各级药品监督管理部门深入贯彻落实党中央、国务院关于加强药品安全的一系列决策部署，扎实推进药品安全巩固提升行动，持续加强药品监督管理，严厉打击药品领域违法犯罪行为，依法查处了一批重大案件，切实保障人民群众身体健康和用药安全。 现将4起药品违法案件典型案例公布如下。 一、沧州市任丘市源欧生物科技有限公司生产销售假药案。

根据百济神州研发代码的命名规则，每个新的字母代表一种新的Modality，无字母为小分子，“A”代表单抗，“B”代表双抗，“C”代表ADC，“R”代表重组蛋白（细胞因子等），BG-T187中的“T”应代表三抗。 百济神州最新研发管线中有3款三抗，BG-T187应为三抗c。 百济神州布局的多种药物形式中，只有细胞疗法、mRNA尚未进入临床阶段。

PD-1+化疗的标准治疗，再加入LAG-3没有带来副作用的增加。 PD-1+LAG-3+化疗带来临床获益的提升，尤其是在非鳞NSCLC患者中。 对于PD-L1≥50%的非鳞NSCLC患者，ORR和mPFS同样有所改善，但不及PD-L1 1-49%的患者人群。

诸多研究正在将 与自免相关的 炎症靶点和PROTAC两者相结合， 比较热门的靶点是 HDAC VI、IRAK3/4、PCAF、GCN5、JAK/ST AT 、RIPK2、STING、MIF、IKZF ， 针对这些靶点设计开发 用于自免治疗的 PROTACs ，在临床前阶段显示出 良好的体外效力 。 炎症可以是自身免疫性疾病的一个触发因素，也可以是其结果。 PROTAC （Proteolysis Targeting Chimeras，蛋白降解靶向嵌合体）是一种创新的蛋白质降解技术，其结构由三部分组成：一端是与目标蛋白（POI）结合的配体，另一端是与特定的E3泛素连接酶结合的配体，中间通过一个Linker（连接 子 ）相连。

2024年9月13日，根据CDE官网显示，受理了百利天恒递交的一类新药 BL-M08D1 的临床试验申请，根据百利天恒的项目命名规则，推测为一款单药ADC药物，其也成为 百利天恒今年申报的 第5款ADC药物 。 今年以来，百利生物持续加大对ADC药物开发的投入， EGFRxHER3双抗ADCBL-B01D1连开7项三期临床 （ 百利天恒EGFR/HER3双抗ADC启动第7项三期临床 ）。 同时申报了 四项ADC新药的IND申请，均已启动一期临床试验，同时还是多个新的ADC平台专利公布 ，可以说其在深耕ADC领域同时，也在悄然进行迭代。

近期， 根据CDE官网显示，受理了百济神州递交的两款一类新药的 临床试验申请， 两款应该均为冻干制剂 ，其中 BG-C477为靶向CEA的ADC药物 ， BG-T187可能为一款EGFR/MET三特异性抗体 。 2024年5月30日，PCT中专利进行更新，其中百济神州公布了CEA ADC药物的专利，内部项目号为BG-C477，针对适应症为胃癌和肺癌。 体外活性方面， BGA9962 无论是在CEA高表达细胞还是低表达细胞中均表现明显的肿瘤抑制活性。

这项研究由默多克儿童研究所(MCRI)领导，并发表在《自然--生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上。 该研究培育的人类血液干细胞可以产生与人类胚胎中非常相似的红细胞、白细胞和血小板。 The research, led by Murdoch Children's Research Institute (MCRI) and published in Nature Biotechnology, has overcome a major hurdle for producing human blood stem cells, which can create red cells, white blood cells and platelets, that closely match those in the human embryo.。

美国当地时间2024年9月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的IND申请。 这一批准标志着Usher综合征全球首个基于AAV的基因编辑药物研发取得了里程碑式的突破与进展。 Usher综合征主要分为三种类型，其中II型最为普遍，约占所有Usher病例的70%，其最常见致病基因为USH2A。

9 月 18 日，科伦药业公告称，公司的 地屈孕酮片 获批上市，为国产前 3 家。 地屈孕酮片 是一种孕激素制剂， 2023 年在 中国三大终端六大市场 销售额超过 20 亿元。 今年以来，科伦药业已有 20 个品种 获批上市并视同过评 。

近日，NMPA官网显示，广州瑞尔医药以仿制3类报产的重酒石酸去甲肾上腺素注射液获批上市并视同过评。 这是一款肾上腺素受体激动药，2023年在中国公立医疗机构终端销售额超过22亿元。 目前国内市场共有13家企业获得了 重 酒石酸去甲肾上 腺素注射液 的生产批文。