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【CTR20180797】评估重组人生长激素注射液治疗 Prader-Willi 综合征的疗效和安全性

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基本信息

登记号

CTR20180797

试验状态

已完成

药物名称

重组人生长激素注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

重组人生长激素注射液

首次公示信息日的期

2018-05-28

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

重组人生长激素注射液治疗 Prader-Willi 综合征

试验通俗题目

评估重组人生长激素注射液治疗 Prader-Willi 综合征的疗效和安全性

试验专业题目

一项评估重组人生长激素注射液治疗 Prader-Willi 综合征的疗效和安全性的单臂、多中心的Ⅲ期临床试验

申办单位信息

申请人联系人

申请人名称

联系人邮箱

联系人邮编

200233

联系人通讯地址

临床试验信息

试验目的

主要目的：评估重组人生长激素注射液治疗 PWS 患者对运动发育改善的有效性次要目的：评估重组人生长激素注射液治疗 PWS 患者对生长缓慢、体质指数及精神发育改善的有效性和安全性

试验分类

试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 30 ；

实际入组人数

国内: 35 ；

第一例入组时间

2018-10-20

试验终止时间

2021-01-15

是否属于一致性

否

入选标准

1.提供由受试者法定监护人签署并注明签署日期的知情同意书；2.受试者及其法定监护人愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序；3.基因检查确诊为PWS：通过甲基化特异性聚合酶链反应（methylation-specific polymerase chain reaction，MS-PCR）方法或甲基化特异性多重连接探针扩增技术(methylation-specific multiplex ligation-dependent probe amplification，MS-MLPA)或其他方法检测到染色体或基因的异常，包括父源染色体15q11.2-q13片段缺失，母源同源二倍体导致15q11.2-q13区域的父源等位基因缺失，印记中心（IC）微缺失；4.年龄：1月龄（出生后满30天）-5周岁；5.性别不限；6.根据Peabody运动发育量表计算的总运动发育商小于90分，或精细运动发育商小于90分，或者粗大运动发育商小于90分；三者满足其一即可；7.甲状腺功能正常或经替代治疗维持正常者；8.既往未接受过rhGH治疗；

排除标准

1.肝、肾功能异常者（ALT>正常值上限2倍，Cr>正常值上限）；2.存在明显的中枢性睡眠呼吸暂停（中枢性呼吸暂停指数CAI≥5 次/ h睡眠）和/或中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（阻塞性呼吸暂停指数OAHI＞5次/h睡眠，或呼吸暂停低通气指数AHI＞10次/h睡眠），急性肺部感染者；3.患有长期影响骨代谢及体成分的慢性疾病（如肾性佝偻病、低磷性佝偻病、甲状旁腺功能异常或Cushing综合症等）者；4.先天骨骼发育不良类疾病、或脊柱中度以上侧弯(或脊柱侧弯≥15°)需治疗者或跛行；5.既往存在先天性心脏疾病史，或心脏超声检查示明显心脏结构异常需外科或介入治疗或者左心室射血分数＜40%，或心电图异常需进行干预者；6.曾有抽搐病史或癫痫病史的患者；7.患有其他全身慢性疾病的患者；8.已确诊的肿瘤患者；9.存在肿瘤家族史（直系亲属三代以内有两个或以上肿瘤患者）、既往有肿瘤病史或结合其他信息考虑为肿瘤高风险的患者；10.精神病患者；11.糖尿病患者，或空腹血糖异常且研究者认为可能影响受试者安全者；12.严重肥胖儿童：体质指数（BMI）在同年龄、同性别BMI第95百分位线以上［同年龄、同性别正常儿童BMI百分位值以中国7岁以下男、女童体质指数百分位数值表（参考：中华人民共和国卫生部妇幼保健与社区卫生司,首都儿科研究所,等.中国儿童生长标准与生长曲线.第二军医大学出版社,2009年4月版）为标准，见附录3，4 ]；（严重肥胖患儿易发生阻塞性呼吸功能障碍[16,26]）；13.已知高度过敏体质或对本研究试验药物过敏者；14.3个月内参加过其他药物临床试验者；15.3个月内曾接受过可能干扰GH分泌或GH作用的药物治疗（包括但不限于除rhGH注射液之外其他任何类型的重组人生长激素、芳香化酶抑制剂（包括但不限于来曲唑、阿那曲唑）、促性腺激素释放激素类似物（包括但不限于曲普瑞林、亮丙瑞林、戈舍瑞林）、性激素（包括但不限于任何类型的雌激素、孕激素和雄激素）、蛋白同化类药物（包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇）及其他影响生长发育的药物（包括但不限于连续应用糖皮质激素超过一个月）；16.研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

复旦大学附属儿科医院

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

201102

联系人通讯地址

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