第一三共/Daiichi-Sankyo核心布局ADC药物，拥有6款DXd ADC新药在研，部分与阿斯利康、默沙东合作开发。2024年举办研发日分享进展。近期将在中国上海投资建ADC工厂，预计2030年运营。前研发负责人Toshinori Agatsuma博士近期离世。

2024年12月23日——基石药业宣布，公司用于治疗多种实体瘤的管线2.0重磅产品CS2009（PD-1/VEGFA/CTLA-4三特异性抗体） 已在澳大利亚递交临床试验申请。 该项临床试验已于Clinicaltrials.gov网站登记（登记号：NCT06741644）并公示， 预计于2025年启动，计划入组人数230例。 CS2009是我们2022年即立项，从分子设计开始自主研发的一款新型三特异性抗体，拥有充分的临床前数据支撑，有望替代现有PD-1(L1)疗法。

2024年12月19日，Omeros宣布MASP-2抗体Narsoplimab治疗TA-TMA的关键三期临床达到OS主要终点，死亡风险下降68%，Omeros计划递交上市申请，Narsoplimab有望成为首个获批的TA-TMA药物。 受此消息影响，Omeros当天股价大涨37%，市值达到6亿美元。 Narsoplimab为Omeros的首发管线，也是全球首款MASP-2抗体，此前，Narsoplimab在IgA肾病适应症未能顺利获批，此番从TA-TMA取得突破。

一直以来，美国专利法的空子成为了制药公司实现垄断的标志。 一个经典的例子是艾伯维的“药王”阿达木单抗，竟然在没有仿制药竞争对手的情况下上市了20多年。 这一过程中大药企常常会用到二级专利战略，比如说阿达木单抗本身的活性成分只有一项专利，艾伯维会围绕原始专利开发制造方法，配方，处理方法的二级专利，这种组合专利模式往往是专利战中的致胜法宝。

在这场细胞的叛乱中，髓系恶性肿瘤——包括急性髓系白血病 （AML） ——以其复杂的进化过程和治疗的挑战性，成为了医学研究的焦点。 癌症的演变不仅仅是单一事件，而是一个多层面的过程，是一系列体细胞突变和表观遗传改变的累积，它们在细胞内部和外部的选择压力下，逐步推动着疾病的进展。 单细胞DNA测序 （scDNA-seq） 研究表明，包括NPM1和FLT3突变在内的特定突变对显示出更高的克隆适应性 【1-3】 。

小分子药物是一大类重要的外源性小分子，在FDA批准的药物里面，小分子药物占80%，具有非常广阔的发展前景。 一、小分子药物靶点鉴定的重要性。 对候选药物进行先导识别从而发现活性分子是药物发现的重要步骤，该步骤可进一步分为基于靶点的药物发现（target-based drug discovery）和基于表型的药物发现（phenotype-based drug discovery）。

人类胰腺是一个由外分泌和内分泌两部分组成的复杂器官，其功能对维持人体消化和代谢的平衡至关重要。 外分泌部分主要由腺泡细胞和导管细胞组成，负责分泌消化酶，而内分泌部分则由胰岛中的不同内分泌细胞组成，负责将激素分泌到循环系统中 【1】 。 相关研究进展受限于研究胚胎胰腺组织的难度，以及缺乏能够忠实再现胰腺发育过程的体外模型 【2】 。

慢性病，如糖尿病和炎症性疾病，是全球主要的健康挑战，导致严重的疾病负担和死亡 【1】 。 这些疾病的主要特征是持续的或高水平的病理刺激，而非特定基因的突变。 传统的治疗方法通常针对特定的疾病或细胞过程，但对于慢性疾病中广泛存在的细胞功能紊乱，这些方法往往难以奏效。

肌醇多磷酸-5-磷酸酶D （INPP5D） 编码含SH2结构的磷酸酶SHIP-1，最近的全基因组关联研究 （GWAS） 已将其确定为散发性阿尔茨海默病 （AD） 的风险基因，但其功能障碍如何引起神经退行性仍未得到充分研究 【1, 2】 。 2024年12月9日，来自瑞士洛桑大学的 Rosa C. Paolicell 团队在 Immunity 杂志上发表了一篇题为 Microglial lipid phosphatase SHIP1 limits complement-mediated synaptic pruning in the healthy developing hippocampus 的文章，他们 证明小胶质细胞中SHIP1缺失的小鼠在出生后早期表现出补体和突触丢失增加，小胶质细胞中出现依赖于补体系统的转录特征改变和突触修剪异常，成年后表现出认知缺陷，强调SHIP1对小胶质细胞介导的突触重塑及大脑正常发育的重要性。 SHIP1在出生后早期高表达，而在成年后有所减少，为了解其在发育中的作用，他们构建了小胶质细胞特异性缺失SHIP1的小鼠 （cKO） ，与野生型比较，可直观地观察到小胶质细胞形态复杂性降低

2024年的大赢家非重磅减肥药索马鲁肽 （Novo Nordisk的Wegovy） 和替尔泊肽 （Eli Lilly的Zepbound） 背后的制药公司莫属。 随着其他生物技术和制药公司纷纷进入减肥市场，肥胖症必将成为2025年的热点。 2024年12月12日，自由撰稿人 Paul Webster 和 Natalie Healey 在 Nature Medicine 杂志上发表年度回顾文章 Eleven clinical trials that will shape medicine in 2025 。