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2024年重磅研发管线TOP10：减肥赛道异军突起，肿瘤、精神药物多点开花前沿研究销售额方面，2024年度10大最有价值药物销售额在2030年预计将达到650亿美元左右。 下表1为具有潜力成为重磅药物TOP10排名榜单情况。 表1. 有潜力成为重磅药物TOP10排行榜单。药渡2024-03-14减肥 肿瘤 精神药物
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十多年来第2款！阿尔茨海默病口服疗法获FDA批准审批动态Alpha Cognition今日宣布，美国FDA已批准Zunveyl（benzgalantamine），用于治疗轻中度阿尔茨海默病（AD）。 根据新闻稿，这是十多年来获批的第二款AD口服疗法。 目前全球有超过5500万痴呆症患者，其中AD是痴呆症最常见的形式，占了所有病例的60-70%。药明康德2024-03-14阿尔茨海默病 痴呆 口服疗法
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阿斯利康BTK抑制剂组合疗法达到3期临床终点，显著提高PFS临床研究今日，阿斯利康（AstraZeneca）公司宣布，3期临床试验AMPLIFY的中期分析获得积极结果。 阿斯利康的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Calquence （acalabrutinib） 与venetoclax联用，含或不含obinutuzumab，在初治成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，与标准化学免疫疗法相比，显著提高了患者无进展生存期（PFS），具有统计学显著性和临床意义。 在总生存期（OS）的次要终点方面，这一固定治疗持续时间的Calquence组合疗法与标准化学免疫疗法相比，显示出有利趋势。药明康德2024-03-14PFS
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使97%患者症状获一致改善的ASO疗法；多款阿尔茨海默病疗法获积极早期进展…… | 一周盘点临床研究2. 希望之城（City of Hope）开发的用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在1期临床试验中使1例患者的前列腺特异性抗原（PSA）水平下降＞90%。 3. 多款治疗阿尔茨海默病的创新疗法获积极早期结果。 临床前研究显示，ION582能够显著增加动物的 学习和记忆功能，以及其 大脑中UBE3A蛋白的表达。药明康德2024-03-14UBE3A PSA 希望之城
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持久降低“坏胆固醇”达一年！小分子疗法关键3期试验积极结果公布临床研究今日，NewAmsterdam Pharma宣布其BROOKLYN临床3期关键试验的积极顶线数据。 BROOKLYN旨在评估其在研CETP抑制剂obicetrapib作为辅助疗法在成年杂合体家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中的效果，这些患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）未得到充分控制，尽管他们已经接受了最大耐受剂量的降脂治疗。 BROOKLYN 是一项 为期 52 周的随机双盲 、 安慰剂对照 的全球 3 期研究 ，旨在评估 10 mg obicetrapib 作为 HeFH 患者 辅助疗法的 有效性和安全性 ，这些患者接受 最大耐受 剂量 降脂治疗 且其 LDL-C 水平 未得到充分控制。药明康德2024-03-14CETP 小分子疗法
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验血查癌的里程碑；GSK和Flagship合作开发高达10款新药和疫苗公司动态FDA批准结直肠癌血液测试。 Guardant Health今天宣布，美国FDA已批准该公司的Shield血液检测用于45岁及以上、具有中等风险罹患结直肠癌（CRC）成人个体的筛查。 在癌症扩散前的早期阶段发现结肠癌时，五年相对生存率为91%；如果癌症已扩散到身体的远端部位，五年相对生存率为14%。药明康德2024-03-14GSK
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勃林格殷格翰13亿美元囊获潜在“first-in-class"抗癌小分子交易并购今天，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布 以高达13亿美元的总额收购了Nerio Therapeutics公司，并囊获其创新 蛋白酪氨酸磷酸酶N1和N2（PTPN1和PTPN2） 小分子抑制剂临床前项目。 勃林格殷格翰预计将该项目发展为其免疫肿瘤学产品组合的潜在核心组成，以实现改善癌症患者治疗效果的目标。 Nerio Therapeutics是一家专注于靶向磷酸酶的药物研发公司。药明康德2024-03-14勃林格殷格翰 Nerio Therapeutics first-in-class
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今日文章推荐（IF15.5）丨CAFs源性细胞外囊泡包裹的lncRNA通过下调胰腺癌中的HLA-A来促进免疫逃避前沿研究锐博生物2024-03-14胰腺癌 lncRNA
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治愈4年！邦耀生物全球首例通过CRISPR基因编辑技术成功治疗的重型地贫患者“脱贫”已达4周年前沿研究2024年7月30日， 聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，其和中南大学湘雅医院合作的 世界首例CRISPR基因编辑治疗β 0 /β 0 型重度地贫患者 至今彻底脱离输血依赖， 恢复正常人健康生活已达4年 。 2020年4月，该患者正式接受邦耀生物CRISPR基因疗法（管线代号：BRL-101）治疗；同年6月正式“脱贫”出院，治疗周期仅56天。 值得一提的是，2022年8月该项全球首个基于CRISPR基因编辑治疗重度地贫的临床研究成果发表在国际顶级学术期刊 Nature Medicine 上。邦耀实验室2024-03-14CRISPR基因编辑技术 重型地贫
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4500万美元A轮融资，加速蛋白质研究和诊断产品开发医药投融资7月29日，马萨诸塞州，Spear Bio是一家生物技术公司，通过无处不在的qPCR设备可以测量数十个拷贝的蛋白质分子，该公司宣布完成4500万美元的A轮融资。 超额认购的融资由Foresite Capital和Bio-Techne Corporation共同领投，现有投资者包括Maverick Ventures、Yonjin Capital和鼎晖投资等跟投。 Spear Bio的专利连续邻近延伸扩增反应（Spear）技术利用标准qPCR仪器，采用三步免清洗工作流程，在不含高亲和力抗体的情况下，从小于1微升的样品体积中精确测量阿氏水平的蛋白质生物标志物，比免疫测定所需的典型样品体积小100倍。Medaverse2024-03-14蛋白质
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