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【ChiCTR2400088829】系统性轻链型淀粉样变性对眼及其附属器官的影响

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基本信息

登记号

ChiCTR2400088829

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2024-08-27

临床申请受理号

靶点

适应症

系统性轻链型淀粉样变性

试验通俗题目

系统性轻链型淀粉样变性对眼及其附属器官的影响

试验专业题目

系统性轻链型淀粉样变性对眼及其附属器官的影响

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

淀粉样变性是一组以淀粉样蛋白在全身组织器官沉积的疾病，常见的受累器官有肾脏、心脏、神经系统、胃肠道和肝脏。迄今为止，已经发现将近40种不同的蛋白质可以在体内形成淀粉样原纤维，其中系统性轻链型（AL型）淀粉样变性是最常见的系统性淀粉样变性类型。AL型淀粉样变性是一种浆细胞疾病，其前体蛋白来源于异常浆细胞克隆产生的游离轻链，后者形成的淀粉样物质沉积于组织器官造成病变。从发病率来看，AL型淀粉样变性发病率在美国为8~10例/百万人年，在我国属于罕见病目录中的病种。AL型淀粉样变性起病隐匿，临床表现多样，临床易误诊及漏诊，预后也具有很强的异质性，与患者诊断时的器官受累程度密切相关。既往系统性AL型淀粉样变性患者眼部受累发生率低、表现各异、仅为案例报道，且不随全身治疗定期随访观察。基于此，本项目拟评估不同分期的系统性轻链型淀粉样变性患者的眼及其附属器官受累情况，旨在明确该系统性疾病的眼部表现，以及探索眼部早期诊断指标。

试验分类

试验类型

病例对照研究

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

国家自然科学基金

试验范围

目标入组人数

80;50

实际入组人数

第一例入组时间

2024-08-28

试验终止时间

2026-08-10

是否属于一致性

入选标准

1.病例组：⑴诊断为“系统性轻链型淀粉样变性”患者； ⑵无其他影响检查的严重全身性基础疾病； ⑶受试者或其法定监护人自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好，配合随访；⑷年龄在18-80岁，男女不限。 2.对照组：⑴非“系统性轻链型淀粉样变性”患者；⑵无其他影响检查的严重全身性基础疾病；⑶受试者或其法定监护人自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好，配合随访； ⑷年龄在18-80岁，男女不限。；

排除标准

1.病例组： ⑴眼表恶性肿瘤、角膜穿孔、严重眼外伤等明确原因的眼病患者；⑵眼球震颤患者； ⑶严重的眼瘢痕性疾病；结膜瘢痕伴穹窿缩短；⑷当前有感染体征，包括发热和正在接受抗生素治疗；⑸精神异常者；⑹孕妇、哺乳期，或计划在2年内准备怀孕的妇女；⑺NYHA Ⅳ级：心脏病患者不能从事任何体力活动，休息状态下也出现心衰症状，体力活动后加重； ⑻NT-proBNP是否>8 500 ng/L。 2.对照组：⑴眼表恶性肿瘤、角膜穿孔、严重眼外伤等明确原因的眼病患者；⑵眼球震颤患者；⑶严重的眼瘢痕性疾病；结膜瘢痕伴穹窿缩短； ⑷当前有感染体征，包括发热和正在接受抗生素治疗；⑸精神异常者；⑹孕妇、哺乳期，或计划在2年内准备怀孕的妇女。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

中山大学中山眼科中心

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

联系人通讯地址

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