。 这是黄果在当日举行的国务院新闻办公室“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上介绍的。 针对这些问题，国家药监局多措并举鼓励儿童药研发创新，规范药品说明书中儿童应用信息，努力满足儿童患者临床需求。

国家药监局局长李利9月13日表示，将加快临床急需创新药和医疗器械的审评审批，将符合条件的产品纳入优先审评审批程序，缩短技术审评、注册核查、注册检验等各环节时限，加快审批步伐。 这是李利在当日举行的国务院新闻办公室“推动高质量发展”系列主题新闻发布会上介绍的。 今年1至8月，国家药监局批准创新药品31个、创新医疗器械46个，比去年同期分别增长19%和12%。

人类表皮生长因子受体2（HER2）阳性的乳腺癌占所有乳腺癌的15%到20%，其中 多达50%的HER2晚期乳腺癌会出现脑转移 ，相比没有脑转移的乳腺癌，出现了脑转移的乳腺癌预后比较差。 因此对HER2阳性乳腺癌的脑转移灶治疗一直是一个问题。 一、T-DXd治疗乳腺癌的进展。

为指导和帮助研发单位在罕见疾病药物研发全程充分倾听患者声音，推动以患者为中心的罕见疾病药物研发和上 市，国家药品监督管理局药品审评中心组织制定了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》。 经国家药品监督管理局审核 同意并发布，自发布之日起施行。

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（扫码立即报名获取TIS2024免费票）。 肿瘤免疫治疗群雄并起，TCR疗法在实体肿瘤治疗中展现出了巨大潜力。 随着TCR蛋白药Kimmtrak (tebentafusp)和TCR-T细胞药Tecelra (Afami-cel)的陆续上市，TCR疗法终于全面进入商业化阶段，开启肿瘤免疫治疗新篇章。

TET2是一种双加氧酶，通过将DNA上的5-甲基胞嘧啶残基氧化为5-羟甲基胞嘧啶以促进胞嘧啶去甲基化，在调节正常造血功能中发挥重要作用。 在几乎所有的髓系恶性肿瘤中均能检测到TET功能丧失性 （LOF） 突变，最常见于慢性粒单核细胞白血病 （占所有突变的50~60%） ，且是克隆性造血 （CH） 中第二常见的遗传事件。 目前尚未确定针对TET2 LOF突变的治疗策略，部分原因在于未知负责其致癌表型的主要下游效应器。

胶原蛋白是哺乳动物体内丰度最高的蛋白质，通常可占人体总蛋白重量的30%左右 【1】 。 作为细胞外基质的主要有机组分，胶原蛋白是组织器官维持其基本结构的关键支撑材料，其在骨骼、软骨、皮肤、肌肉中均发挥着重要作用，其编码基因、翻译加工以及细胞外基质装配过程中的缺陷可导致这些器官与组织的严重疾病，例如成骨不全症 （osteogenesis imperfecta） 、骨软骨发育不良 （Osteochondrodysplasia） 、埃勒斯-当洛综合征 （Ehlers–Danlos syndrome） 等 【2】 。 胶原脯氨酸羟化过程主要由脯氨酸3-羟化酶 （P3H） 家族和脯氨酸4-羟化酶 （P4H） 家族的多个成员来实施，包括P3H1、P3H2、P3H3、P3H4，以及P4HA1和P4HA2等 【3】 ，其中P3H1的突变与成骨不全症高度关联 （图1） 。

Wnt信号通路是治疗骨质疏松的重要靶点，并且被证明可以通过调控糖代谢促进骨形成。 O-糖基化修饰是糖代谢重要分支-己糖胺合成 （HBP） 途径产生的一种蛋白质翻译后修饰。 体内O-糖基化修饰水平的失衡会导致多种人类疾病，包括癌症、神经退行性疾病和糖尿病等。

适应环境是生命的基本技能。 细胞适应（cell fitness）——细胞在特定环境中旺盛繁衍、发挥功能的能力。 科学家惯于把有强适应性、生长更旺盛的细胞称为”winner cell” (赢家细胞) 。