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【CTR20232342】脊髓性肌萎缩症受试者中给予高剂量诺西那生钠的长期扩展研究

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基本信息

登记号

CTR20232342

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

诺西那生钠注射液

药物类型

化药

规范名称

诺西那生钠注射液

首次公示信息日的期

2023-08-10

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症

试验通俗题目

脊髓性肌萎缩症受试者中给予高剂量诺西那生钠的长期扩展研究

试验专业题目

一项在既往参加过诺西那生钠试验性研究的脊髓性肌萎缩症受试者中给予高剂量诺西那生钠 (BIIB058) 的长期扩展研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

200031

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

1. 评价既往参加过研究 203 的 SMA 受试者鞘内注射更高剂量诺西那生钠的长期安全性和耐受性 2. 评价既往参加过研究 203 的 SMA 受试者鞘内注射更高剂量诺西那生钠的长期疗效 3. 研究以较高剂量向先前参加研究 203 的SMA 受试者鞘内注射诺西那生钠的 PK（脑脊液和血浆） 4. 研究以较高剂量向先前参加研究 203 的SMA 受试者鞘内给予诺西那生钠后诺西那生钠治疗对 pNF-H 水平（脑脊液和血浆）的影响

试验分类

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 10 ；国际: 172 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2023-11-23;2021-04-19

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.受试者和/或其法定代理人（例如父母、配偶或法定监护人）（如适当和适用）能够理解研究的目的和风险、签署知情同意书并授权研究者按照国家和当地隐私法规使用受试者相关的机密健康信息。；2.如果受试者的年龄和研究机构指南存在要求，则签署父母或法定监护人的知情同意书并签署受试者的知情同意书。；3.完成研究 203 第 302 天访视，并在整个研究 203 期间遵守研究方案。；4.能够完成所有研究程序、测量和访视，并且研究者认为其父母或法定监护人/受试者具有提供充分的支持性心理社会环境。；5.必须在整个研究 302 期间遵守研究差旅政策。；6.如果计划在研究程序中使用麻醉/镇静，符合该研究机构有关麻醉/镇静使用的适龄标准（由研究者和麻醉医师或肺科医生评估）。；

排除标准

1.研究者认为会使受试者不适合入组、可能干扰安全性评估或会影响受试者接受研究程序的能力的任何新病况或现有病况恶化。；2.筛选时研究者评估认为受试者的血常规、血生化参数或 ECG 存在具有临床意义的异常，导致受试者不适合入组研究。；3.在研究 203 第 302 天访视后接受另一种试验疗法进行治疗或入组另一项干预性临床研究。；4.在研究 203 第 302 天访视后接受获批的 SMA 疗法进行治疗。；5.对诺西那生钠、制剂中所含辅料以及研究期间给予的任何诊断剂（如适用）有全身超敏反应史。；6.据研究者的判断，受试者的父母或法定监护人不愿意或不能满足 SMA 标准治疗共识声明中的指南 [Finkel 2018; Mercuri 2018]（见研究参考指南）或在整个研究期间提供营养和呼吸支持。注：根据标准治疗共识指南 [Finkel 2018; Mercuri 2018]，建议进行常规疫苗接种和 RSV 预防治疗，但并非研究入组所必需。目前未接种疫苗或未接受 RSV 预防治疗但符合其他研究入选标准的受试者将被视为符合研究入组资格。；7.研究者或申办方认为受试者不适合入组的其他未指明原因。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

北京大学第一医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

100034

联系人通讯地址

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