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【ChiCTR2400086051】评价LY-M001注射液单次静脉输注在I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2400086051

试验状态

尚未开始

药物名称

LY-M001注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

LY-M001注射液

首次公示信息日的期

2024-06-24

临床申请受理号

靶点

适应症

戈谢病

试验通俗题目

评价LY-M001注射液单次静脉输注在I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究

试验专业题目

评价LY-M001注射液单次静脉输注在I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究

申办单位信息

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申请人名称

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临床试验信息

试验目的

评价单次静脉输注LY-M001治疗12岁≤年龄＜18岁I型戈谢病青少年患儿的安全性、耐受性和有效性，并确认后续研究的推荐剂量

试验分类

试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

该研究为开放、单臂，不涉及盲态

盲法

无

试验项目经费来源

企业

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-06-01

试验终止时间

2029-06-30

是否属于一致性

入选标准

1.受试者和/或父母、照顾者或法定代表人必须愿意并能够根据适用的法规和指南为研究提供书面知情同意/同意，并遵守所有研究访问和程序，包括使用任何可用于直接记录参与者数据的数据收集设备; 2. 性别不限，12岁≤年龄＜18 岁; 3. 由实验室检测确认具有葡萄糖脑苷脂酶基因（GBA1）等位基因双突变且葡萄糖脑苷酯酶活性降低，并满足I型戈谢病临床表现的患者; 4. 受试者为I型戈谢病的初治或经治患者；若筛选前接受酶替代疗法（ERT）或底物清除疗法（SRT）治疗的患者，需在给药前洗脱5个药物半衰期; 5. 受试者愿意参加所有研究随访并遵守所有研究程序和评估; 6. 受试者必须愿意在接受治疗后的任何时间避免捐献血液、器官、组织或细胞; 7. 有生育能力的的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性。；

排除标准

1.AAV8中和抗体阳性； 2.患有II型或III型戈谢病（GD2或GD3）患者，或经研究者评估怀疑有III型戈谢病（例如，受试者有戈谢病相关中枢神经系统表现或脑电图[EEG]检查异常）； 3.预计在未来6个月内需要手术治疗的活动性和进展性骨病； 4.经研究者判断，受试者患有与GD无关的特发性血小板减少性紫癜（ITP）、血栓性血小板减少性紫癜（TTP）、血小板减少、贫血、肝肿大、脾肿大和/或骨质疏松症； 5.筛选前28天或5个半衰期内（以较长者为准）接受其它临床研究的研究药物的治疗； 6.受试者血液血指标具有以下任何一项：①　血红蛋白值为 <8.0 g/dL；②　血小板计数 <40 × 109/L； 7. 难治性癫痫； 8.乙肝表面抗原（HBsAg）阳性，且乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性（HBV-DNA>103拷贝数/mL）；或服用乙肝病毒药物（如干扰素、拉米夫定、阿德福韦和恩替卡韦）；或丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性；或人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者； 9.受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和/或主要器官移植，包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等； 10.筛选前3个月，受试者接受过促红细胞生成素、输注全血或输注红细胞治疗；或筛选前1个月接受过血小板输注； 11.对LY-M001注射液的任何成分过敏； 12. 既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗.；

研究者信息

研究负责人姓名

试验机构

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

研究负责人电话

研究负责人邮箱

研究负责人邮编

联系人通讯地址

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