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【ChiCTR2200056833】GC101注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2200056833

试验状态

结束

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2022-02-18

临床申请受理号

靶点

适应症

1型脊髓性肌萎缩症

试验通俗题目

GC101注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究

试验专业题目

GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究方案

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

1.观察GC101注射后患者的安全性和耐受性； 2.观察有效性和药代动力学，为GC101干预SMA1型患者后期临床试验奠定基础。

试验分类

试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期+Ⅱ期

随机化

不适用

盲法

不适用

试验项目经费来源

亦城合作发展基金会

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2022-01-19

试验终止时间

2023-12-31

是否属于一致性

入选标准

1) 确诊的1型5qSMA患者，SMN1双等位基因突变（缺失或点突变）； 2) SMN2拷贝数2； 3) 年龄≤12个月，性别不限； 4) 临床评价伴有运动技能迟缓，头控制差，肩圆姿势和关节过度活动； 5) 法定监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；

排除标准

1) 参加过任何其它基因治疗临床研究； 2) 使用有创呼吸机支持或血氧饱和度＜95%，每天使用非侵入性呼吸机支持不超过16小时的患者(BiPAP) 。由医生或研究人员酌情决定能否入组； 3) 血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:10； 4) SMN2基因修饰突变（c.859G>C）为阳性； 5) 易过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应； 6) 存在腰椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症； 7) 除SMA以外的其他任何严重的或活动性的疾病，研究者认为可能会干扰受试者的治疗、评价或对研究方案的依从。如呼吸道感染、心血管疾病、肾脏疾病、肝病、内分泌疾病、恶性肿瘤、传染病、凝血+DD二聚体机制异常、免疫缺陷症等情况； 8) 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性； 9) 呼吸道合胞病毒(RSV)阳性，或EB病毒（EBV）阳性、或巨细胞病毒（CMV）阳性； 10) 根据吞咽试验有误吸迹象的病人并且不愿意使用口服喂养替代方法者； 11) 研究者认为不适合参加本研究者。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

解放军总医院第七医学中心

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

联系人通讯地址

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