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【ChiCTR2000041208】硫酸沙丁胺醇片治疗脊髓性肌萎缩症患儿的有效性及安全性的随机、双盲、安慰剂平行对照临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2000041208

试验状态

正在进行

药物名称

硫酸沙丁胺醇片

药物类型

化药

规范名称

硫酸沙丁胺醇片

首次公示信息日的期

2020-12-22

临床申请受理号

靶点

适应症

脊髓性肌萎缩

试验通俗题目

硫酸沙丁胺醇片治疗脊髓性肌萎缩症患儿的有效性及安全性的随机、双盲、安慰剂平行对照临床研究

试验专业题目

硫酸沙丁胺醇片治疗脊髓性肌萎缩症患儿的有效性及安全性的随机、双盲、安慰剂平行对照临床研究

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

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临床试验信息

试验目的

通过观察硫酸沙丁胺醇片剂治疗 5qSMA 患儿的临床表现与治疗应答，获得口服沙丁胺醇片剂治疗中国 5qSMA 患儿的疗效数据，有望扩展沙丁胺醇的适应症，指导药物治疗 SMA 的临床指南撰写。

试验分类

试验类型

随机平行对照

试验分期

上市后药物

随机化

本试验采用区组随机化方法入组。研究助理（非研究成员）以 SAS 软件（9.4 或以上版本）产生随机号，采用临床试验中央随机系统（DAS for IWRS）分配随机号。随机表密封保存，封存在临床研究负责单位。受试者筛选合格后，研究人员登陆 DAS for IWRS 申请随机号，将 DAS for IWRS 的随机化信息打印或下载保存。随机号申请后可为该受试者申请发药。 DAS for IWRS 将显示该受试者应发放的药物包装号，发药人员取药后，将药物外包装上的验证码输入 DAS for IWRS 验证，验证通过方可发放给受试者。

盲法

本试验采用双盲设计，保证研究者和受试者（包括监护人）对试验分组的盲态。本试验为 2:1 设计，一级揭盲。一级揭盲于统计计划书、数据审核报告定稿并锁定数据库后进行，揭晓随机号所对应的组别代码及对应的药物，以便对全部数据进行分组后的统计分析。编盲：采用 SAS 统计软件模拟产生随机编码。药品生产供应方将提供剂型、颜色、大小等外观形态相同的试验用药品和安慰剂，并采用统一药品外包装。药品出库时按照每位受试者 1 年需要量进行分装，同时匹配一个系统随机生成的编码。将药品编盲码与患者对应的随机号进行随机匹配并记录，研究者方依据对应编号发放药品。所有药物对应编码将由生产供应方在系统后台匹配并记录。除紧急情况外，研究过程中研究者及受试者（包括监护人）无法得知某一编码所对应的试验用药品类型及所在分组。揭盲：在完成 12 个月随访研究的统计、数据记录定稿并锁定数据库后，可揭晓随机号所对应的试验组别及对应药物类别。只有在患者出现紧急医疗情况、且需要获知随机治疗信息用于适当治疗时，才可对治疗编码进行揭盲。受试者可通过上报研究者联系药品生产供应方，确定对应编号被分配的组别和药品类型以采取应对策略。试验用药品提前揭盲将记录在研究源文件及最终结果报告中。

试验项目经费来源

南京泽恒医药技术开发有限公司

试验范围

目标入组人数

60;30

实际入组人数

第一例入组时间

2020-12-30

试验终止时间

2022-12-30

是否属于一致性

入选标准

受试者必须满足以下所有入选标准才可入组本研究：（1） 2~17 周岁（包含边界值）的男性和女性；（2） 5q SMA 诊断已明确：基因检测验证存在导致 SMN1 基因功能丧失的纯合缺失或杂合突变；（3）存在可归于Ⅱ 型或Ⅲ型 SMA 的临床症状：近端全身性肌无力、肌张力低下、肌萎缩和/或舌肌萎缩、震颤、呼吸困难、脊柱侧弯、消化功能差等症状；（4）受试者的法定监护人已理解并遵守研究流程，能与研究者进行良好沟通，受试者自愿参加试验，并签署知情同意书（年龄≥8 周岁且能独立表达意愿的儿童也应签署知情同意书）。；

排除标准

具有以下任何一项者均不能入组本研究：（1）无法遵循研究要求者；（2）存在使用或伴随使用可干扰硫酸沙丁胺醇疗效的药物治疗者；（3）患有研究者认为的具有临床意义的心血管系统疾病者；（4）血压控制不良者（坐位收缩压≥160 mmHg 或≤90 mmHg，或坐位舒张压≥100 mmHg 或≤60 mmHg）；（5）对两种及以上药物或食物过敏者，或已知对试验药物（包括其组方成份）过敏的患者；（6）当前或既往接受过沙丁胺醇/提升 SMN 蛋白的疾病修正药物治疗者或筛选前 3 个月内参加过药物临床试验者；（7）伴随疾病、身体状况或针对伴随疾病进行的治疗可能会干扰试验结果者，或在研究者看来，患者参与本研究的风险大于受益者；（8）其他未能明确规定但研究者认为不宜参加本临床试验的患者。；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

浙江大学医学院附属儿童医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

联系人通讯地址

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