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ChiCTR2300070701
正在进行
雷帕霉素
化药
西罗莫司
2023-04-20
/
良性外周神经母细胞性肿瘤(包括GNBi与GN)
雷帕霉素治疗不可切除或术后残留良性外周神经母细胞性肿瘤的安全性及有效性前瞻性临床研究
雷帕霉素治疗不可切除或术后残留良性外周神经母细胞性肿瘤的安全性及有效性前瞻性临床研究
100045
本课题拟开展前瞻性临床研究,初步构建儿童GNBi/GN临床队列及生物样本库;基于AKT-mTOR信号通路免疫组化表达情况,对不可切除或术后残留的信号通路激活的GNBi/GN患者进行雷帕霉素药物治疗的前瞻性临床试验;通过小样本量数据初步探索雷帕霉素治疗GNBi/GN的安全性及有效性。
单臂
探索性研究/预试验
无
/
自筹
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50
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2023-04-10
2028-03-01
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1:2007年1月1日至2028年3月1日期间,就诊于首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤外科,通过病理证实为良性外周神经母细胞性肿瘤[包括节细胞性神经母细胞瘤混杂型(GNBi)与节细胞神经瘤(GN)],肿瘤不可切除或术后残留; 2:年龄小于18岁; 3:患者家长自愿签署知情同意书; 4:收入北京儿童医院肿瘤外科接受标准化方案治疗。;
登录查看1:存在严重并发症,无法参与研究; 2:肝或肺移植患者; 3:患有自身免疫缺陷性疾病; 4:对雷帕霉素及其衍生物、本品成分过敏者; 5:对治疗或临床研究依从性差; 6:治疗过程中发生非医疗事件而中止治疗或随访。;
登录查看首都医科大学附属北京儿童医院
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