近日，沙砾生物科技有限公司（以下简称“沙砾生物”）与上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）共同宣布，沙砾生物就CRISPR-AaCas12b MAX 基因编辑工具及相关基因编辑技术与天泽云泰达成合作，用于沙砾生物开发、制造及商业化其特定细胞治疗产品。 沙砾生物已在细胞治疗领域内建立了领先的CRISPR筛选平台，能够发现有效、新颖的靶点，用于开发免疫细胞产品。 该平台已确定多组敲除靶点的候选组合，这些组合能够显著提高了TCR-T、CAR-T、以及TIL的抗肿瘤能力，展示了其在细胞疗法中的巨大应用潜力。

2024年11月6日，中国，上海——百特医疗拟分拆肾脏护理公司万益特（Vantive）首度亮相第七届中国国际进口博览会。 百特医疗全球肾脏护理业务部门执行副总裁、集团总裁陶克瑞先生（Chris Toth），百特医疗拟分拆肾脏护理公司中国区总经理、亚太区战略规划副总裁王高芳女士携公司全球和中国管理团队出席了万益特品牌揭幕仪式。 作为全球医护人员值得信赖的合作伙伴，万益特致力于通过前沿疗法、数字化方案和卓越服务为全球100多个国家和地区的超过一百万名患者及其家庭拓展无限可能。

文 l Jerry.Z 深耕COPD适应症的biotech——Verona（美股简称：VRNA）发布Q3业绩，其新上市针对COPD适应症的药物Ensifentrine销售业绩大超预期，VRNA的股价也得以大幅度拉升。 V erona的COPD药物商业化超预期的背后，折射出的是COPD适应症药物迭代的迫切需求，上一个时代的激素类药物和β受体激动剂都因为作用效果较为广谱而有众多副反应，针对PDE靶点的COPD药物已经初显峥嵘，之后还有TSLP靶点的单抗作为“预备队”，COPD也许会像自免疾病一样，从完成从激素到精准靶向药物的迭代。 与癌症这类生存期短的疾病用药周期上有着较为明显的差别。

2024年11月5日，国家药品监督管理局（NMPA）官网正式公布，辉瑞公司的甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊（talazoparib）的上市申请已获得批准。 Talazoparib抑制剂。 他拉唑帕利拥有独特的作用机制，不仅能够阻断 PARP 酶的活性，还可以将 PARP 酶束缚在 DNA 损伤位点。

近日，赛诺菲在第66届美国血液学会年会(ASH 2024)上，以口头报告的形式披露了 III期在研药物rilzabrutinib在接受过治疗的免疫性血小板减少症 (ITP) 成人患者中的疗效和安全性。 Rilzabrutinib是一款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂， 有望成为多种免疫介导疾病的“first-in-class”或“best-in-class”治疗药物 。 公司预计将在年底前向美国和欧盟的监管机构提交申请 ，如果获得批准，rilzabrutinib 将是首款获批用于ITP的BTK 抑制剂 。

相关拓展： 35年来首款！ FDA批准BMS新型精神分裂症药物，5款新药紧随其后…… 10月又有一些新药获批，1家公司收到完整回复函（CRL）获批在望，以下汇总了10月FDA一些批准信息。

今日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）与赛诺菲（Sanofi）宣布，其重磅疗法Dupixent（dupilumab）获欧盟批准用于治疗嗜酸性食管炎（EoE）儿童患者。 根据新闻稿，Dupixent是在欧盟获批用以治疗此年龄段EoE儿童患者的首个药物。 嗜酸性食管炎是一种慢性的炎症反应，会造成食管的破坏与功能损害。

Tango Therapeutics公司今日宣布，基于在研疗法TNG462在1/2期临床试验剂量递增和早期剂量扩展队列中获得的积极数据，该公司已选择TNG462进入全面开发。 TNG462是一款基于合成致死理念设计的精准抗癌疗法。 PRMT5是甲硫腺苷磷酸化酶（ MTAP ）突变的合成致死靶点。

今日，诺和诺德（Novo Nordisk）在其第三季度的财报当中宣布其重磅疗法Ozempic（semaglutide，司美格鲁肽）用于治疗患有外周动脉疾病（PAD）的2型糖尿病患者的3b期试验达到主要终点。 根据此积极结果， 诺和诺德预计将于2025年上半年在美国和欧盟递交Ozempic扩展适应症的监管申请。 2024年9月，诺和诺德成功完成了STRIDE临床3b期试验。

10月29日，渤健（Biogen）以高达14.5 亿美元的总金额与Neomorph开展研究合作，以发现和开发用于治疗阿尔茨海默病、罕见神经系统疾病和免疫疾病的多个分子胶降解剂。 这是进入10月以来的分子胶降解剂领域的第三笔重磅合作，就在渤健宣布与Neomorph合作的前一天，诺华也宣布以超过22亿美元的总价值收购Monte Rosa Therapeutics的一款处于临床阶段的分子胶MRT-6160；此前的10月15日，辉瑞也宣布以总价超15亿美元与TRIANA合作，以发现包括肿瘤学在内的多个疾病领域的多个靶点的新型分子胶降解剂。 一直以来，传统小分子药物都占据着重要的一席之地，它们就像是一把把精准的钥匙，能够插入疾病相关蛋白的“锁孔”中，阻断其功能，从而达到治疗疾病的目的。