CTR20231730
进行中（招募完成）
GS1191-0445注射液
治疗用生物制品
GS1191-0445注射液
2023-06-15
CXSL2200549
重型血友病A
GS1191-0445注射液在重型血友病A受试者中的安全性和疗效性研究
在重型血友病 A 中国受试者中评价 GS1191-0445 注射液单次给药的安全性和有效性的单臂、开放标签研究
200120
主要目的：评估单次静脉输注不同剂量的基因转导AAV载体在≥18 岁且内源性凝血因子 FVIII<1 IU/dL（<1%）的血友病 A 受试者中的安全性和耐受性 次要目的：1.表征不同剂量的 AAV 载体静脉输注后的药效动力学特点，载体源性 FVIII 在研究期间的表达水平；2.评估不同剂量AAV载体静脉输注在重型血友病 A 受试者中的初步疗效 探索性目的：1.评估 GS1191-0445 对受试者报告结局的影响；2.评估 GS1191-0445 输注后第 2-5 年的长期疗效
单臂试验
Ⅰ期
非随机化
开放
/
国内试验
国内: 12 ；
国内: 登记人暂未填写该信息；
2023-08-02
/
否
1.了解研究的目的和风险，根据国家和地方的隐私法，提供知情同意书；
登录查看1.患有除血友病以外的先天性或获得性凝血障碍；
2.有FVIII 抑制物病史；
3.抗 AAV8 中和抗体滴度检测≥1:16，抗 AAV8 结合抗体滴度检测≥1:400；
登录查看中国医学科学院血液病医院
300020
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