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【CTR20160563】评价LCI699治疗库欣病的安全性和疗效的多中心临床研究

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基本信息

登记号

CTR20160563

试验状态

已完成

药物名称

osilodrostat磷酸盐片

药物类型

化药

规范名称

磷酸奥唑司他片

首次公示信息日的期

2016-09-08

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

库欣氏病

试验通俗题目

评价LCI699治疗库欣病的安全性和疗效的多中心临床研究

试验专业题目

一项24周单臂、开放、剂量递增后8周双盲随机撤药的III期、多中心临床研究，评价LCI699治疗库欣病的疗效及安全性

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

100004

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

本研究的目的是确认LCI699用于治疗库欣病患者的长期疗效和安全性。这是一项关键研究，目的是支持LCI699用于治疗库欣病患者在欧盟、日本和其它国家的注册

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 4 ；国际: 137 ；

实际入组人数

国内: 4 ；国际: 137 ；

第一例入组时间

2016-11-25;2014-10-06

试验终止时间

2019-12-04;2019-12-04

是否属于一致性

否

入选标准

1.在进行任何评价之前必须先提供书面的知情同意书；2.年龄18-75岁的男性或女性患者；3.患者必须确认患有持续的或复发的库欣氏病，证据是：a. 筛选时mUFC > 1.5 x ULN（在洗脱期[如果适用]结束后，筛选期内采集的3份24小时尿液样本的平均值，经中心实验室检测确认并在研究第1天时已获得结果）。b. 清晨血浆ACTH超过正常范围下限。c. 确认垂体为ACTH分泌过量的来源，即必须满足以下3条标准中的任何一条：1. 经MRI确认垂体腺瘤超过6mm；或2. 对于肿瘤≤ 6mm的患者，需进行促肾上腺皮质激素释放激素（CRH）或去氨加压素（DDAVP）刺激后的双侧岩下窦采样（BIPSS）测定ACTH。经BIPSS检测确定垂体来源的标准是以下两条之一：未经CRH/DDAVP刺激：1）中枢/外周血ACTH梯度>2；2）经CRH或DDAVP刺激后：中枢/外周血ACTH梯度>3；3. 在既往曾进行垂体手术的患者中，组织病理学检查确认为ACTH染色阳性的腺瘤。；4.既往曾进行垂体手术的患者必须在术后至少30天以后才能进入本研究；5.术后接受糖皮质激素替代治疗的患者在筛选之前必须已终止该类治疗至少一周或5个半衰期（以时间更长者为准）。；6.对于新患库欣氏病的患者，只有不适合进行手术的患者（如手术风险高，手术无法到达肿瘤，患者拒绝进行手术治疗，或手术治疗无法实行）才能入选。；7.有垂体放疗史的患者可以入选，但要求从最后一次放疗至入选本研究之间至少已经过2年（立体定向放疗）或3年（传统放疗）。；8.如果患者已有库欣氏病诊断，允许患者洗脱当前的药物治疗以达到这些入选标准。根据情况可以进行重复筛查以确保完成了洗脱期。在进行基线疗效评价之前必须完成以下的洗脱期：a. 类固醇生成抑制剂（酮康唑，甲吡酮）：1周；b. 帕瑞肽皮下给药（即释剂型）：1周；c. 多巴胺激动剂（如卡麦角林）或PPAR-gamma激动剂（如罗格列酮，吡格列酮）：4周；d. 米非司酮：4周；e. 帕瑞肽LAR：8周；f. 米托坦：6个月；

排除标准

1.在进入研究时正在使用其它试验药物，或是处于使用其它试验药物后的30天或5个半衰期内（以时间更长者为准），或根据当地法规要求需要更长时间，或根据当地法规要求存在参加试验性研究的其它任何限制。；2.对LCI699或类似化学分类的药物过敏的病史。；3.在过去5年内有任何器官系统的恶性肿瘤病史（皮肤的局部基底细胞癌除外），无论是否经过治疗，或是否有局部复发或转移的证据。；4.存在QTc延长或尖端扭转型室性心动过速的风险因素的患者，包括：a.基线时男性QTcF>450ms，女性QTcF>460ms。b.有长QT综合征的个人史或家族史，或同时使用已知会延长QT间期的药物。c.在第1天给药前没有得到纠正的低钾血症、低钙血症、或低镁血症。；5.妊娠或哺乳（泌乳）的女性。；6.有怀孕可能性的女性，即生理上有可能怀孕的所有女性，除非在给药期间和给药结束后1周内采用高效的避孕方法。高效的避孕方法包括：1.完全禁欲（如果这是该受试者的首选和日常生活方式）。定期禁欲（如根据日历、在排卵期、体温法、排卵期后性交的方法禁欲）和体外射精不能作为避孕方法。2.在接受研究治疗之前至少6周进行了女性绝育（已进行双侧卵巢切除术，子宫是否切除不限）或输卵管结扎。如果进行了双侧卵巢切除术，需要有相关文件证明（如手术报告，盆腔超声或其它可靠的影像学检查）。3.男性绝育（在筛选前至少6个月进行绝育手术）。如果女性受试者的男性配偶进行了输精管切除术，该受试者只能与该男性配偶有性关系。4. 以下任何2种联合（a+b或a+c或b+c）：a.使用口服、注射或埋植的激素避孕法或作用相当的（失败率低于1%）的其它形式的激素避孕法，如激素阴道环或透皮激素避孕法。b. 安置了宫内节育器。c. 屏障式避孕法：避孕套或横膈帽或宫颈/穹隆帽，加用杀精泡沫/凝胶/药膜/霜剂/阴道栓剂。* 如果使用口服避孕药，在接受研究治疗之前，女性应稳定服用相同药物至少3个月。女性患者如果已自然（即自发性的）停经12个月并有相应的临床表现（如绝经年龄适当，有血管舒缩症状史）或在至少6周前已进行双侧卵巢且除术（子宫是否切除不限）或输卵管结扎，则可视为是无怀孕可能性的绝经后女性。如果进行了双侧卵巢切除术，需要有证明（如手术报告，骨盆超声或其它可靠的影像学检查）。；7.患有大腺瘤并引起视神经交叉压迫的患者或是有较高风险发生视神经交叉压迫的（肿瘤位于视神经交叉的2mm范围内）患者。；8.患有已知会引起激素过度分泌的遗传综合征（如Carney综合征，McCune-Albright 综合征，1型多发性内分泌瘤，急性间质性肺炎）的患者。；9.患有因异位ACTH分泌导致的库欣综合征或是非ACTH依赖型（肾上腺）库欣综合征的患者。；10.在筛选前的一个月内进行了大手术的患者。；11.血压控制不良的高血压患者，定义是收缩压超过180 mmHg，和/或舒张压超过100mmHg。；12.糖尿病控制不良（HbA1c > 9 %）的糖尿病患者。；13.研究者认为甲状腺机能不正常的患者。；14.有以下病史的患者：先天性心脏病（NYHA3或4级），不稳定型心绞痛，持续的室性心动过速，有临床意义的心动过缓，高度心脏传导阻滞，在进入研究之前的一年内曾有急性心肌梗塞，或是心血管功能存在具有临床意义的障碍。；15.中度至重度肾功能受损（根据MDRD公式估计的GFR< 60 mL/min，或血清肌酐> 2.0 x ULN）。/；16.肝病患者，如肝硬化、慢性活动性肝炎、或慢性持续性肝炎，或血清ALT/AST> 3 x ULN，或血清总胆红素> 1.5 x ULN的患者。；17.之前或当时存在被研究者或申办方的医学监查员认为可能会影响研究执行或研究结果的评价的医学情况。；18.在研究治疗之前的6个月内有酒精或药物滥用史。；19.曾有不依从给药方案的历史，或被认为是或许不可依赖或不能完成完整研究的患者。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

北京协和医院;四川大学华西医院;北京大学第一医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

100730;610041;100034

联系人通讯地址

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