据NMPA发布的药品获批信息，齐鲁制药和成都康弘药业的富马酸伏诺拉生片在国内获批上市。 富马酸伏诺拉生片是一款P-CAB药物，原研为武田，2019年进入中国市场，目前，国内已获批的富马酸伏诺拉生 仿制药 已有7款。 消化道抑酸药物迭代历程。

具体来看，在GBM-AGILE（NCT03522298）研究的目的是评估Paxalisib作为手术切除和使用TMZ进行初始化疗后的辅助治疗药物，在新诊断的MGMT启动子未甲基化的GBM患者中的安全性、耐受性、第二阶段推荐剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性，本次试验共纳入了313名新诊断的MGMT未甲基化和复发性GBM患者。 在有效性方面，对于新诊断的MGMT启动子未甲基化的GBM患者，Paxalisib组的中位总生存期（OS）为15.54个月，而标准治疗（SOC）组为11.89个月，Paxalisib组在总生存期上显著优于SOC组。 在安全性方面，Paxalisib组未发现新的安全性信号，患者耐受性良好。

为落实《药品管理法》《药品生产监督管理办法》有关要求，提升药用辅料生产管理质量，推动该产业向更高质量发展阶段迈进， 2024年7月18日，国家药监局公开征求 《关于发布〈药用辅料生产质量管理规范〉〈药包材生产质量管理规范〉的公告（征求意见稿）》意见 。 此规范被业界广泛视为新版药用辅料GMP，药用辅料GMP的出台，犹如一记响亮的号角，宣告着药用辅料产业即将迎来一场全面而严格的品质“大考”。 药用辅料GMP重点解析。

据悉，朗昇生物为朗信生物（Innostellar Biotherapeutics）旗下公司。 RPE65 基因突变引起的IRD是一种典型的致盲性罕见病。 IRD是一类遗传性视网膜疾病的统称，常见的IRD包括视网膜色素变性、脉络膜症、Leber遗传性视神经病变（LHON ） 、Leber先天性黑矇 （ LCA ） 、色盲症 （ ACHM ） 等，它们的发生是由于一种或多种 基因突变导致视网膜感光细胞死亡而引起 。

2024年7月22日，据国家药品监督管理局药品审评中心 （CDE） 官网公示，锐正基因（苏州）有限公司 （以下简称“锐正基因”、“AccurEdit”） 研发的 非病毒载体体内基因编辑新药“ART001注射液”的新药临床试验 （IND） 申请获得批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 （ATTR） 相关疾病。 据悉，ART001近期将申报美国FDA IND，有潜力成为首个中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。 ART001是一种体内基因编辑疗法，以脂质纳米颗粒 （LNP） 作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。

杜氏肌营养不良症 (DMD) 是由肌营养不良蛋白基因突变引起的，会导致患者体内几乎完全缺乏肌营养不良蛋白。 肌营养不良蛋白的缺失导致肌肉坏死，逐渐的肌肉萎缩，炎症性浸润以及最终的心脏和呼吸衰竭。 肌营养不良蛋白基因是迄今发现的最大的人类基因，具有 79 个外显子，大约 230 万个碱基对，表达的肌营养不良蛋白分子量大约 427KDa。

20世纪90年代以来，我国药品采购大致经历了医院分散采购、地市招标采购、省级招标采购和联盟带量采购四个阶段，药品价格管理机制也经历了放开、管制、逐步放开的过程。 2018年，国家部署开展药品集中采购“4+7”试点改革，组成以公立医疗机构为主体的采购联盟进行带量议价，我国药品采购自此进入联盟带量采购阶段。 “4+7”政策实施后，中选品种价格显著下降、药品支出明显减少。

来自阿拉伯海湾大学的再生医学研究人员最近发表了一篇名为The Safety and Efficacy of Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Type 2 Diabetes- A Literature Review（间充质干细胞治疗2型糖尿病的安全性和有效性——文献综述）的综述文章。 该项研究结果表明，间充质干细胞（MSC）治疗在大多数案例中可以作为一种长期的解决方案。 在12个月的随访期内， 间充质干细胞治疗显著减少了患者对抗糖尿病药物的需求剂量，并将空腹血糖水平降至3.9至5.5 mmol/L的正常范围内，平均下降幅度达到45%。

在“三只松鼠”迎来12周岁生日之际， 公司官宣：正式进入乳饮赛道。 近日，三只松鼠官微披露数据显示，自2023年8月10日三只松鼠甄养坚果饮品系列产品正式上市以来，截止今年4月， 在8个月的时间内公司实现了1100万箱，合计销售2.5亿罐的好成绩。 其中，每日坚果系列占据了总销售的79%，铁罐占比46%。

近日，泛生子联合北京大学人民医院血液科暨北京大学血液病研究所黄晓军院士/阮国瑞教授团队在国际著名期刊Cancer Letters（IF：9.1）上发表了一篇题为“Measurable residual disease testing by next generation sequencing is more accurate compared with multiparameter flow cytometry in adults with B-cell acute lymphoblastic leukemia”的文章。 此次研究的发表对于微小残留病（MRD）在成人B细胞急性淋巴细胞白血病患者（B-cell ALL）的治疗和预后评估具有重要临床意义，这一技术可帮助临床医生更精确地评估治疗效果、监测疾病复发、指导异体移植决策及进行预后评估。 研究结果表明，在成人B细胞急性淋巴细胞白血病（B-cell ALL）患者中，使用基于泛生子NGS技术进行微小残留病（MRD）检测的Seq-MRD ® ，相比多参数流式细胞术（MPFC）有更高的准确性和预测能力，能够多检出28%的MRD阳性患者，且有望更广泛应用于临床。