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Cell丨降低酯化APOE与LDLR的结合可以缓解阿尔兹海默症前沿研究载脂蛋白E （Apolipoprotein E， APOE ） 是一个由299个氨基酸构成的34-KDa的蛋白，包括1-167残基组成的N端结构域、铰链区和206-299组成的C端结构域。 这三种等位基因与AD的患病风险强相关。 APOE是大脑中最丰富的载脂蛋白，主要表达在星形胶质细胞和活化的小胶质细胞调节脂质代谢。BioArtMED2024-03-14LDLR ApoE
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Circulation丨张辉/唐娟/刘琛等揭示心梗后心脏纤维化新机制前沿研究心脏纤维化是一种以心脏中细胞外基质 （ECM） 过度沉积为特征的常见的心脏病理过程，广泛存在于各种心脏病中。 抑制或逆转心脏纤维化是治疗心脏病的重要目标。 然而，当前尚无针对心脏纤维化的有效临床治疗方案。BioArtMED2024-03-14心脏纤维化 刘琛
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Molecular Cancer丨徐波团队解析ZDHHC20介导的棕榈酰化修饰在肝癌中的发病机制前沿研究蛋白质棕榈酰化是一种可逆的脂肪酰基修饰，其通过调节蛋白质的定位、功能和信号传导，参与生理调控与疾病发生的过程。 深入理解棕榈酰化修饰的机制和功能对于揭示生物学规律和开发新型治疗策略具有重要意义。 进一步的研究发现ZDHHC20介导FASN 棕榈酰化可激活 E3 泛素连接酶复合物与泛素-蛋白酶体途径，与SNX8-TRIM28复合物竞争。BioArtMED2024-03-14ZDHHC20 肝癌 棕榈酰化修饰
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罗氏又一款CD20/CD3双特异性抗体在中国获批审批动态日前，罗氏制药中国宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准皓罗华®（英文商品名：Lunsumio®，中英文通用名：莫妥珠单抗/mosunetuzumab）单药用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。 据悉，作为全球首款获批用于滤泡性淋巴瘤（FL）治疗的CD20/CD3双特异性抗体（以下简称“双抗”），莫妥珠单抗是继格菲妥单抗之后，罗氏在中国连续第二年获批的第二款CD20/CD3双抗药物。 近年来，随着中国老龄化程度的增加，滤泡性淋巴瘤发病率也呈逐年上升的趋势。浦东发布2024-03-14滤泡性淋巴瘤 CD3
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Blood丨徐湘民团队揭示β-地贫临床表型异质性的新机制临床研究近日，南方医院地中海贫血诊治创新研究中心 徐湘民 教授 （南方医院地中海贫血诊治创新研究中心，基础医学院医学遗传教研室） 领衔的研究团队在 Blood 杂志上发表了题为 Mutations inAMBRA1aggravate β-thalassemia by impairing autophagy-mediated clearance of free α-globin 的研究论文。 自噬在清除有毒的游离α-珠蛋白中起着至关重要的作用，从而降低疾病的严重程度。 然而，自噬相关基因 （Autophagy relative genes, ATGs） 的天然突变对β-地中海贫血表型异质性的影响尚不清楚。BioArtMED2024-03-14α-珠蛋白 南方医院 β-地中海贫血
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海创药业：商业化转型在即，手握多款PROTAC持续深耕“黄金赛道”公司动态近日，海创药业宣布，公司在研口服PROTAC药物HP518片完成中国Ⅱ期临床试验首例受试者入组。 HP518是公司自主研发的新一代雄激素受体（AR）PROTAC药物， 用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。 海创药业在PROTAC 领域具有丰富的药物开发经验，研发团队在2016 年就开始了靶向蛋白降解领域的探索，是中国最早开展PROTAC 领域研究的团队之一。凯莱英药闻2024-03-14雄激素受体 AR PROTAC
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创新药企出海，何种模式最佳?公司动态近年来，随着中国医药行业的迅速发展和全球化进程的深入推进，创新药已成为中国制药企业迈向国际市场的重要突破口。 在长期政策支持、资本投入和人才积累的推动下，中国药企的研发能力从最初的仿制药阶段，逐步提升至“me-too”“me-better”，并进一步迈向“First-in-Class”和“Best-in-Class”水平，创新能力和国际竞争力显著增强。 百济神州 是以自主品牌出海实现全球化布局的中国创新药企，其自主研发的BTK 抑制剂百悦泽（泽布替尼），开创了国内创新药“出海”的典范。外联发商务咨询2024-03-14创新药企
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共济失调性毛细血管扩张症组合产品3期试验数据发布临床研究Quince Therapeutics 是一家致力于利用患者自身生物学潜力治疗罕见病的后期生物技术公司。 该公司前不久公布了其核心资产EryDex治疗共济失调性毛细血管扩张症（A-T）的先前3期ATTeST临床试验的数据。 24个月的EryDex治疗未对A-T患者的生长和骨密度产生不良影响。罕见病信息网2024-03-14共济失调 毛细血管扩张症 失调性毛细血管扩张症
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国务院常务会议：对符合条件的罕见病用创新药和医疗器械减免临床试验研发注册政策国务院总理李强12月23日主持召开国务院常务会议，审议通过《关于严格规范涉企行政检查的意见》，部署深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展有关举措，研究加强食品安全全链条监管相关工作，听取建立促进高质量发展转移支付激励约束机制汇报，审议通过《国务院关于规范中介机构为公司公开发行股票提供服务的规定（草案）》。 会议指出，要深化药品医疗器械监管全过程改革，打造具有全球竞争力的创新生态，推动我国从制药大国向制药强国迈进，更好满足群众对高质量药品医疗器械的需求。 要加大对药品医疗器械研发创新的支持，发挥标准引领作用，积极推广使用创新药和医疗器械。罕见病信息网2024-03-14罕见病
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阿斯利康和第一三共撤回 TROP2-DXD提交的上市申请审批动态2024年12月24日，阿斯利康和第一三共宣布自愿撤回在欧盟提交的datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）营销授权申请（MAA），该药物用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者，该申请基于TROPION-Lung01三期临床试验。 撤回 MAA 的决定是根据欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会的反馈做出的。 阿斯利康和第一三共基于TROPION-Breast01三期临床试验在欧盟提出的 datopotamab deruxtecan 用于治疗激素受体 (HR) 阳性、HER2 阴性转移性乳腺癌的申请仍在审查中。抗体圈2024-03-14第一三共 Trop TROP2
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