ChiCTR2400088281
尚未开始
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2024-08-15
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原发性肥大性骨关节病
针对原发性肥大性骨关节病的致病基因鉴定及药物随机对照研究
针对原发性肥大性骨关节病的致病基因鉴定及药物随机对照研究
1.对具有典型临床表型而未鉴定出SLCO2A1、HPGD及其他相关基因突变的PHO患者进行全基因组测序，挖掘新的致病基因，揭示基因与疾病的联系，进一步阐明PHO的发病机制，为疾病治疗提供新靶点和新思路； 2.对症状典型的PHO患者进行为期3年的依托考昔药物临床研究，探索比较不同剂量依托考昔的临床疗效，减少药物不良反应，为制定更好地治疗方案提供依据。
不同剂量对照
上市后药物
本研究由统计师用 SAS 9.1 统计软件编程，按照年龄和临床严重程度进行分层随机化，生成随机数字表，按 1:1 比例将受试对象分为试验组和对照组，随机数字表序号由第三方统计师妥善保存。
无
院级课题拨款
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4;33
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2024-09-01
2029-08-31
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横断面研究： 1.经临床评估具有显著的PHO表现（包括杵状指、皮肤增厚、关节肿痛、骨膜增生等）； 2.未鉴定出SLCO2A1、HPGD及其他PGE2合成转运及降解通路相关基因（PLA2G1B、PTGS1、PTGES、AKR1C1、ABCC4、CBR1、PTGR1等）的单等位或双等位致病突变； 3.上述2代家系的核心家庭成员（父母及姐姐）。 前瞻性随机对照研究： 1.经临床评估具有显著的PHO表现（包括杵状指、皮肤增厚、关节肿痛、骨膜增生等）且经基因检测明确存在SLCO2A1基因突变的患者； 2.在①的基础上尿PGE2水平高于正常人[61.49（41.73, 99.07）ng/mmoL肌酐]3倍或血PGE2水平显著高于正常人（42 ± 24 ng/mmoL肌酐）3倍。 3.患者亲自签署知情同意书，愿意并且有能力依从研究访视安排、实验室检查以及其他研究程序。；
登录查看前瞻性随机对照研究： 1.其他影响骨代谢的疾病：糖尿病、高钙血症或低钙血症、甲状腺功能亢进、类风湿性关节炎、成骨不全、恶性肿瘤、肾功能受损等（肌酐清除率<30ml/min）； 2.正在使用可能影响骨代谢的药物：如肾上腺素或合成类固醇激素、双膦酸盐类药物、特立帕肽、地舒单抗等； 3.既往使用过依托考昔治疗的患者，需洗脱2周； 4.活动性消化道溃疡、消化道出血； 5.服用其他非甾体抗炎药后诱发哮喘、荨麻疹或过敏反应的患者； 6.酗酒和/或使用精神活性药物者、药物滥用者和依赖者。；
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