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首页 临床进展 重大遗传疾病基因治疗的安全性评估

【ChiCTR1800018955】重大遗传疾病基因治疗的安全性评估

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基本信息
登记号

ChiCTR1800018955

试验状态

正在进行

药物名称

/

药物类型

/

规范名称

/

首次公示信息日的期

2018-10-18

临床申请受理号

/

靶点

/

适应症

重大遗传疾病

试验通俗题目

重大遗传疾病基因治疗的安全性评估

试验专业题目

人类废弃胚胎，小鼠和猴子胚胎基因编辑安全性评估

申办单位信息
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临床试验信息
试验目的

基因疗法就是通过基因工程技术手段，来取代或矫正患者或实验动物缺陷基因，以达到根治遗传疾病的目的。2017年全世界首款基因疗法在美国FDA获批，同时首个人体内基因编辑临床试验开始。本研究拟采用当今最热门CRISPR-Cas9基因编辑技术，结合其衍射的单剪辑编辑技术，对人类辅助生殖技术中经过患者知情同意废弃胚胎（主要为3PN胚胎）进行探究性试验，目前我们基于动物实验（小鼠和猴子胚胎实验结果），选定CCR5和PCSK9作为研究目标基因。通过该研究，精确修复遗传突变导致的疾病，或调解致病基因表达，预防相关疾病。同时，可根据对样本的深度测序分析，关联相关基因，分析不孕不育发病机理，改善不孕不育患者妊娠结局。

试验分类
试验类型

随机平行对照

试验分期

基础科学研究

随机化

按照样本顺序标号，随机数表法提取胚胎，分组使用

盲法

N/A

试验项目经费来源

深圳市科技创新自由探索项目

试验范围

/

目标入组人数

200

实际入组人数

/

第一例入组时间

2017-04-01

试验终止时间

2020-04-01

是否属于一致性

/

入选标准

①以女方输卵管堵塞因素导致的不孕为病因来源；②年龄23～43岁；③3个月内未接受影响内分泌功能的药物治疗；④夫妻均自愿参与；⑤使用长方案促排卵方案。；

排除标准

①患有严重生理疾病或精神疾病者（包括恶性肿瘤患者）；②经项目组成员解释后，拒绝参与者；③患有内分泌相关疾病，影响激素水平的准确测定的患者。；

研究者信息
研究负责人姓名
试验机构

南方科技大学

研究负责人电话
研究负责人邮箱
研究负责人邮编

/

联系人通讯地址
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