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【ChiCTR2500095667】评价GCB-001鞘内(IT)注射治疗能独坐但无法行走的迟发型2型SMA受试者的安全性、耐受性以及初步疗效的开放、单臂IIT临床试验

基本信息
登记号

ChiCTR2500095667

试验状态

尚未开始

药物名称

/

药物类型

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规范名称

/

首次公示信息日的期

2025-01-10

临床申请受理号

/

靶点

/

适应症

脊髓性肌萎缩

试验通俗题目

评价GCB-001鞘内(IT)注射治疗能独坐但无法行走的迟发型2型SMA受试者的安全性、耐受性以及初步疗效的开放、单臂IIT临床试验

试验专业题目

评价GCB-001鞘内(IT)注射治疗能独坐但无法行走的迟发型2型SMA受试者的安全性、耐受性以及初步疗效的开放、单臂IIT临床试验

申办单位信息
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临床试验信息
试验目的

主要目的 评价GCB-001单次鞘内注射治疗迟发型2型SMA受试者的安全性和耐受性。 次要目的: 评价GCB-001单次鞘内注射治疗迟发型2型SMA受试者的初步疗效; 评价GCB-001单次鞘内注射治疗迟发型2型SMA受试者的AAV病毒载量、免疫原性及病毒脱落。

试验分类
试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期

随机化

盲法

试验项目经费来源

企业资助

试验范围

/

目标入组人数

3

实际入组人数

/

第一例入组时间

2025-01-18

试验终止时间

2030-12-31

是否属于一致性

/

入选标准

1)筛选时(签署知情同意书时),年龄>=2岁且<=12岁,性别不限; 2)符合2型SMA的临床诊断标准,发病年龄>6个月龄且<18个月龄,确诊为SMN1双等位基因致病突变、有2~4个拷贝SMN2基因的,符合SMA临床诊断标准5qSMA; 3)能够独坐但从未获得独走能力(根据HFMSE标准,独坐:能够在没有手支撑的情况下维持坐位,数到3以上;独立行走:能够在没有辅助的情况下行走4步以上); 4)受试者的监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程,自愿参加并签署知情同意书。;

排除标准

1) 研究者认为对基因替代治疗可造成不必要风险的伴随疾病,例如:严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、肝肾功能障碍性疾病、糖尿病、已知的癫痫、惊厥、抽搐史或有精神病家族史; 2)参加过AAV基因治疗或参加过、正在参加其他SMA药物临床试验者; 3)给药前4个月内接受过诺西那生钠注射液治疗; 4)给药前15天内接受过利司扑兰治疗; 5)治疗前30天内经β2受体激动剂治疗者(沙丁胺醇吸入性给药除外); 6)易过敏体质受试者,包括对泼尼松龙、其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对局麻药过敏者; 7)筛选期时需要使用无创通气支持>=12小时/天; 8)筛选时血清Anti-AAV9中和抗体滴度>1:200; 9)筛选期或基线期实验室检查异常,如: a)肝功能障碍者,即ALT、AST>=3倍正常值上限(ULN);总胆红素(TBil)>=1.5倍正常值上限(ULN); b)肾功能损伤:血肌酐>正常值; c)血小板(PLT)<正常值下限(LLN); d)尿常规:白细胞(WBC)>5个/HP、尿蛋白(PRO)阳性、红细胞(RBC)>3个/HP; 10)筛选期根据中华人民共和国卫生行业标准(7岁以下儿童生长标准 2023年),低于同龄同性别儿童平均体重2个标准差(`X-2SD)或非口服喂养者(如经鼻饲喂养); 11)筛选期时使用有创呼吸机支持或安静清醒状态下脉搏血氧饱和度<95%; 12)存在腰椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症及严重的脊柱侧弯(Cobb角>=40度的脊柱侧凸)或存在严重关节挛缩畸形可能影响运动能力评估者、计划在观察期内进行脊柱矫正手术者; 13)GCB-001单次鞘内注射治疗前2周患有活动性感染并需要接受全身用药治疗者; 14)GCB-001单次鞘内注射治疗前4周患有严重上呼吸道或下呼吸道感染者; 15)人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体阳性,或乙肝表面抗原阳性,或丙肝抗体阳性,或梅毒螺旋体抗体阳性; 16)接种疫苗与给药间隔<2周者; 17)研究者认为不适合参加本研究者。;

研究者信息
研究负责人姓名
试验机构

浙江大学医学院附属儿童医院

研究负责人电话
研究负责人邮箱
研究负责人邮编

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联系人通讯地址
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