洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589

试用企业版

【ChiCTR2000031648】研究者撤消基因矫正的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血有效性和安全性的临床研究

查看原文

立即下载

基本信息

登记号

ChiCTR2000031648

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2020-04-06

临床申请受理号

靶点

适应症

重型β-地中海贫血

试验通俗题目

研究者撤消基因矫正的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血有效性和安全性的临床研究

试验专业题目

基因矫正的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血有效性和安全性的临床研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

评价基因矫正的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血的安全性和有效性。

试验分类

试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

N/A

盲法

N/A

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2020-04-01

试验终止时间

2024-08-15

是否属于一致性

入选标准

1、年龄≥7岁，能够理解、同意并签署知情同意书或者父母/法定监护人必须能够理解、同意并签署知情同意书； 2、筛选入组前已经基因诊断确诊为重型β地中海贫血，受试者需要持续性输血治疗，并且在参加研究前两年内，每年至少输注浓缩红细胞100ml/kg或≥8次；或在没有输注红细胞的情况下血红蛋白含量三次以上＜80g/L。 3、疾病稳定，能耐受造血干细胞移植； 4、成人卡氏评分需≥80%，儿童Lansky评分≥70%； 5、预计受试者生存期＞6个月； 6、受试者必须已经在专业机构参加过治疗，并且随访两年以上，对疾病进行过全面评估包括精神评估；详细的医疗记录包括至少过去两年的资料，以便于进行自身对照； 7、入组之前三个月内未进行羟基脲、5-氮杂胞苷、阿糖胞苷等治疗； 8、受试者既往接受规范化输血，在外周血动员前1个月内血红蛋白含量≥90g/L。；

排除标准

1、有合适的HLA相合的供体或之前接受过异基因造血干细胞移植者； 2、艾滋病毒血清阳性、乙型肝炎表面抗原阳性或乙肝核心抗体阳性伴HBV DNA阳性、丙型肝炎病毒抗体阳性、梅毒抗体阳性； 3、对麻醉取骨髓禁忌者； 4、严重的细菌、真菌、支原体、病毒等感染； 5、恶性肿瘤病史； 6、非脾功能亢进因素导致的白细胞计数＜3×109/L和/或血小板＜100×109/L； 7、直系亲属中存在或疑似的遗传性家族性肿瘤综合征（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症，家族性腺瘤息肉病等）； 8、进行过骨髓移植术； 9、精神病历史、精神障碍或近期吸毒或酗酒； 10、复杂的自身免疫疾病，有可能导致输血困难； 11、怀孕或产后哺乳或不能进行避孕的受试者； 12、存在严重的器官损害者，包括以下几种： - 严重的脑血管病或认知心理后遗症，包括半身不遂； - 严重肝病受试者，谷丙转氨酶（ALT）>3×正常上限或肝硬化、肝纤维化受试者； - 心脏病且射血分数＜25%或心脏核磁共振T2* 检测<10ms； - 严重肾脏疾病且肌酐清除率<30%正常值； - 肺部疾病包括肺纤维化、肺动脉高压受试者或肺功能明显下降如氧分压＜90mmHg和/或CO弥散量＜预期值50%）； - 内分泌紊乱包括胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能亢进或不足，甲状旁腺机能亢进或不足； 13、筛选期前30天内参与另一项临床研究； 14、经研究者判定的严重铁过载受试者； 15、经主治医师或研究者判定的其他不适合进行造血干细胞移植的情况； 16、骨髓检测发现染色体异常者。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

东莞台心医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

联系人通讯地址

<END>