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【ChiCTR2200057558】单次玻璃体腔注射rAAV2-OPA1治疗常染色体显性视神经萎缩

基本信息
登记号

ChiCTR2200057558

试验状态

尚未开始

药物名称

/

药物类型

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规范名称

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首次公示信息日的期

2022-03-15

临床申请受理号

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靶点

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适应症

常染色体显性视神经萎缩

试验通俗题目

单次玻璃体腔注射rAAV2-OPA1治疗常染色体显性视神经萎缩

试验专业题目

单次玻璃体腔注射rAAV2-OPA1治疗常染色体显性视神经萎缩

申办单位信息
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临床试验信息
试验目的

评价单次玻璃体腔注射重组腺相关病毒2型-OPA1(rAAV2-OPA1)治疗常染色体显性视神经萎缩的安全性和有效性。

试验分类
试验类型

非随机对照试验

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

非随机对照试验

盲法

/

试验项目经费来源

太和医院横向课题:2021 LC+JC014

试验范围

/

目标入组人数

40

实际入组人数

/

第一例入组时间

2022-02-28

试验终止时间

2023-06-30

是否属于一致性

/

入选标准

1. 符合常染色体显性视神经萎缩病变诊断标准,并且通过基因测序确定为OPA1基因突变,近3个月未经其它治疗,且视力未提高者; 2. 双眼视力均在0.3以下患者; 3. 8岁≤年龄≤70岁,男女不限; 4. 治疗期间,同意不使用其他针对此疾病的药物或治疗方法者; 5. 患者及其法定代理人自愿参加,并签署知情同意书者。 6. 遵从医生的指示,能在规定的时间复诊。;

排除标准

1. 合并有以下疾病: (1)糖尿病等慢性疾病; (2)严重的心血管、脑血管、肝、肾等原发病; (3)其他全身神经性疾病; (4)心脏病手术后恢复期患者等; (5)有精神障碍的患者; (6)肿瘤患者; (7)合并其它眼部疾患的患者。 2. 近3个月内参加其它临床研究的患者; 3. 酗酒、吸烟、吸毒或有药物滥用史、有毒物接触史者; 4. 孕妇、哺乳期妇女或12月内有计划怀孕者; 5. 术前免疫实验检查结果明显异常者(如AAV2体液免疫反应阳性,CD3/CD8异常等); 6. 研究者认为不适合参加本研究的其它原因。;

研究者信息
研究负责人姓名
试验机构

十堰市太和医院

研究负责人电话
研究负责人邮箱
研究负责人邮编

/

联系人通讯地址
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