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【ChiCTR2400082318】ALXN1850-HPP-301

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基本信息

登记号

ChiCTR2400082318

试验状态

尚未开始

药物名称

重组碱性磷酸酶

药物类型

规范名称

重组碱性磷酸酶

首次公示信息日的期

2024-03-26

临床申请受理号

靶点

适应症

未接受过Asfotase Alfa治疗的青少年（第1天时≥12岁至<18岁）和成年（第1天时≥18岁）HPP受试者

试验通俗题目

ALXN1850-HPP-301

试验专业题目

一项评估ALXN1850（重组碱性磷酸酶）在既往未接受过Asfotase Alfa治疗的患有低磷酸酯酶症的青少年（≥12岁至<18岁）和成年受试者中皮下给药的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心、III期研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

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临床试验信息

试验目的

在青少年和成年HPP受试者中评价ALXN1850相比安慰剂的有效性、安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学（PD）和免疫原性。

试验分类

试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅲ期

随机化

随机化代码将由交互式应答技术（IRT）提供者维护，并保持盲态，直至随机评价期的数据清理完成和锁库。

盲法

双盲。受试者、所有研究中心工作人员以及与研究实施直接相关的任何 Alexion 员工或指定人员均对受试者的治疗分配保持盲态。

试验项目经费来源

阿斯利康全球研发（中国）有限公司

试验范围

目标入组人数

76;38

实际入组人数

第一例入组时间

2023-04-01

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.研究第1天访视时受试者必须≥12岁； 2.病历中记录诊断为HPP； 3.必须符合以下标准之一： a. 临床实验室改进法案修正案（CLIA）认证实验室出具的ALPL基因变异报告（致病、很可能致病或意义不明的变异）（第8.7节） b. 筛选期间PLP高于正常值上限（ULN）（根据当地法规，允许使用中心或当地实验室检查结果）； 4.筛选期间血清ALP活性低于经年龄和性别校正的正常范围，除HPP外无其他可能原因； 5.在筛选期间，2次单独的6MWT均低于预测距离的85%（年龄、性别、体重和身高），除HPP外无其他可能原因（注：可能会纳入需要辅助步行装置的受试者）； 6.有生育能力的女性受试者和男性受试者必须遵循方案规定的避孕要求（第10.8.2节）和指南（第10.8.3节）； 7.受试者或其法定代表必须能够按照第10.1.3节所述签署知情同意书。对于青少年受试者，受试者的法定监护人必须愿意并能够提供书面知情同意书（如第10.1.3节所述），且受试者必须愿意提供书面未成年人知情同意书（如适用，由中心或当地机构审查委员会[IRB]/机构[或独立]伦理委员会[IEC]确定）。签署书面知情同意书/未成年人知情同意书，包括遵守知情同意书（ICF）和本方案中列出的要求和限制条件。；；

排除标准

1.由研究者确定判断，患者既往或当前患有的心血管、呼吸系统、肝脏、肾脏、胃肠道、内分泌、血液学、神经系统疾病或任何其他疾病能够显著改变药物吸收、代谢或消除；或在受试者接受研究药物治疗时造成风险；或影响数据的解读； 2.诊断为原发性或继发性甲状旁腺功能亢进症； 3.甲状旁腺功能减退症（继发于HPP除外）； 4.研究第1天访视的前12周内出现任何新发骨折（不包括假性骨折）； 5.计划在随机评价期间进行手术干预，（研究者认为）可能影响研究评估结果； 6.对ALXN1850或安慰剂对照药物中所含任何成分有过敏史或超敏反应史； 7.筛选期间体重<10 kg； 8.第1天访视前的任何时间接受过Asfotase Alfa或ALXN1850给药； 9.第1天访视的前6周内接受过维生素B6（包括含有维生素B6的维生素补充剂）给药； 10.第1天访视的前6个月内接受过口服双膦酸盐给药； 11.第1天访视的前12个月内接受过IV双膦酸盐给药； 12.第1天访视的前2周内接受过甲状旁腺素（PTH）相关蛋白类似物（例如，阿巴帕肽）或PTH类似物（例如，特立帕肽）给药； 13.第1天访视的前6个月内接受过锶给药； 14.第1天访视的前6个月内接受骨硬化蛋白抑制剂给药； 15.第1天访视的前6个月内接受过生长激素治疗； 16.第1天访视的前2个月内接受过雌激素激动剂/拮抗剂/抑制剂给药，除非用作避孕或治疗痛经； 17.第1天访视的前6个月内接受过RANKL抑制剂给药； 18.在研究药物首次给药开始前30天内参加过涉及试验性研究药物的任何其他临床研究。参与干预性研究的受试者不得入组本研究，除非距上次治疗的时间超过30天或研究药物的5个半衰期（以时间较长者为准）。； 19.筛选期间校正血清钙（根据白蛋白校正）低于经年龄校正的正常范围； 20.筛选期间血清磷水平低于经年龄校正的正常范围； 21.筛选期间血清25-羟基（25-OH）维生素D低于20 ng/mL； 22.筛选期间PTH>实验室参考范围的ULN； 23.不愿意进行ALPL基因检测的受试者。； 24.在研究过程中怀孕、打算怀孕或哺乳的受试者。； 25.直接参与该研究的研究中心工作人员和/或其直系亲属。直系亲属是指配偶、父母、子女或兄弟姐妹，不论是生物学亲属还是合法收养亲属。；；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

联系人通讯地址

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