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【ChiCTR2000033423】维莫非尼序贯阿糖胞苷治疗儿童BRAF-V600E突变阳性难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症的前瞻性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2000033423

试验状态

正在进行

药物名称

维莫非尼片+阿糖胞苷

药物类型

规范名称

维莫非尼片+阿糖胞苷

首次公示信息日的期

2020-05-31

临床申请受理号

靶点

适应症

朗格汉斯细胞组织细胞增生症

试验通俗题目

维莫非尼序贯阿糖胞苷治疗儿童BRAF-V600E突变阳性难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症的前瞻性临床研究

试验专业题目

维莫非尼序贯阿糖胞苷治疗儿童BRAF-V600E突变阳性难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症的前瞻性临床研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

610041

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

1）评估维莫非尼治疗儿童BRAF-V600E突变阳性难治性LCH的疗效及安全性。 2）初步探索维莫非尼治疗儿童BRAF-V600E突变阳性难治性LCH的疗程，观察维莫非尼在儿童体内的药代动力学。 3）观察维莫非尼停药后序贯中剂量阿糖胞苷治疗BRAF-V600E突变阳性难治性LCH是否能降低撤退维莫非尼后的复发率，并记录相关不良反应事件。

试验分类

试验类型

单臂

试验分期

上市后药物

随机化

非随机

盲法

N/A

试验项目经费来源

医院自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2020-07-01

试验终止时间

2023-06-30

是否属于一致性

入选标准

1）经组织病理活检确诊为LCH（即典型细胞形态学+免疫组化CD1a或/和 Langerin阳性）； 2）病理活检组织BRAF-V600E突变阳性； 3）累及危险器官（risk organ positive, RO+, 包括肝、脾及造血系统）的LCH患儿一线化疗方案失败，即静脉输注长春新碱（2mg/m2/d，每周1次）治疗6周及以上，口服强的松（40mg/m2/d）28天及以上，包含或不含第三种化疗药物，达上述疗程后评估疗效，疾病进展者（包括一个或多个危险器官进展）； 4）未累及危险器官（risk organ negative, RO-)的LCH患儿经一线化疗方案失败（定义同上），且经以大剂量阿糖胞苷为骨架的化疗方案治疗后疾病仍进展者； 5）无相关心脏基础疾病； 6) 年龄1月-18岁，性别不限； 7）自愿签署知情同意书，同意所有数据用于临床研究。；

排除标准

1）近3个月内接受任何形式的放疗； 2）确诊时合并硬化性胆管炎或中枢神经系统退行性病变者； 3）QTc＞0.5s或长QT间期综合征； 4）口服抗心律失常药物； 5）顽固性电解质紊乱； 6）经充分告知后对本课题不能理解和不配合者； 7）研究期间有意参加或正在参加其它临床研究者。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

四川大学华西第二医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

610041

联系人通讯地址

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