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【CTR20250274】一项在法布雷病患者中评估静脉注射EXG110后安全性和有效性的1/2期、多中心、开放标签、单次给药、剂量探索研究

基本信息
登记号

CTR20250274

试验状态

进行中(尚未招募)

药物名称

EXG110注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

EXG-110注射液

首次公示信息日的期

2025-01-26

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点
适应症

法布雷

试验通俗题目

一项在法布雷病患者中评估静脉注射EXG110后安全性和有效性的1/2期、多中心、开放标签、单次给药、剂量探索研究

试验专业题目

一项在法布雷病患者中评估静脉注射EXG110后安全性和有效性的1/2期、多中心、开放标签、单次给药、剂量探索研究

申办单位信息
申请人联系人
申请人名称
联系人邮箱
联系人邮编

310000

联系人通讯地址
临床试验信息
试验目的

1期:主要探索不同剂量EXG110治疗法布雷病患者的安全性和耐受性 2期:主要探索肾功能稳定/改善情况;心功能稳定/改善情况;疼痛改善,胃肠道症状改善

试验分类
试验类型

单臂试验

试验分期

其它

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

/

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 16 ;

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息;

第一例入组时间

/

试验终止时间

/

是否属于一致性

入选标准

1.签署知情同意书时,年龄≥18岁,男性或女性。;2.临床症状及基因诊断明确为法布雷病,且干血纸片(DBS)检测显示 α-Gal A活性低于正常值下限;3.既往接受或未接受过ERT治疗(既往接受ERT治疗者,需要对治疗有反应[定义为既往有记录表明ERT治疗后底物水平下降],且筛选前至少6个月内治疗方案及剂量保持稳定,定义为:未出现过连续缺失≥3次给药的情况;治疗方案至少3个月未进行过调整[将根据IIT经验进行调整])。;4.有肾脏或心脏受累;5.受试者自愿参加且充分知情,充分理解研究并能遵从研究方案的要求并有意愿按计划完成研究,并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测。;

排除标准

1.筛选期实验室检查结果 a) 天门冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶>1.5×正常值上限(ULN); b) 总胆红素>1.5×正常值上限(ULN)(Gilbert 综合征导致的胆红素升高除外); c) 碱性磷酸酶>2×正常值上限(ULN); d) ≥2级白蛋白下降;

2.血清病毒学检查: a) 乙肝:乙肝病毒表面抗原(HBsAg)阳性,且乙型肝炎病毒-脱氧核糖核酸(HBV-DNA)高于检测正常值上限; b) 丙肝:若丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性,且丙型肝炎病毒-核糖核酸(HCV-RNA)高于检测正常值上限; c) 梅毒:梅毒筛查(Tp-Ab)阳性且梅毒特异性抗体阳性; d) HIV:已知人类免疫缺陷病毒(HIV)阳性病史或HIV筛查阳性。;3.有以下心脑血管疾病史及手术史;4.经研究者评估,现患可能影响药物安全性评估的潜在的肝脏疾病或肝病史(如继发性脂肪变性、非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和肝硬化、胆管炎或胆道疾病、门静脉高压症、腹水、脾肿大、食管静脉曲张、肝性脑病或肝活检有3期纤维化的证据者);

5.有急/慢性感染或其他慢性疾病(如慢性消化道溃疡),且经研究者判断参加研究后会增加受试者风险;

研究者信息
研究负责人姓名
试验机构

中国人民解放军东部战区总医院;浙江大学医学院附属儿童医院;浙江大学医学院附属第一医院

研究负责人电话
研究负责人邮箱
研究负责人邮编

210002;310053;310003

联系人通讯地址
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