DEAH-box helicase 9 (DHX9)是 DEAH-box RNA 解旋酶家族的重要成员。 作为一种 ATP 依赖性 RNA 解旋酶，DHX9 可解旋 RNA 或 DNA 双链体，以及 DNA：RNA 杂交体 （R-loops），使其成为 DNA 复制和转录的重要蛋白质。 人DHX9基因位于染色体1q25上的前列腺癌易感位点，假基因DHX9P定位于染色体13q22。

KRAS是人类癌症中最常见的突变癌基因，在许多类型的人类癌症中已检测到KRAS突变，KRAS突变普遍存在于胰腺癌（95%）、CRC（40%）、NSCLC（25%），并且也存在于甲状腺癌、卵巢癌、膀胱癌、全身性红斑狼疮、乳腺癌、肝癌等。 KRAS突变型是表面没有合适的结合口袋的一类难以捉摸的靶标，因此设计了一种受天然产物启发的分子胶RMC-6236，它重塑了亲环蛋白A（CypA）的表面，为KRAS的活性状态创建了一个高亲和力和选择性的新形态，由此产生的CypA：Drug：KRAS系列三元复合物使得KRAS无法与下游的cRAF结合，从而阻止了下游激活信号传导，使得癌症细胞无法增殖，并导致多种人类癌症模型中的肿瘤消退。 实验一：KRAS(ON)/CypA Ternary assay实验原理图。

7 月 22 日，CDE 官网公示，香雪生命科学的 TAEST16001 注射液拟被纳入突破性治疗品种，拟用于治疗组织基因型为 HLA-A*02:01，肿瘤抗原 NY-ESO-1 表达为阳性的 软组织肉瘤 。 TAEST16001 是 一款 TCR-T 细胞免疫治疗产品 ，根据 今年ASCO 大会 上公布的 Ⅱ 期临床试验数据， TAEST16001治疗软组织肉瘤的 最佳缓解率达到 50%。 根据 Insight 数据库， 这也是首个在 软组织肉瘤中实现 50% 最佳缓解率的国产 TCR-T 产品。

7 月 23 日，CDE 官网公示，信达生物的 IBI3003 获得临床试验默示许可 ，拟用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者 。 IBI3003 是一款靶向 GPRC5D×BCMA×CD3 的三特异性抗体。 2023 年 10 月 ，信达生物已在 ClinicalTrials.gov 平台上登记启动了一项 I/II 期临床试验（ NCT06083207 ）。

最近，关于肿瘤的免疫治疗领域关注最多的就是TILS（肿瘤浸润淋巴细胞疗法），这是一种肿瘤衍生的自体T细胞免疫疗法。 2024年2月16日，美国食品药品监督管理局加速批准了lifileucel（Amtagvi）上市，用于之前使用免疫检查点抑制剂PD-1治疗的晚期黑色素瘤，如果病人存在BRAF基因V600E突变，则之前使用BRAF抑制剂治疗后也可以使用lifileucel治疗 。 美国FDA批准肿瘤浸润淋巴细胞疗法。

随着科技飞速发展，人工智能(AI)技术已经渗透到了各个领域，为人类带来了前所未有的便利。 特别是在罕见遗传病的诊断上，AI展现出了巨大的潜力。 目前全球有2.63-4.46亿罕见遗传病人群，其中约半数的罕见病疑似病例未得到诊断，而已确诊病例的平均诊断周期约为5-6年，最长的甚至要等待数十年。

动脉网近日独家获悉， 印度尼西亚生物科技公司PT Etana Biotechnologies Indonesia（ETANA）从中国药企信达生物、沃森生物技术转移的达攸同（贝伐珠单抗注射液，印尼商标: Bevagen）及13价肺炎球菌多糖结合疫苗（中文商品名“沃安欣”/印尼商品名“VALENINA”，以下简称“13价肺炎结合疫苗”或“PCV-13”）已完成本土化规模生产并获得印尼食品药品监督局（BPOM）批准上市，以满足日益增长的印尼医药市场需求。 13价肺炎球菌多糖结合疫苗 印尼商标名：VALENINA（左图）贝伐珠单抗注射液，印尼商标: Bevagen（右图）。 这是印尼首次批准的、具有里程碑意义的本土化抗体药物和疫苗产品，同时标志着中国药企的抗体和疫苗产品在东南亚区域实现技术转移后，其本土化生产的产品首次获得印尼官方认可，展现了双方在生物医药领域的深度合作与共同进步的成果，引领中国药企东南亚出海进入新纪元。

走进 国家纳米科学中心 ，。 可以看到这样神奇的一幕：。 遇到肿瘤就会像特洛伊木马一样。

1.0版还没搞懂，2.0版又来了，医药人必须紧跟时代，积极学习。 对因住院时间长、医疗费用高、新药耗新技术使用、复杂危重症或多学科联合诊疗等不适合按DRG/DIP标准支付的病例，医疗机构可自主申报特例单议，特例单议数量原则上为DRG出院总病例的 5% 或DIP出院总病例 的 5% 以内。 7月23日，国家医保局办公室印发《按病组和病种分值付费2.0版分组方案并深入推进相关工作的通知》，该通知显示，国家医保局组织专家研究制订了按病组(DRG)付费分组方案2.0版和按病种分值(DIP)付费病种库2.0版(以下合并简称为“2.0版分组”)，该通知值得注意的是，提出了用好特例单议机制。

RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜变性 (IRD) ，是一种 致盲性眼科遗传疾病 ，通常在婴幼儿期就开始发病，视网膜和视觉功能逐步退化。 几乎所有患者最终都会发展为完全失明，传统治疗方案对此束手无策。 用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性（IRD）患者。