CTR20241009
进行中（招募中）
注射用SAR-443579
治疗用生物制品
注射用SAR-443579
2024-04-02
企业选择不公示
复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）、急性 B 淋巴细胞白血病（B-ALL）、高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）或母细胞性浆细胞样 树突细胞肿瘤（BPDCN）
SAR443579 首次人体研究
一项静脉输注 SAR443579 单药治疗复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）、急性 B 淋巴细胞白血病（B-ALL）、高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）或母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）成人和儿童受试者的开放标签、首次人体、剂量递增／扩展研究
100022
主要目的 剂量递增部分： - 成人：确定 SAR443579 单药治疗复发 性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）、高危骨髓增生异常综合征 （HR-MDS）或急性 B 淋巴细胞性白血 病（B-ALL）受试者的最大耐受剂量 （MTD）或最大给药剂量（MAD） - 儿童：确定 SAR443579 单药治疗 R/R AML、母细胞性浆细胞样树突细胞肿 瘤（BPDCN）或 B-ALL 受试者的最大 耐受剂量（MTD）或最大给药剂量 （MAD）；扩展部分（成人和儿童）：评估 SAR443579 以已确定的扩展研究的建议剂 量（RDE）单药治疗 R/R AML 受试者的抗 白血病活性。
单臂试验
Ⅱ期
非随机化
开放
/
国际多中心试验
国内: 4 ； 国际: 82 ；
国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
2024-04-18;2021-12-14
/
否
1.试验受试者或法定监护人签署知情同意书时，受试者必须≥1 岁，将按如下所示对 其进行分组： 成人组：年龄≥12 岁。 儿童组：1 岁至 17 岁。；2.仅剂量递增部分的受试者 成人和儿童组：根据世界卫生组织（WHO）2022 分类，确诊原发性或继发性 AML；3.仅剂量递增部分的受试者 仅成人组：确诊 CD123＋HR-MDS，修订的国际预后评分系统（IPSS-R）风险类别 为中级或更高级，且仅限于那些没有已知具有临床获益的可用 治疗（或不符合资格）的受试者 - 不适合进行诱导治疗，且已完成≥2 个周期的以下任何治疗：去甲基化药物（例如 5-氮杂胞苷或地西他滨）和/或维奈克拉、化疗或靶向药物。 - 不适合进行 ASCT，且已完成≥1 个疗程的诱导治疗。；4.仅剂量递增部分的受试者 成人和儿童组，仅剂量递增部分：确诊 CD123＋B-ALL 且无髓外病变，没有已知具有临床获益的可用治疗（或不符合资格）。伴有非 CNS 绿色瘤的受试者不允许参加研究。；5.仅扩展部分的受试者（仅成人）：对于队列 A 的受试者：符合入选标准第二条、原发性既往诱导治疗失败（PIF）或既往诱导治疗 初始缓解后≤6 个月发生 ER；6.仅扩展部分的受试者（仅成人）：对于队列 B 的受试者：符合入选标准第二条、在既往诱导治疗初始缓解后＞6 个月发生晚期复 发（LR）。；7.体重＞10 kg。；8.儿童组和仅剂量递增部分：根据世界卫生组织（WHO）2022 分类确诊 BPDCN，患有复发性或难治性疾病，且没有已知具有临床获益的可用治疗（或不符 合资格）。；9.儿童组和仅扩展部分：对于队列 C 的受试者：受试者患有 AML，且根据 入选标准第二条 确认 复发或复发性耐药或对可用治疗不耐受。；
登录查看1.东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态＞2（≥18 岁）。Karnovsky 量表（16-17 岁） ＜50% 或 Lansky 量表（＜16 岁）＜50%；2.当前或近期（5 年内）存在显著自身免疫性疾病证据，需要或之前需要使用全身性 免疫抑制疗法治疗，此类治疗可能有导致免疫相关不良事件的风险。以下病症不包 括在排除标准之内：白癜风、已痊愈的儿童期哮喘、仅需激素替代治疗的残余甲状 腺功能减退症或无需全身性治疗的银屑病。；3.有除本研究中治疗的肿瘤之外的需要活性药物治疗（允许辅助激素治疗）的侵袭性 恶性肿瘤病史，但已切除/消融的皮肤基底或鳞状细胞癌或宫颈原位癌，或其他通过 局部治疗可治愈的局灶性肿瘤除外。；4.入组时，细胞学或病理学检查显示有活动性中枢神经系统白血病的证据。允许根据 COG 分类（41）为中枢神经系统 1 型疾病（CNS1）和 CNS2 疾病的 1 岁至 17 岁受 试者参加研究。在没有临床 CNS 疾病的 情况下，不需要进行腰椎穿刺。如果 CNS 病灶已被清除且有腰椎穿刺结果阴性的记 录，则 CNS 受累史不包括在排除标准之内。；5.已知获得性免疫缺陷综合征（AIDS 相关疾病）或需要抗逆转录病毒治疗的 HIV 疾 病，或患有活动性乙型肝炎或丙型肝炎感染，或 SARS-CoV-2 感染。既往感染过 SARS-CoV-2 的受试者如果出现不稳定的 COVID19 感染后症状，则将被排除在外， 示例如下：不稳定的肺部疾病，神经系统、胃肠道和/或血管症状；6.既往接受过抗 CD123 的定向药物治疗（儿童组中 BPDCN 受试者除外）；7.既往接受过 HSCT 且在 3 个月后复发或既往接受过 CAR-T 疗法治疗 B-ALL 且在 2 个月后复发的受试者可以入选，前提是已停用免疫抑制治疗至少 4 周并且没有 GVHD 的证据。；8.在首次 IMP 给药时，接受皮质类固醇合并用药，且皮质类固醇剂量＞10 mg/天口服 泼尼松或等效药物，但类固醇吸入剂、鼻喷雾剂或眼用溶液除外；9.AML、BPDCN 或 HR-MDS 受试者，既往接受过细胞疗法治疗，例如嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）或嵌合抗原受体 NK 细胞（CAR-NK）。患有 B-ALL 的受试者既 往接受过 CAR-T 治疗是允许的。；10.同时接受其他研究药物治疗。；11.在研究期间，可能不会进行放疗，即使是姑息性放疗也不会进行。；12.在 DLT 观察期内预防性使用造血生长因子（例如，G-CSF、GM-CSF、促红细胞生 成素）（仅剂量递增部分）。；13.妊娠和哺乳期女性，不愿意在 SAR443579 首次给药前 2 周、治疗期间和研究治疗末 次给药后 12 周内使用高效避孕方法（含杀精剂的 2 种屏障法或 1 种屏障法、宫内节 育器，或抑制排卵的激素避孕法）以避免怀孕的有生育能力的女性受试者，以及伴 侣为有生育能力的女性的男性受试者。；14.实体器官移植史，包括角膜移植。；15.筛选时的平均 QTc（使用 Fridericia 校正计算）＞470 msec。仅对于儿童组受试者， 根据机构标准，筛选时的射血分数不足或患有任何具有临床意义的心脏疾病（包括 但不限于充血性心力衰竭、心肌炎、心包炎、心律失常）。；16.仅儿童组：已知患有遗传性骨髓衰竭综合征（例如，布卢姆综合征、共济失调性毛 细血管扩张症、范可尼贫血、Kostmann 综合征、Shwachman 综合征）的受试者。患 有唐氏综合征的受试者，如果根据研究者判断有充分的器官功能，则允许参加研 究。；
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