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【CTR20210283】一项观察氯苯唑酸每日一次治疗中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的安全性和疗效的研究

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基本信息

登记号

CTR20210283

试验状态

已完成

药物名称

氯苯唑酸软胶囊

药物类型

化药

规范名称

氯苯唑酸软胶囊

首次公示信息日的期

2021-02-18

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

本品适用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。

试验通俗题目

一项观察氯苯唑酸每日一次治疗中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的安全性和疗效的研究

试验专业题目

一项观察氯苯唑酸每日一次治疗中国转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的安全性和疗效的研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

510180

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

描述在临床实践中氯苯唑酸每日一次治疗中国 ATTR-CM 患者的安全性特征。描述氯苯唑酸每日一次治疗中国 ATTR-CM 患者的描述性疗效。描述中国ATTR-CM 患者中氯苯唑酸的PD（药效动力学）。描述氯苯唑酸每日一次治疗对中国 ATTR-CM 患者生活质量的影响。描述中国 ATTR-CM 患者中氯苯唑酸的 PK（药代动力学）。

试验分类

试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 53 ；

实际入组人数

国内: 53 ；

第一例入组时间

2021-08-05

试验终止时间

2023-10-16

是否属于一致性

否

入选标准

1.男性和女性受试者，筛选访视时年龄大于或等于 18 岁。；2.研究者认为受试者愿意并能够接受氯苯唑酸并遵守所有访视计划、治疗方案、实验室检查、生活方式考虑和其他研究流程。；3.有关男性（第10.4.1节）和女性（第10.4.2节）受试者的生育标准，请参阅附录；4.受试者为确诊的 ATTR-CM，ATTR-CM 定义为： a. 变异型 ATTR-CM 存在与心肌病相关的变异 TTR 基因型，并表现为心肌病表型（如充血性心力衰竭病史）；超声心动图检查证明心脏受累，且舒张末期室间隔壁厚 > 12 mm；活检组织（比如脂肪抽出物、唾液腺、正中神经结缔组织鞘或心脏）中存在淀粉样沉淀物（根据适当染色证明为淀粉样蛋白，比如刚果红或阿尔新蓝染色），或通过放射性核素骨显像（焦磷酸盐（99mTc-PYP）闪烁扫描。 b.野生型 ATTR-CM 不存在变异 TTR 基因型；超声心动图检查证明心脏受累，且舒张末期室间隔壁厚 > 12 mm；活检组织（比如脂肪抽出物、唾液腺、正中神经结缔组织鞘或心脏）中存在淀粉样沉积物（根据适当染色证明为淀粉样蛋白，比如刚果红或阿尔新蓝染色），通过免疫组化、质谱或放射性核素骨显像（焦磷酸盐（99mTc-PYP））鉴定为TTR 前体蛋白；5.能够签署附件 1 中所述的知情同意，包括遵循知情同意书（ICD）和本方案列出的要求和限制。；

排除标准

1.其他急性或慢性医学或精神状况，包括最近（过去一年内）或主动自杀意念或行为或实验室检查异常，可能会增加与参与研究或研究干预给药有关的风险，或可能干扰研究结果判定，经研究者判断此类受试者不适合入组本研究。；2.既往接受肝脏和/或心脏移植的受试者。；3.有原发性（轻链）或继发性淀粉样变性的受试者。；4.在本研究所用的研究干预首次给药前 30 天（或根据地方要求确定）或 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受过研究性药物给药。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

100730

联系人通讯地址

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