经过一番加价之后，Singular Genomics最终同意了Deerfield的收购邀约，以每股20美元的现金， 该价格较Singular首次公开披露收到 Deerfield 收购邀约之前的公司收盘价溢价254%。 交易完成后，Singular将成为一家私有化公司。 该笔交易预计将于2025年上半年完成。

自2016年开始，已进行了9批国家医保药品谈判，国家医保局主导的国谈也已有7批（2018年开始），哪些企业谈判成功的品种最多，国谈品种进院情况如何。 现据医药魔方数据就此做一分析。 2024年经谈判纳入医保品种数 最多的是恒瑞和罗氏 ，都有 4个 品种经国谈成功进入医保。

心肌梗死（MI）是缺血性心脏病的一种主要形式，心脏缺血后再灌注，是恢复缺血组织供血/供氧最有效的治疗方式，但会因缺血再灌注损伤（IRI）加剧心肌损伤。 中国医学科学院阜外医院王利教授团队在 Circulation Research （IF=16.5/Q1）上发表了题为“Spatial Multiplexed Protein Profiling of Cardiac Ischemia-Reperfusion Injury”的文章， 利用组织成像质谱流式（IMC）技术，绘制了 IRI 后小鼠心脏单细胞蛋白修饰的时空图谱，并发现内皮细胞中的 H3K9me3 可作为潜在治疗靶点。 组织成像质谱流式（IMC）技术是一种新兴的空间高分辨率单细胞蛋白分析技术，能够同时检测多种蛋白质及其翻译后修饰（PTMs），为研究细胞间的空间关系和动态变化提供了强有力的工具。

全文4400字，预计阅读需要25分钟。 Vorasidenib的首项人体试验。 Vorasidenib在每日一次剂量< 100 mg时表现出良好的安全性。

糖尿病影响着全球数百万人，各大制药企业正在推出治疗方案，不仅可以改善血糖控制，还可以解决心血管和肾脏相关并发症，为患者提供全面的糖尿病疾病管理。 表1. 2024年十大糖尿病药物。 在这里，我们将根据2024年销售趋势介绍十大糖尿病药物，探索它们成功背后的因素。

2024年12月24日晚间，药明康德宣布将其美国和英国的WuXi ATU业务以现金对价方式转让给美国股权投资基金Altaris。 WuXi ATU是药明康德的细胞和基因疗法部门（药明生基）。 本次出售的分别为美国运营主体Advanced Therapies和英国运营主体Oxford Genetics。

12月23日，NMPA官网显示，罗氏（Roche）申报的 CD20/CD3双抗莫妥珠单抗（Mosunetuzumab）的上市申请已获批准 ，用于治疗 既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。 莫妥珠单抗 是一种 CD20xCD3 T 细胞结合双特异性抗体，是第一个获得 FDA 认可的同类抗体 。 它针对的是 B 细胞上的 CD20 和 T 细胞上的 CD3。

2024年12月24日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）创新疗法RAG-17，于浙江大学医学院附属第二医院完成Ⅰ期临床试验的首例受试者给药。 这一里程碑事件标志着RAG-17在ALS治疗领域取得了阶段性突破，为攻克ALS这一重大难题带来了新的希望。 该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅰ期临床试验，旨在评估RAG-17在携带SOD1基因突变的ALS患者中的安全性/耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。

2024年12月23日，基因治疗先驱Jim Wilson博士今年创立的基因治疗公司GEMMA Biotherapeutics（简称GEMMABio）宣布完成了3400万美元（折合人民币近2.5亿元）的种子轮融资，以加速其突破性的基因治疗计划。 此次融资由Double Point Ve ntures、Bioluminescence Ventures和Earlybird Venture Capital共同领投。 2024年10月8日，GEMMABio公司宣布，已从巴西卫生部获得了一笔高达1亿美元的资金支持，用于在巴西境内开发6种创新的基因治疗药物。

肝细胞癌 （Hepatocellular carcinoma, HCC） 是一种高度恶性的肿瘤。 肿瘤相关巨噬细胞 （TAMs） 是肝癌中浸润最为丰富的免疫细胞亚群，功能具有高度可塑性，其中替代激活的巨噬细胞 （M2型） 极化是免疫耐受的显著特征之一。 精胺 （Spermine） 是精氨酸代谢的下游产物，由精胺合成酶 （Spermine synthase， SMS） 催化合成。