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【CTR20230662】晚期心脏淀粉样变性患者延长生存期的研究

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基本信息

登记号

CTR20230662

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

CAEL-101注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

CAEL-101注射液

首次公示信息日的期

2023-03-06

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

轻链淀粉样变性梅奥IIIb期患者

试验通俗题目

晚期心脏淀粉样变性患者延长生存期的研究

试验专业题目

一项在Mayo IIIb期AL型淀粉样变性初治患者中评价CAEL-101联合浆细胞病治疗对比安慰剂联合浆细胞病治疗的有效性和安全性的III期、双盲、多中心研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

200071

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

一项在Mayo IIIb期AL型淀粉样变性初治患者中评价CAEL-101联合浆细胞病治疗对比安慰剂联合浆细胞病治疗的有效性和安全性的III期、双盲、多中心研究

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 5 ；国际: 124 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2023-05-24;2021-02-01

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.能够理解并签署书面知情同意书，愿意并能够遵守所有研究程序；2.18岁及以上成人；3.根据欧洲修订的2004年Mayo Clinic分期标准，筛选时系IIIb期AL型淀粉样变性（见表4）（Wechalekar 2013, Palladini 2016, Dispenzieri 2004），包括NT-proBNP > 8,500 ng/L。）；4.筛选时存在可测量的血液学疾病，定义为以下至少一项： a. dFLC>4 mg/dL或 b. iFLC>4 mg/dL且κ/λ比率异常，或 c. SPEP M蛋白>0.5 g/dL；5.组织病理学诊断为淀粉样变性，这基于刚果红染色组织标本中绿色双折射物质的偏振光显微镜检查，并通过以下至少一种方法确认AL衍生的淀粉样沉积物： a. 免疫组织化学/免疫荧光 b. 质谱法 c. 电子显微镜下外观特征/免疫电镜检查；6.心脏受累定义为： a. 记录的临床体征和症状支持心力衰竭诊断，前提是确诊AL型淀粉样变性，并且对于心力衰竭没有其他解释以及 b. 至少以下一项： i. 心内膜心肌活检显示AL心脏淀粉样变性，或 ii. 超声心动图显示，在无其他原因（例如，重度高血压、主动脉瓣狭窄）的情况下，舒张期平均左心室壁厚度（计算为[IVSd+LPWd]/2）>12 mm，这可充分解释室壁增厚的程度，或 iii. 使用钆造影剂的心脏MRI诊断心脏淀粉样变性；7.计划的浆细胞病一线治疗是一种基于CyBorD的方案，以SoC方式给药；8.骨髓储备和肝功能良好，表现为： a. 中性粒细胞绝对计数≥1.0×109/L b. 血小板计数≥75×109/L c. 血红蛋白≥9 g/dL d. 总胆红素≤2倍正常值上限（×ULN），除非归因于Gilbert综合征。 e. AST≤3×ULN f. ALT≤3×ULN g. ALP≤5×ULN（不包括肝肿大和肝脏[而非骨骼]特异性同工酶的患者）；9.WOCBP在筛选期间的妊娠检测结果必须为阴性，并且必须同意从筛选至研究药物末次给药后至少5个月或其PCD治疗末次给药后12个月（以较长者为准）使用高效避孕方法；10.男性必须手术绝育或必须同意使用高效避孕措施（第6.9节），并从筛选至研究药物末次给药后至少5个月或其PCD治疗末次给药后12个月（以较长者为准）避免捐献精子；

排除标准

1.有除AL型淀粉样变性以外的任何其他形式的淀粉样变性；2.既往接受过AL型淀粉样变性或多发性骨髓瘤治疗。在获得筛选实验室样本后和随机分组前，允许基于CyBorD的PCD治疗的最长暴露时间为2周。；3.患有POEMS综合征或多发性骨髓瘤，定义为经骨髓活检（签署ICF前≤3个月或筛选期间进行）证实骨髓单克隆浆细胞比例>10%，或经组织活检（签署ICF前≤3个月或筛选期间进行）证明有骨或髓外浆细胞瘤，并具有以下任何一项或多项CRAB特征： a. 存在可归因于基础浆细胞增生性疾病的（例如多发性骨髓瘤和POEMS综合征）终末器官损伤证据（，尤其是： i. 高钙血症：血清钙>0.25 mmol/L（>1 mg/dL），高于ULN或>2.75 mmol/L（>11 mg/dL）或 ii. 肾功能不全：肌酐清除率<40 mL/min或血清肌酐>177 mol/L（>2 mg/dL）或 iii. 贫血：血红蛋白值低于正常下限>20 g/L，或血红蛋白值<100 g/L或 iv. 骨病变：骨骼x线摄影、CT或PET/CT或MRI等影像学检查（签署ICF前≤3个月或筛选期间进行）显示一处或多处溶骨性病变。如果骨髓克隆性浆细胞<10%，则需要一个以上的骨病变来与骨髓受累最小的孤立性浆细胞瘤区分开来或 b. 以下任何一种恶性肿瘤生物标志物： i. 骨髓检查时克隆性浆细胞≥60%或ii. MRI显示一处以上大小至少为5 mm或更大的局灶性病变；4.仰卧位收缩压<90 mmHg或症状性体位性低血压，定义为尽管接受了药物治疗（例如米多君、氟氢可的松），但在没有出现血容量不足的情况下站立位收缩压降低>30 mmHg；5.正在使用泼尼松或其等效药物>10 mg/天；6.正在服用多西环素；7.正在接受透析治疗；8.计划在方案治疗的前6个月内进行干细胞移植。允许在方案治疗期间采集干细胞；9.在筛选前3个月内发生急性冠脉综合征、不受控制的室性心律失常，或在筛选前2个月内接受近期支架经皮心脏介入治疗或冠状动脉旁路移植术。慢性疾病或新的急性疾病加重需要经过医学监查员的讨论和批准。；10.根据研究中心的心脏病学解释，筛选时超声心动图显示LVEF<35%；11.患有重度瓣膜狭窄（例如，主动脉瓣或二尖瓣狭窄且瓣膜面积<1.0 cm2）或重度先天性心脏病；12.有持续性室性心动过速或可自行终止的室颤病史，或有房室结或窦房结功能障碍病史，适合植入起搏器/植入式心律转复除颤器（ICD）但未植入。（植入起搏器或ICD的患者允许参与研究。）；13.筛选ECG显示Fridericia校正QT（QTcF）>500 ms。QTcF>500 ms、QRS>120 ms且确认右束支传导阻滞、左束支传导阻滞或心室内传导缺陷的患者，可考虑在咨询医学监查员后入组。无论计算的QTc间期如何，均可纳入植入起搏器的患者。；14.存在急性缺血或传导系统异常的证据，不包括以下任何情况： a. 一度房室传导阻滞 b. 二度1型房室传导阻滞（莫氏1型/文氏型） c. 右束支或左束支传导阻滞（例如，左束支传导阻滞、右束支传导阻滞、左前束支传导阻滞或左后束支传导阻滞） d. 房颤伴受控心室率。（不允许有通过导联II平均3次心跳或导联II代表性心跳确定的不受控制的心室率[即>110次心跳/分钟]） e. 研究者评估为临床良性的双束支传导阻滞；15.在随机分组前4周内接受过大手术或计划在研究期间接受大手术。在局部麻醉下进行外科手术的患者可参与；16.存在活动性恶性肿瘤（包括淋巴瘤），不包括以下情况： a. 经充分治疗的基底细胞癌、鳞状细胞癌或原位宫颈癌 b. 经充分治疗的I期癌症，患者目前缓解且已缓解时间>2年 c. Gleason评分<7的低风险前列腺癌，前列腺特异性抗原<10 ng/mL d. 经医学监查员批准后，允许有其他局部和/或低风险恶性肿瘤。；17.在筛选前60天内，在另一项临床试验性研究中接受过试验用药物/器械；18.对研究药物过敏；19.在CyBorD首次给药前4周内接种了活疫苗；20.哺乳期女性；21.存在可能影响患者安全性，或影响个人同意或遵守研究程序能力的任何其他医学、社会或心理因素。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

100730

联系人通讯地址

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