CTR20232711
进行中（招募完成）
ALXN-1720注射液
治疗用生物制品
ALXN-1720注射液
2023-08-30
JXSL2300030
全身型重症肌无力
ALXN1720治疗全身型重症肌无力成人患者
一项在全身型重症肌无力成人患者中评价ALXN1720的安全性和有效性的III期、随机、双盲、安慰剂对照、平行、多中心研究
200085
主要目的：根据MG-ADL总评分的变化，评估ALXN1720与安慰剂相比治疗gMG的有效性 关键次要目的：根据QMG总评分的变化，评估ALXN1720与安慰剂相比治疗gMG的有效性 次要目的：根据QMG总评分的改善水平，评估ALXN1720与安慰剂相比治疗gMG的有效性、根据MG-ADL总评分的改善水平，评估ALXN1720与安慰剂相比治疗gMG的有效性、根据MGC总评分的变化，评估ALXN1720与安慰剂相比治疗gMG的有效性
平行分组
Ⅲ期
随机化
双盲
/
国际多中心试验
国内: 20 ； 国际: 254 ；
国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
2023-11-17;2022-12-22
/
否
1.签署知情同意书时，年龄必须≥ 18岁；2.在筛选前≥ 3个月（90天）有记录证实诊断为gMG，根据临床疾病特征和以下至少一项确证性检查确定。除另有说明外，检查结果可以是从受试者的当前记录中采集的，也可以是在筛选期间获得的： a. AChE抑制试验（例如，依酚氯铵试验）呈阳性反应，或 b. 经重复神经刺激或单纤维肌电图证实神经肌肉信号传导异常，或 c. 既往接受口服AChE抑制剂治疗后，经主治医生确认MG相关症状或体征出现改善；3.筛选时，抗AChR自身抗体血清学检查阳性（如为既往检查结果，筛选期间必须经中心实验室确认（如适用））；4.筛选时，MGFA分型为II至IV型；5.筛选时和第1天随机分组前，MG-ADL总评分≥ 5分；6.正在接受表6中所示任何药物治疗的受试者必须在筛选前的规定时间段内接受稳定剂量，且预期在筛选期或RCT期不会改变给药方案。 表6： 允许使用的药物和治疗 AChE抑制剂a筛选前稳定剂量用药≥ 2周（14天） 皮质类固醇b（口服）筛选前稳定剂量用药且耐受良好≥ 4周（28天） 硫唑嘌呤筛选前用药时间≥ 6个月（180天），且稳定剂量用药≥ 2个月（60天） 其他免疫抑制治疗，如吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素、他克莫司或环磷酰胺 筛选前用药≥ 3个月（90天），且稳定剂量用药≥ 1个月（30天） 周期性（慢性）IVIg或SCIgc筛选前稳定剂量用药且耐受良好≥ 6个月（180天） 注：如果受试者最近已停用上述任何药物，必须在筛选期首日前已达到上述的药物稳定剂量用药时间段要求（例如，硫唑嘌呤用药≥ 2个月或皮质类固醇用药≥ 4周）。 a 研究期间不允许间歇性使用AChE抑制剂。 b 推荐的最大剂量为20 mg/天泼尼松或同等剂量。如果研究者计划在RCT期维持更高的皮质类固醇剂量，应通知医学监查员。 c 稳定剂量要求不适用于作为补救治疗（例如用于治疗肌无力危象）给予的IVIg或SCIg。 缩略语：AChE = 乙酰胆碱酯酶；IVIg = 静脉输注免疫球蛋白；RCT = 随机对照治疗；SCIg = 皮下注射免疫球蛋白 在筛选期间，出现gMG症状或体征恶化（例如，肌无力危象）的受试者接受的补救治疗（包括PP、PE、IVIg、SCIg或大剂量皮质类固醇）不作为排除原因。然而，在筛选期间需要接受补救治疗的受试者仅应在补救治疗完成后≥ 4周才可进行随机分组。在超出筛选时间窗（第1.3节）后接受重新筛选的受试者需要签署新的ICF（第10.1.3节）。；7.为降低脑膜炎球菌感染的风险，所有受试者必须在接受首次研究干预（第1天）前3年内接种过A、C、W135、Y血清群（以及B血清群，如可用）脑膜炎奈瑟球菌疫苗。不符合该项要求的受试者将在接受研究干预首次给药前接种覆盖这些血清群的脑膜炎奈瑟球菌疫苗。如果接受首次研究干预（第1天）距疫苗接种< 2周，受试者将接受抗生素预防性治疗，持续至疫苗接种后2周。疫苗接种必须遵循国家/当地指南；8.受试者的体重必须≥ 40 kg，体重指数≥ 18.5 kg/m2且< 40 kg/m2；9.男性和/或女性；10.有生育能力的受试者必须遵循本方案规定的避孕措施；11.能够按照第10.1.3节所述签署知情同意书，包括遵循ICF和本方案中所列的要求和限制；
登录查看1.具有研究者或医学监查员认为可能干扰研究参与、给受试者带来任何额外风险或混淆研究干预安全性或有效性评估的任何医学状况（例如，心脏、肺、肾脏、肿瘤、神经或精神疾病）或风险因素；2.筛选前12个月内有胸腺切除术或任何其他胸腺手术史；3.任何未经治疗的胸腺恶性肿瘤、癌或胸腺瘤。 有胸腺恶性肿瘤或癌症治疗史的受试者如果符合以下所有条件，则有资格参加研究： a. 筛选访视前治疗完成超过 5 年。 b. 筛选访视前5年内无复发。 c. 第1天随机分组前6个月内进行的计算机断层扫描（CT）或磁共振成像（MRI）扫描（包括IV造影剂）显示，无放射学复发指征。 有良性胸腺瘤治疗史的受试者如果符合以下所有条件，则有资格参加研究： d. 经组织病理学或同等记录确认良性胸腺瘤诊断。 e. 筛选访视前> 12个月完成治疗。 f. 筛选访视前12个月内无已知复发。 g. 第1天随机分组前6个月内进行的CT或MRI扫描（包括IV造影剂）显示，无影像学复发指征。 h. 如果没有足够的记录证实良性胸腺瘤诊断，受试者必须符合上述关于胸腺恶性肿瘤或癌的资格标准。 根据Masaoka分期系统分类为≤ II期的胸腺瘤视为良性；分类为≥ III期的胸腺瘤视为恶性（Detterbeck, 2014；Masaoka, 2010）。；4.脑膜炎奈瑟球菌感染史；5.在过去12个月内有任何可能给受试者带来额外风险的持续性或复发性感染史；6.在第1天随机分组前≤ 14天内存在活动性全身性细菌、病毒或真菌感染；7.对研究干预中包含的任何成分（包括器械组件）（参见表7和第6.1.2节）有超敏反应史；8.筛选前5年内有恶性肿瘤史。 无需从研究中排除的例外情况包括已接受治疗且无复发证据的皮肤癌（除恶性黑色素瘤外）和宫颈原位癌。；9.筛选前12个月内已知或疑似有酒精或物质使用障碍史，基于精神疾病诊断和统计手册（DSM）中提供的现行诊断标准判定；10.不允许以下任何药物的合并治疗，或以下规定时间段内的既往治疗： 1.补体抑制剂：在第1天随机分组前在<5个半衰期内接受过此类治疗。在第1天随机分组前在≥5个半衰期接受过此类既往治疗的受试者可入选研究，但必须耐受良好，且未出现研究者或医学监查员认为可能干扰研究参与、给受试者带来任何额外风险或混淆研究干预的安全性或有效性评估的副作用。 2.新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂：在第1天随机分组前<5个半衰期接受过此类治疗。在第1天随机分组前≥5个半衰期接受过此类既往治疗的受试者可以入选，但在随机分组前，这些受试者的总免疫球蛋白G（IgG）水平必须高于正常值下限（LLN）。 3.利妥昔单抗、ocrelizumab或其他B细胞耗竭疗法：在第1天随机分组前≤ 6个月（180天）内接受过或计划接受此类治疗。既往接受B细胞耗竭疗法的受试者可在此阶段之后入选，但在随机分组前，B细胞和血小板计数必须高于LLN。 4.在第1天随机分组前≤ 6个月接受或计划接受定期（长期）PP/PE维持治疗。但是，PP/PE可用于补救治疗，如第6.5.3节所述。 Alexion不建议仅为有资格参加研究而停止任何治疗。；11.在治疗的5个半衰期内（如已知）或研究干预首次给药前30天内（以时间较长者为准），参加另一项研究药物、生物制品、器械或组合产品、程序或任何其他干预的研究；12.在本研究的任何时间同时参加另一项涉及试验药物、生物制品、器械、组合产品、程序或任何其他干预的研究；13.人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史或HIV-1或HIV-2血清学检查阳性；14.乙型肝炎（乙型肝炎表面抗原[HBsAg]阳性或核心抗体[抗HBc]阳性）伴表面抗体[抗HBs]阴性）或丙型肝炎病毒感染（HCV抗体阳性），但有记录证明经成功治疗的受试者除外。如果当地可用，应在筛选时记录或确定是否存在持续病毒学应答（SVR）；15.筛选时或第1天妊娠试验阳性的受试者；16.在第1天随机分组前7天内，有记录证实发热，体温≥ 38°C（100.4°F）；17.筛选访视时的实验室检查异常，包括： a. 丙氨酸氨基转移酶（ALT） > 2 × 正常值上限（ULN） b. 直接胆红素 > 2 × ULN c. 估计肾小球滤过率< 30 mL/min/1.73 m2或接受透析的受试者 d. 研究者认为可能使受试者不适合参加研究或使受试者面临不应有风险的任何其他具有临床意义的实验室检查异常。；18.处于妊娠期、哺乳期或计划在研究期间妊娠；19.受试者或护理者无法或不愿意进行研究干预给药；20.无法或不愿意遵守方案要求和限制，包括参加计划研究访视；
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