高通量测序技术和靶向抗癌药的进步，使得癌症精准治疗成为了可能。 尽管超过65%的高危儿童肿瘤携带潜在的靶向分子，仅有10%-33%的患儿接受了靶向治疗，一个重要的原因是精准治疗策略（PGT）在儿童肿瘤中的获益-风险平衡仍不明确。 这项研究提示，基于全面的分子图谱指导的PGT策略可以显著改善高危肿瘤患儿的预后。

基因疗法的策略是将编码正常蛋白的基因送入患者体内，替换突变蛋白发挥功能，从而提供彻底治愈的希望。 不过，基因疗法遇到的一个重要挑战是，用于递送基因的载体，例如腺相关病毒（AAV），容量是有限的——通常只有4.7kb。 而对于DMD来说，编码抗肌萎缩蛋白的基因尺寸巨大，是人体细胞里序列最常长的基因，由79个外显子组成，其mRNA有14kb。

近日，微光基因（苏州）有限公司(以下简称微光基因)与Lakeshore Biotechnology（以下简称濒湖生物）于上海签署专利授权合同，就探索新型DNA编辑工具在iPSC细胞领域的应用及产品开发达成专利许可协议。 微光基因CEO胡洋博士以及濒湖生物CEO周代星博士等人出席了签约仪式。 根据协议内容，濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。

"全球水产饲料生产商、尤其是中国饲料公司，几年前就一再强调，比起饲料营养的来源，他们更加关注新型替代产品的价格是否与传统饲料价格相当，一旦价格持平，就会立即改用新型合成饲料。 F3是一个未来水产饲料协作网络，为非政府组织、研究人员和企业合办，以加快和支持创新的水产养殖替代饲料成分的推广，如细菌粉、植物性蛋白质、藻类和酵母等，旨在取代野生捕捞的鱼类。 因此，以合成生物学为手段研发的新型饲料营养物有望开辟新的市场。

因此，长期以来，科学家们一直试图创造全新的蛋白质，并且这些人造蛋白能够像天然蛋白一般通过结合小分子化合物来控制其活性，调控生理活动，从而应用于生产活动和疾病治疗。 这些发现将为蛋白质从头设计和生物传感开辟新的研究方向。 目前，蛋白质设计的一个主要挑战是创造高选择性和高亲和力的小分子结合蛋白。

CAR-T细胞已经在一些血液肿瘤患者中取得了显著效果。 然而，它们在对抗其他癌症（包括胰腺癌、前列腺癌和黑色素瘤等实体瘤）时效果不佳。 今日在 Science Immunology 上发表的最新研究中，宾夕法尼亚大学科学家领衔的团队发现， 使用CRISPR基因编辑技术敲除CD5蛋白的表达，可以大大增强CAR-T细胞疗法对多种癌症（包括实体瘤）的效果。

TME不仅影响肿瘤进展，还调控免疫治疗的效果。 TME内各种元素的空间组织在促进或抑制肿瘤生长方面发挥关键作用，但介导这些功能的细胞空间定位和相互作用仍不清楚。 本项目研究团队通过定量多重免疫荧光成像技术发现Treg特异性地聚集在肿瘤基质部位的淋巴管周围，Treg的这种特殊定位是由高表达免疫调节分子的 成熟树突状细胞 （mregDC ） 通过趋化作用（CCL22/17-CCR4）所介导的，从而在肿瘤基质部位建立Treg-mregDC-淋巴管生态位。

强生（Johnson & Johnson）今天宣布已向美国FDA提交补充新药申请（sNDA），寻求批准其Spravato（esketamine）CIII鼻喷雾剂作为治疗难治性抑郁症（TRD）成人患者的潜在首款单药疗法。 试验结果显示， 接受Spravato单药治疗患者的抑郁症状在约24小时内迅速改善，并持续至少4周。 目前，全球范围内约每8人中就有1人罹患精神疾病。

GSK今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受 靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体偶联药物（ADC）Blenrep（belantamab mafodotin） 与硼替佐米加地塞米松（BorDex）或泊马度胺加地塞米松（PomDex）联用，治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的上市授权申请（MAA）。 该申请基于3期临床试验DREAMM-7和DREAMM-8的中期结果，这两项试验均达到了其主要终点，显示出 Blenrep 联合治疗组在无进展生存期（PFS）方面相对于标准治疗组具有统计学显著性和具有临床意义的改善。 DREAMM-7评估了Blenrep与BorDex联合使用，与当前用于该病的标准治疗方案（daratumumab加BorDex）相较，作为RRMM患者2线及之后治疗中的疗效。

Ionis Pharmaceuticals今天宣布，其在天使综合征（Angelman syndrome，AS）患者中进行的1/2a期研究HALOS已完成多次剂量 递增 （MAD）部分并取得积极成果。 分析显示，在研反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582持续改善患者的沟通、认知和运动功能， 高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解。 天使综合征是一种严重的神经发育障碍，是由于患者来自母体的 UBE3A 等位基因功能丧失或突变引起。