浅谈中药新药申请表中“功能主治”的填写

审评一部周跃华

新药研究申请表的内容记载了新药注册申请的重要信息，表中盖有申办单位以及省级食品药品监督管理部门的印章，是研制单位向国家食品药品监督管理局提出的正式申请。表中“功能主治”项是非常重要的内容。
但是，从目前的情况看，新药临床研究申请表中“功能主治”填写不当已成为新药申请中的常见的问题之一。表现在申请表中拟进行临床研究的适应症与药效研究中的试验设计、以及临床方案的内容等不一致，给新药的评价带来困难。例如，某品种在申请表的功能主治中明确为“拟用于急慢性肝炎、肝硬化、肝癌、功能性消化不良、肠易激综合症”，而主要药效中仅观察了药物对于乙肝病毒的抗病毒作用、对于化学药物所致肝损伤的保护作用、以及非特异性的抗炎试验，临床研究方案中仅列入了对于“急性病毒性肝炎”的观察方案。显然，该品种在填写申请表时的临床定位就不够清晰，申请表中填上了较多的适应症，药效试验却未涵盖相应的内容，临床方案的适应症也不相同。在进行该品种的评价时就难以确定其真正想研究的适应症是什么。该品种存在至少3种可能性：第一种：可以按申请表中的适应症进行研究，重新补充主要药效学试验资料，并重新制订临床方案。第二种：可以按主要药效学研究提示的药效，进行有关适应症的研究，重新进行临床方案的设计。第三种：按照临床方案进一步明确“急性病毒性肝炎”的类型后进行相应的研究。这样评价者就很难准确了解申办人的真实意图，只能以补充资料的形式进行沟通，客观上影响了审评的进度。此外，可能因为真正想研究的适应症不明确，使得药效试验与临床适应症相脱节，该做的试验没做，而可以不做的试验做了，给申办人带来不必要的损失。
新药研究是一个复杂的系统工程，涉及药学、药效、毒理、临床等方方面面的内容。药品的功能主治像一根主线将不同的内容贯串起来。一般情况下，对于具有一定的中医临床应用背景、符合中医理论的复方制剂，可以根据其人用历史及临床疗效的状况确定功能主治，并初步确定拟进行临床研究的适应症，再通过相应的药效研究予以验证，必要时根据主要药效的情况对拟研究适应症进行调整，此时的药效试验的内容相对比较专一，针对性较强，药效研究的作用主要在于验证；而对于有效成分、有效部位以及天然药物制剂，需要先进行较宽范围内的探索性药效研究，再根据药效结果提示的作用，进行主要药效的验证，再根据药效研究结果合理确定适应症，此时，药效的研究面可能较宽，随着研究的深入，逐步确定其药效，药效研究具有探索和验证双重作用。前一种情况是“从临床到试验室”的路线，适用于有中医理论指导的具有丰富临床用药背景的中药，后一种是“从实验室到临床”的路线，适用于天然药物、有效成分及有效部位等临床应用经验相对较少的药物。中药新药的研究，应避免药效、毒理、药学、临床“各自为战”的现象，需要紧密围绕拟申请的适应症进行研究。
建议关注申请表中“功能主治”项内容的填写。申请表中功能主治项的内容，以及其与申报资料中相关内容统一与否，在一定程度上反映出研究者在中药新药研究中对于新药临床定位是否有清晰的认识，也反应出各研究工作之间的协调情况。

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