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ChiCTR2200056833
结束
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2022-02-18
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1型脊髓性肌萎缩症
GC101注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究
GC101腺相关病毒注射液在1型脊髓性肌萎缩症患者安全性、耐受性及疗效的单臂、单中心临床研究方案
1.观察GC101注射后患者的安全性和耐受性; 2.观察有效性和药代动力学,为GC101干预SMA1型患者后期临床试验奠定基础。
单臂
Ⅰ期+Ⅱ期
不适用
不适用
亦城合作发展基金会
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3
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2022-01-19
2023-12-31
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1) 确诊的1型5qSMA患者,SMN1双等位基因突变(缺失或点突变); 2) SMN2拷贝数2; 3) 年龄≤12个月,性别不限; 4) 临床评价伴有运动技能迟缓,头控制差,肩圆姿势和关节过度活动; 5) 法定监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程,自愿参加并签署知情同意书。;
登录查看1) 参加过任何其它基因治疗临床研究; 2) 使用有创呼吸机支持或血氧饱和度<95%,每天使用非侵入性呼吸机支持不超过16小时的患者(BiPAP) 。由医生或研究人员酌情决定能否入组; 3) 血清Anti-AAV9中和抗体滴度>1:10; 4) SMN2基因修饰突变(c.859G>C)为阳性; 5) 易过敏体质患者,包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应; 6) 存在腰椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症; 7) 除SMA以外的其他任何严重的或活动性的疾病,研究者认为可能会干扰受试者的治疗、评价或对研究方案的依从。如呼吸道感染、心血管疾病、肾脏疾病、肝病、内分泌疾病、恶性肿瘤、传染病、凝血+DD二聚体机制异常、免疫缺陷症等情况; 8) 人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体阳性,或乙肝表面抗原阳性,或丙肝抗体阳性,或梅毒螺旋体抗体阳性; 9) 呼吸道合胞病毒(RSV)阳性,或EB病毒(EBV)阳性、或巨细胞病毒(CMV)阳性; 10) 根据吞咽试验有误吸迹象的病人并且不愿意使用口服喂养替代方法者; 11) 研究者认为不适合参加本研究者。;
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